Brief regering : Naar een toekomstbestendig stelsel voor de vergoeding van nieuwe dure geneesmiddelen uit het basispakket

29 689 Herziening Zorgstelsel

Nr. 838 BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN EN SPORT

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 16 juni 2023

Er zijn veel aandoeningen die pakweg 30 jaar geleden ongeneeslijk waren, maar waarbij
het nu mogelijk is deze te behandelen of te genezen. En veel ziekten die we vandaag
niet kunnen genezen, kunnen we dankzij onderzoek en nieuwe technieken hopelijk in
de nabije toekomst wel genezen of behandelen. Ik hecht aan deze innovatie want met
die vooruitgang is voor patiënten steeds vaker een effectieve behandeling beschikbaar.

De uitgaven aan dure geneesmiddelen, die voornamelijk in het ziekenhuis worden gegeven,
zijn gestegen van € 1,9 miljard in 2016 naar € 2,6 miljard in 2021.1 De verwachting is dat de uitgavengroei aan deze dure intramurale geneesmiddelen ook
na dit jaar doorzet met jaarlijks gemiddeld 5% tot 7%.2 Deze forse uitgavenstijging vindt plaats ondanks de inspanningen die worden geleverd
om dure intramurale geneesmiddelen weloverwogen te laten instromen in het basispakket,
door middel van de zogenaamde sluisprocedure. Omdat het financieel kader waaruit dure
intramurale geneesmiddelen worden bekostigd de komende jaren aanzienlijk minder hard
stijgt dan de uitgaven aan intramurale geneesmiddelen, verdringt dit andere vormen
van zorg en zet daarmee de solidariteit onder druk.3 Daarbij komt dat bij deze nieuwe dure geneesmiddelen er onzekerheid over de effectiviteit
kan zijn. Ik zie dat er in de afgelopen jaren steeds vaker geneesmiddelen geregistreerd
worden met een beperkte meerwaarde. Dat vraagt van alle partijen dat zij keuzes maken
om de uitgaven te beheersen zodat innovatieve geneesmiddelen beschikbaar en betaalbaar
blijven voor patiënten. Het uitgangspunt hiervoor is dat patiënten passende zorg ontvangen.4 Ik doe dat ook in het kader van de afspraken die ik heb gemaakt over dure geneesmiddelen
in het Integraal Zorgakkoord (IZA), in lijn met mijn ambitie om de toets op het basispakket
te verbeteren en verbreden.5

Hoewel het dure-geneesmiddelenbeleid vele facetten kent, beperk ik mij in deze brief
tot de uitdagingen en oplossingsrichting bij de toelating van dure geneesmiddelen
tot het basispakket. Ik schets u daartoe: 1) de uitdagingen bij nieuwe dure geneesmiddelen;
2) mijn huidige inzet om de instroom van dure intramurale geneesmiddelen beheersbaar
te houden; 3) hoe ik de instroom van deze geneesmiddelen toekomstbestendig wil maken;
4) een aantal randvoorwaarden die bij het pakketbeheer van dure geneesmiddelen noodzakelijk
zijn.

Rapport «Van grip naar greep»

Parallel aan deze Kamerbrief bied ik u het rapport «Van grip naar greep, de ex-post
evaluatie van de geneesmiddelenvisie» van onderzoeksbureau SiRM aan, inclusief mijn
beleidsreactie daarop (Kamerstuk 29 477, nr. 839). Met die evaluatie is gereflecteerd op het beleid en de maatregelen op het gebied
van dure geneesmiddelen sinds 2016. De voorstellen in deze brief heb ik geschreven
in het licht van de aanbevelingen uit de evaluatie.

1. Uitdagingen bij nieuwe dure intramurale geneesmiddelen

Ontwikkelingen en uitdagingen rondom de markttoelating

Ik signaleer dat er bij markttoelating door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA)
regelmatig onzekerheid bestaat over de effectiviteit van het betreffende geneesmiddel.
Het aantal geneesmiddelen dat de afgelopen jaren door het EMA is toegelaten op basis
van een voorwaardelijke handelsvergunning of een handelsvergunning onder uitzonderlijke
voorwaarden loopt stapsgewijs op. In 2016 waren dat er 9, in 2022 is dat opgelopen
tot 14.6 Dat zijn geneesmiddelen die zijn toegelaten op basis van beperktere bewijslast. Dat
betekent dat het EMA bij de registratie accepteert dat er onzekerheid bestaat over
de precieze effectiviteit van deze geneesmiddelen. Firma’s moeten na markttoelating
de werkzaamheid en/of bijwerkingen van deze geneesmiddelen verder karakteriseren.
Deze onzekerheid op het moment van markttoelating werkt door in het bepalen van de
relatieve effectiviteit (zie toelichting in tekstbox 1).

Ook zie ik dat firma’s hoge prijzen vragen voor deze nieuw toegelaten geneesmiddelen.
Het ontwikkelen van een nieuw molecuul tot een werkzaam geneesmiddel is een ingewikkeld
proces dat financieel risico’s met zich meebrengt. Daarom steun ik in principe het
systeem waarin firma’s de mogelijkheid hebben om de kosten voor onderzoek, ontwikkeling
en risicovolle investeringen terug te verdienen door middel van patenten en aanvullende
beschermingsmechanismen. Ik ben echter kritisch over de duur van deze aanvullende
beschermingsmechanismen. Steeds vaker zie ik een disbalans tussen de gevraagde prijs
voor een nieuw geneesmiddel en de zekerheid dat het geneesmiddel ook doet wat de firma
belooft. Dit heeft ertoe geleid dat ik de afgelopen maanden helaas enkele keren genoodzaakt
was om te besluiten een geneesmiddel niet op te nemen in het basispakket van de zorgverzekering,
omdat de firma’s niet bereid waren om tot een kosteneffectieve en daarmee maatschappelijk
aanvaardbare prijs te komen.7

Tekstbox 1. Marktoelating en pakkettoelating nader toegelicht.

Markttoelating en pakkettoelating van sluisgeneesmiddelen nader toegelicht

In de toelating via de sluis van intramurale geneesmiddelen tot het basispakket, wordt
vaak verwezen naar twee organisaties:

Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en Zorginstituut Nederland (Zorginstituut).
Het EMA is verantwoordelijk voor de toelating van geneesmiddelen tot de Europese markt en
bepaalt of een geneesmiddel van goede kwaliteit is, of het werkzaam is (treedt er een effect op), en of het veilig is. Het EMA beoordeelt de balans tussen de effecten/werkzaamheid
en de bijwerkingen en risico’s van medicijnen. Vaak baseert het EMA zich op studies
waarin bij patiënten de beoogde gezondheidseffecten onder optimale onderzoeksomstandigheden
worden bereikt. Na het verlenen van een handelsvergunning voor de Europese markt,
heeft elke lidstaat een eigen procedure om te bepalen of het geneesmiddel ook wordt
vergoed voor patiënten.

Als een duur geneesmiddel onderdeel is van de pakketsluis, dan toetst het Zorginstituut primair of het geneesmiddel voldoet aan «de stand van wetenschap en praktijk». Hierbij
wordt gekeken naar de relatieve effectiviteit, waarin beoordeeld wordt of de nieuwe interventie in vergelijking met de huidige
standaardbehandeling even goed of beter werkt. Als er gegevens beschikbaar zijn, baseert
het Zorginstituut zich daarbij op gegevens of de effecten bij patiënten in de dagelijkse
klinische praktijk worden bereikt. Daarnaast wordt getoetst op de kosteneffectiviteit, waarbij gewogen wordt of de extra kosten van een nieuw geneesmiddel in verhouding
staan tot de relatieve effectiviteit. De beslissing of een sluisgeneesmiddel uiteindelijk wordt opgenomen in het basispakket,
al dan niet onder voorwaarden, is daarna aan de Minister. Om tot opname in het basispakket
te komen, kunnen bijvoorbeeld prijsonderhandelingen worden gevoerd om de kosteneffectiviteit
te verbeteren.

Ontwikkelingen en uitdagingen rondom de pakkettoelating

Bij de pakkettoelating spelen andersoortige ontwikkelingen en uitdagingen. Voordat
dure geneesmiddelen worden vergoed vanuit het basispakket, kunnen deze onderdeel zijn
van de zogenaamde sluisprocedure. Deze procedure wordt in de volgende paragraaf nader
toegelicht. In de sluisprocedure adviseert het Zorginstituut over de randvoorwaarden
waaronder deze geneesmiddelen beheerst kunnen instromen in het basispakket. Maar deze
beheerste instroom van dure geneesmiddelen is niet afdoende om grip te houden op de
stijgende uitgaven aan dure geneesmiddelen.

Binnen het Integraal Zorgakkoord (IZA) is afgesproken dat in 2023 en 2024 een jaarlijkse
uitgavengroei van het kader Medisch Specialistische Zorg van maximaal 7% kan worden
opgevangen, en dat in 2025 en 2026 de jaarlijkse uitgavengroei maximaal 5% is. Alle
partijen, en dus ook ik, zijn gezamenlijk verantwoordelijk om de uitgaven aan dure
geneesmiddelen te beheersen. Als de uitgavengroei van 5% tot 7% wordt overschreden,
en ook het totale uitgavenkader voor medisch specialistische zorg wordt overschreden,
nemen zowel het Ministerie van VWS als zorgpartijen de helft van de extra uitgaven
voor hun rekening. Om te voorkomen dat die extra uitgaven gedaan gaan worden, is in
het IZA afgesproken dat extra maatregelen nodig zijn voor de beheerste instroom van
dure geneesmiddelen. We hebben daarbij oog voor de kwaliteit, toegankelijkheid en
betaalbaarheid van nieuwe dure geneesmiddelen. Het huidige systeem van pakkettoelating
is onvoldoende toereikend om deze uitgavenstijging te beheersen en tegemoet te komen
aan de uitdagingen in de geneesmiddelenmarkt, zoals het toenemend aantal geneesmiddelen
dat voorwaardelijk tot de markt is toegelaten.

2. Huidige inzet om de instroom van dure intramurale geneesmiddelen beheersbaar te
houden

Voordat ik inga op de hoofdlijnen om de instroom van dure intramurale geneesmiddelen
toekomstbestendig te maken, wil ik een aantal zaken noemen waar nu al op wordt ingezet.
Dat zijn op de eerste plaats de eigenstandige inspanningen van het Zorginstituut,
en activiteiten van het Zorginstituut, de ACM en de NZa gezamenlijk. Daarnaast licht
ik uit welke maatregelen ik zelf al heb ondernomen, zowel in de nationale als internationale
context.

Verbeteren en verbreden toets basispakket

Uw Kamer heb ik reeds geïnformeerd over mijn voornemen tot het verbeteren en het verbreden
van de toets op het basispakket. Onder verbeteren verstaan we de verdere borging van
de huidige criteria effectiviteit, kosteneffectiviteit, noodzakelijkheid en uitvoerbaarheid.
Daarbij wordt er gekeken naar het verankeren van aanvullende voorwaarden voor gepast
gebruik en onderzoek. Ook duurzaamheid en personeelsinzet moeten een rol spelen bij
de weging of zorg vanuit het basispakket vergoed moet worden. Uitgangspunt van verbreden
is dat zorg uit alle sectoren, en dus ook geneesmiddelen, vaker (cyclisch) getoetst
gaat worden aan de pakketcriteria. De contouren hiervan zijn zichtbaar in enkele recente
publicaties van het Zorginstituut. Zo heeft het Zorginstituut haar visie op het pakketbeheer
gepubliceerd8 en de beoordeling van «de stand van wetenschap en praktijk» (hierna: SWP) geactualiseerd.9 Daarin is ook een module opgenomen voor de beoordeling van tumoragnostische geneesmiddelen
en andere oncologische geneesmiddelen die uitsluitend met een enkelarmige studie zijn
onderzocht. Bij tumoragnostische geneesmiddelen is niet de tumorlocatie leidend, maar
de moleculaire kenmerken van de tumor.

Het Zorginstituut biedt hiermee een handreiking aan partijen in de beoordeling van
deze typen geneesmiddelen. Ook heeft het Zorginstituut informatiemateriaal ontwikkeld
bedoeld om de toepassing van de beoordeling van de SWP door veldpartijen te faciliteren.

Beleidsadvies maatschappelijk aanvaardbare prijzen

Daarnaast wordt door de Nederlandse Zorgautoriteit, de Autoriteit Consument en Markt
en het Zorginstituut een beleidsadvies opgesteld over een Nederlands kader voor maatschappelijk
aanvaardbare prijzen voor dure geneesmiddelen.10 Dit advies is een uitvloeisel van de motie van het lid Kuiken.11 Na oplevering van het advies zal ik besluiten over de wijze waarop dit kader kan
bijdragen aan de betaalbaarheid van geneesmiddelen en de solidariteit in het zorgstelsel.

Nederlandse inzet in internationale gremia

Ook in internationale gremia is Nederland actief. Zo stimuleert Nederland dat geneesmiddelen
worden ontwikkeld die voorzien in een «unmet medical need». Dit betekent dat we willen dat de geneesmiddelenmarkt meer «vraaggericht» wordt,
zodat er vooral geneesmiddelen worden ontwikkeld voor ziekten waarvoor nog geen afdoende
(effectieve) behandeling bestaat. Daarnaast werken het Ministerie van VWS en het Zorginstituut
actief samen met andere Europese landen aan het vraagstuk dure geneesmiddelen. Er
wordt bijvoorbeeld gewerkt aan gezamenlijke beoordelingen van de effectiviteit van
geneesmiddelen, op basis van health technology assessments. Op deze wijze kan het proces van toelating tot het verzekerde pakket versnellen.
Ook wordt in het Beneluxa-verband op vrijwillige basis samengewerkt aan prijsonderhandelingen.

Aanpassing sluiscriteria

Ondanks het internationale karakter van de geneesmiddelenontwikkeling zijn we in Nederland
primair aan zet om zelf keuzes te maken welke geneesmiddelen we vergoeden. Het belangrijkste
instrument daartoe is de beoordeling van de effectiviteit, kosteneffectiviteit, noodzakelijkheid
en uitvoerbaarheid van nieuwe geneesmiddelen. Deze beoordelingen bieden de mogelijkheid
om financiële arrangementen te sluiten met firma’s van geneesmiddelen. In 2018 is
hiervoor een specifiek wettelijk kader geïntroduceerd; de zogenoemde sluis. Daarmee
worden dure intramurale geneesmiddelen uitgesloten van de open instroom in het basispakket.
Recentelijk heb ik bekendgemaakt dat de criteria voor toepassing van de sluis per
1 juli 2023 worden aangescherpt.12 Vanaf die datum kan een geneesmiddel in twee gevallen in aanmerking komen voor de
sluisprocedure:

– Wanneer het verwachte macrokostenbeslag van het geneesmiddel voor één of meerdere
nieuwe indicaties samen jaarlijks € 20 miljoen of meer bedraagt. In dat geval worden
alle nieuwe en toekomstige indicaties in de sluis geplaatst.

– Wanneer de verwachte kosten van het geneesmiddel voor een nieuwe indicatie jaarlijks
€ 50.000 of meer per patiënt zijn én het verwachte macrokostenbeslag jaarlijks € 10 miljoen
of meer bedraagt. In dat geval wordt het geneesmiddel alleen voor de nieuwe indicatie
in de sluis geplaatst.

Van deze geneesmiddelen acht ik het niet verantwoord om ze zonder meer in te laten
stromen in het basispakket. Gedurende de toetsing door het Zorginstituut maken sluisgeneesmiddelen
geen deel uit van het basispakket. Pas als deze geneesmiddelen aan de pakketcriteria
voldoen, kan opname in het basispakket plaatsvinden. Een financieel arrangement kan
eraan bijdragen dat een geneesmiddel kosteneffectief wordt ingezet en daarmee pakketwaardig
is. In de afgelopen jaren zijn goede financiële resultaten behaald met de sluisprocedure.
In 2020 bedroeg de uitgavenverlaging door de toepassing van de sluis op dure intramurale
geneesmiddelen € 383 miljoen.13

Tekstbox 2. Toegang tot sluisgeneesmiddelen nader toegelicht.

Hoe kan een patiënt in Nederland toegang krijgen tot een nieuw duur geneesmiddel tijdens
de sluisprocedure?

Als een geneesmiddel aan de criteria voor de sluisprocedure voldoet (zie toelichting
hierboven), dan wordt het in de sluis geplaatst. Daarmee is het voorlopig uitgezonderd van het basispakket. Na advisering door het Zorginstituut of een sluisgeneesmiddel
in het basispakket opgenomen moet worden, volgt vaak nog een prijsonderhandeling met
de firma van het geneesmiddel. Gedurende de «sluisperiode» wordt het sluisgeneesmiddel
niet vergoed vanuit de zorgverzekering. Gelukkig stellen de meeste firma’s hun geneesmiddel op eigen kosten beschikbaar voor patiënten die niet kunnen wachten. Om ervoor te zorgen dat firma’s dat ook in
de toekomst blijven doen, is het Ministerie van VWS bereid om deze kosten – onder
voorwaarden – mee te wegen bij het afsluiten van een financieel arrangement.

Dure extramurale geneesmiddelen

Hoewel ik mij met deze Kamerbrief primair richt op de dure intramurale geneesmiddelen,
informeer ik u dat ook voorafgaand aan de opname van dure extramurale geneesmiddelen het Zorginstituut meer adviezen gaat uitbrengen die kunnen leiden
tot prijsonderhandeling. Dure extramurale geneesmiddelen worden pas vergoed als ze
zijn opgenomen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Voordat een geneesmiddel
kan worden opgenomen in het GVS, adviseert het Zorginstituut over pakketopname.

Een recente wijziging in het beleid is dat het Zorginstituut vaker een beoordeling
gaat uitvoeren naar de kosteneffectiviteit van extramurale geneesmiddelen. Daarvoor
is de grens voor de zogenaamde farmaco-economische vrijstelling aangepast. Het Zorginstituut
beziet daarvoor het macrokostenbeslag in plaats van de budgetimpact.14 Bovendien wordt de grenswaarde voor het uitvoeren van een farmaco-economische beoordeling
verlaagd naar:

– Als het macrokostenbeslag € 10 miljoen of meer per jaar bedraagt, of;

– Het macrokostenbeslag tussen de € 1 miljoen en € 10 miljoen per jaar bedraagt en de
kosten per patiënt per jaar hoger zijn dan € 50.000.

Als uit de kosteneffectiviteitsbeoordeling volgt dat een extramuraal geneesmiddel
niet kosteneffectief is, dan wordt een geneesmiddel niet opgenomen in het GVS. Primair
is mijn inzet dat er openbare prijsverlagingen plaatsvinden zodat deze extramurale
geneesmiddelen pakketwaardig worden. In specifieke gevallen is dat niet mogelijk.
Dan kan het zijn dat een financieel arrangement een voorwaarde is om op te worden
genomen in het GVS.

Tekstbox 3. Toegang tot geneesmiddelen nadat ze zijn toegelaten tot het basispakket
nader toegelicht.

Hoe kan een patiënt in Nederland toegang krijgen tot een nieuw duur geneesmiddel nadat
het is toegelaten tot het basispakket?

In de periode na de sluisprocedure ligt de nadruk op de inzet in de praktijk en het
«gepast gebruik» van geneesmiddelen. Hiervoor zijn per ziektegebied zogenaamde beroepsverenigingen
waarin artsen met elkaar beslissen of zij bijvoorbeeld een nieuw geneesmiddel in Nederland gaan toepassen, welke patiënten
daarvoor in aanmerking komen, en welke criteria ze gebruiken om ook weer te stoppen
met een behandeling. De meest bekende toetsingscriteria zijn die van de vereniging
van oncologen (de NVMO); deze zijn openbaar, en zijn recent aangescherpt. Met openbare toetsingscriteria worden alle nieuwe kankergeneesmiddelen op dezelfde wijze gewogen, en wordt gewaarborgd dat elke arts een patiënt op dezelfde manier behandelt en dat
dat gebeurt op basis van de meest recente wetenschappelijke inzichten.

Van sommige nieuwe geneesmiddelen, bijvoorbeeld van gentherapieën, is het relatief
makkelijk te bepalen wie voor een nieuw geneesmiddel in aanmerking komt. Zo kan gekeken
worden naar de genetische afwijking, en is vooral van belang of de gezondheidsconditie
van een patiënt goed genoeg is om eventuele bijwerkingen van een behandeling te kunnen
dragen. In andere gevallen, bijvoorbeeld bij nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling
van kanker, kan dat minder duidelijk zijn. Vaak zijn er al behandelingen beschikbaar,
en moet bepaald worden wanneer patiënten behandeld worden met een geneesmiddel; vervangt
een nieuw geneesmiddel de huidige behandeling, of volgt het nieuwe geneesmiddel op
de bestaande behandeling? Vooral als een nieuw geneesmiddel wel levensverlengend is, maar geen kans op genezing geeft, vinden artsen het extra belangrijk om te weten wat de (kans op) bijwerkingen van een nieuw geneesmiddel zijn.

3. De instroom van intramurale geneesmiddelen toekomstbestendig maken

Lang niet alle middelen maken onderdeel uit van de sluisprocedure. Dat komt omdat
de kosten voor deze geneesmiddelen onder de grenswaarden van de sluis kunnen liggen,
bijvoorbeeld omdat er sprake is van een hoge prijs en een zeer gering aantal patiënten.
Deze geneesmiddelen worden op dit moment primair beoordeeld door zorgverzekeraars.
Zij geven aan veel moeite te hebben met het vaststellen van de effectiviteit van deze
middelen. Daar komt bij dat het voor hen lastig is om bij dergelijke geneesmiddelen
tot prijsafspraken te komen, omdat zij afhankelijk zijn van de bereidheid van firma’s
om deze afspraken te maken. Ik signaleer daarom het risico dat deze geneesmiddelen
niet (kosten)effectief in het basispakket instromen. Dat betekent dat ik niet altijd
goed weet wat de meerwaarde van deze geneesmiddelen is voor patiënt en premiebetaler.

Dat onderstreept wat mij betreft de noodzaak om aanvullende maatregelen te treffen
bij de instroom van dure geneesmiddelen. Ik wil, voordat een duur geneesmiddel deel
uitmaakt van het basispakket, bezien wat te doen als deze dure geneesmiddelen bedoeld
zijn voor een gering aantal patiënten, een (relatief) hoge prijs hebben, er onzekerheid
is over effectiviteit, en/of er een vraag is rondom gepast gebruik. Ik doe dit als
onderdeel van het traject van het verbeteren en het verbreden van de toets op het
basispakket. De aanvullende maatregelen borduren voort op bestaand instrumentarium,
maar ik wil deze beter verankeren en structureel inzetten. Ik onderscheid daarbij
drie fasen die bijdragen aan een toekomstbestendig intramuraal stelsel voor dure geneesmiddelen
en daarmee invulling geven aan de afspraken uit het IZA. De eerste twee fasen richten
zich op het identificeren van risico’s.

In fase 1 worden, rondom de markttoelating, in korte tijd risico’s gekwantificeerd
door het Horizonscanteam van het Zorginstituut. In fase 2 worden die risico’s nader
geduid in een rapid review. De derde fase richt zich op het beheersen van de geïdentificeerde risico’s voordat
een geneesmiddel tot het verzekerde pakket wordt toegelaten. De eerste twee fasen
zijn een werkwijze die voortvloeit uit het verbreden van de toets op het basispakket;
de derde fase is een uitwerking van het verbeteren van de toets op het basispakket.
Ik zie alle fasen in dit proces als een gezamenlijke verantwoordelijkheid van de partijen
verenigd in het Landelijk Overleg Dure Geneesmiddelen. In figuur 1 schets ik u op
hoofdlijnen hoe ik dit proces voor mij zie. Ik licht dit onder de figuur nader toe.

Figuur 1. Proces op hoofdlijnen van beheerste instroom van geneesmiddelen.

3.1 Verbreden van de beheerste instroom van dure geneesmiddelen door het toepassen
van risicoselectie (fase 1 en fase 2)

Fase 0 – Horizonscanning

Met de bestaande Horizonscan dure geneesmiddelen bestaat er in Nederland een solide
basis om te monitoren welke innovatieve geneesmiddelen de komende jaren op de Nederlandse
markt komen. In figuur 1 wordt de Horizonscan benoemd onder «fase 0». Mijn ambitie is om deze fase, met kleine aanpassingen, voort te zetten in de beheerste
instroom.

Fase 1 – Risico-identificatie

Fase 1 zie ik als een aanpassing van de bestaande procedure waarin geneesmiddelen
in de sluis voor dure geneesmiddelen worden geplaatst. Deze stap heet in het nieuwe
systeem «risico-identificatie» en vindt plaats rondom het moment van markttoelating
van een nieuw geneesmiddel. In principe volgt voor alle nieuwe innovatieve geneesmiddelen
een eerste selectie van de aanwezigheid van risico’s op basis van feitelijke informatie
waarin deze geneesmiddelen worden beoordeeld. Daarvoor worden nieuwe gestandaardiseerde
en eenduidige criteria gebruikt. Op die manier kan snel bepaald worden of een nieuw
geneesmiddel direct kan worden opgenomen in het verzekerde pakket, of dat risico’s
nader bekeken moeten worden. Dat gebeurt met het doorlopen van het proces van de beheerste
instroom, voordat het geneesmiddel kan worden opgenomen in het basispakket. In het
geval er geen of beperkte risico’s zijn, dan volgt de reguliere instroom in het basispakket.
Daarin zijn zorgverzekeraars aan zet om zo snel als mogelijk te beoordelen of patiënten
in aanmerking komen voor vergoeding van het geneesmiddel.

Fase 2 – Rapid review en triagetafel

Fase 2 is een nieuwe stap in de beheerste instroom. In het geval fase 1 van de risico-identificatie
aanleiding geeft om een geneesmiddel niet direct toe te laten tot het basispakket,
gaat het geneesmiddel door naar fase 2. In die fase worden de risico’s nader in kaart
gebracht met behulp van een rapid review. Ik voorzie dat deze rol onder regie bij het Zorginstituut wordt belegd, maar waarbij
de input van partijen zoals de beroepsgroep en zorgverzekeraars zeer belangrijk is.
Zij kunnen meer informatie aanleveren over de marktstatus, het verwachte macrokostenbeslag
en het aantal patiënten dat in Nederland in aanmerking komt voor het geneesmiddel.
In deze fase wordt ook literatuur en geldende behandelrichtlijnen betrokken, waarbij
ik voorzie dat gekeken gaat worden naar de indicatie, aangetoonde effectiviteit, epidemiologische
gegevens en het bestaan van vergelijkbare geneesmiddelen (nu of toekomstig). Voor
de rapid review is verder van belang dat firma’s gegevens aanleveren over onder meer de effectiviteit
en de prijs van het geneesmiddel.

Als de rapid review is opgesteld, vindt in fase 2 een bespreking plaats aan de triagetafel. Het doel van de triagetafel is om te beslissen welke vervolgstappen in fase 3 van de beheerste instroom moeten
worden genomen. Sowieso kan in deze fase alsnog besloten worden dat de risico’s beheersbaar
zijn, en dat het geneesmiddel onderdeel wordt van de reguliere instroom in het basispakket.
Indien dat niet het geval is, voorzie ik dat partijen in gezamenlijkheid aan de zogenaamde
triagetafel de geïdentificeerde risico’s nader duiden. Het gaat hierbij om drie typen risico’s:

– Onzekerheid over «de stand van wetenschap en praktijk». De triagetafel kan constateren dat een risico bestaat dat een geneesmiddel niet, of niet voor alle
patiënten, effectief is. In dat geval zal geadviseerd worden dat het Zorginstituut
een uitgebreide effectiviteitsbeoordeling gaat uitvoeren, zoals dat nu ook het geval
is bij alle sluisgeneesmiddelen.

Een andere uitkomst van de triagetafel kan zijn dat zij een risico signaleren, al dan niet boven op een effectiviteitsbeoordeling,
en er ingezet moet worden op een programma voor beheerste instroom of voorwaardelijke
toelating.

– Risico’s op niet-gepaste inzet. De triagetafel kan constateren dat risico’s bestaan met betrekking tot de gepaste inzet van een
geneesmiddel. Dat kan bijvoorbeeld zijn omdat de plaats van het geneesmiddel in een
behandelrichtlijn nader moet worden uitgezocht. Ook kan het zijn dat afspraken moeten
worden gemaakt over de concentratie van zorg. Dat draagt bij aan effectievere zorg,
bijvoorbeeld als het gaat om een duur weesgeneesmiddel. Anderzijds kan het zijn dat
geconstateerd wordt dat, in het belang van de patiënt, het belangrijk is om start-stopcriteria
of een (hybride) doseringsadvies te formuleren voordat een geneesmiddel wordt opgenomen
in het basispakket. Ook kan het zijn dat – bij de opname van een geneesmiddel in het
basispakket – direct gestart moet worden met een aanvullend doelmatigheidsonderzoek
omdat er veel potentie is om de kwaliteit of effectiviteit van een geneesmiddel te
verhogen.

– Financiële risico’s. De triagetafel kan constateren dat er risico’s zijn dat een geneesmiddel niet kosteneffectief is,
en dat de kosteneffectiviteit nader onderzocht moet worden. Ook kan het zijn dat de
triagetafel vaststelt dat er een risico is dat de budgetimpact door opname van een geneesmiddel
in het verzekerde pakket de uitvoerbaarheid van de zorgverzekering in het geding brengt.

Het is van belang om op te merken dat in fase 2 wordt vastgesteld dat een geneesmiddel
één of meerdere van de genoemde risico’s heeft en dat in fase 3 alle risico’s afgedekt
moeten zijn voordat het geneesmiddel opgenomen kan worden in het basispakket.

Voor zowel fase 1 en fase 2 van de risico-identificatie geldt dat de samenwerking
van alle betrokken partijen essentieel is, en ik daarbij verwacht dat ieder met zijn
eigen expertise en verantwoordelijkheid kan aansluiten. Ik voorzie op dit moment dat
het Zorginstituut de voorzitter van dit proces wordt. De andere betrokken partijen
van dit proces zijn behandelaren (artsen en apothekers), ziekenhuizen, patiënten en
zorgverzekeraars. Ik wil de exacte rollen en verantwoordelijkheden van de beroepsgroepen,
ziekenhuizen, patiënten, zorgverzekeraars, het Zorginstituut en het Ministerie van
VWS bij de verschillende stappen in het proces nader met hen uitwerken. Het ligt voor
de hand dat daarbij wordt doorgewerkt op elementen uit de huidige systematiek van
de sluis voor intramurale geneesmiddelen. Ik denk hierbij aan de werkgroepen van de
Horizonscan waar behandelaren (artsen en apothekers), vertegenwoordigers van zorgverzekeraars
en patiënten deel van uitmaken. Ook zie ik een belangrijke rol voor de geneesmiddelencommissies
die door de Federatie Medisch Specialisten bij de wetenschappelijke verenigingen worden
ingericht. Tot slot ben ik voornemens om, daar waar nodig, ook vertegenwoordigers
van de farmaceutische firma’s te betrekken bij de uitwerking.

3.2 Het verbeteren van de instroom van dure geneesmiddelen door het toepassen van
risicobeheersing (fase 3)

Fase 3 is een grotendeels een nieuwe stap in het pakketbeheer van dure geneesmiddelen.
Wanneer de risico’s zijn geïdentificeerd, start fase 3, het proces van risicobeheersing.
Dit betekent dat, afhankelijk van welke risico’s geïdentificeerd zijn, verschillende
stappen worden ondernomen om de risico’s af te dekken.

Onzekerheid over SWP en/of niet-gepaste inzet

Als uit de beoordeling van het Zorginstituut blijkt dat er onzekerheid bestaat over
«de stand van wetenschap en praktijk» of eerder is gesignaleerd dat er een risico
bestaat op niet-gepaste inzet van een geneesmiddel, dan ligt in beide gevallen het
voor de hand dat veldpartijen onderling nadere afspraken maken. Deze afspraken kunnen
gaan over het doen van vervolgonderzoek naar de (lange termijn) effectiviteit van
het geneesmiddel of naar bijvoorbeeld start- en stopcriteria of de dosering binnen
een bepaalde periode. Maar het kan ook gaan over het maken van afspraken over de gepaste
inzet van het geneesmiddel (wie krijgt wanneer het middel), zodat het geneesmiddel
onder die voorwaarde opgenomen kan worden in het basispakket. Dit is tevens een uitwerking
binnen de context van dure geneesmiddelen van de ambitie die ik in het bredere traject
van het verbeteren en het verbreden van de toets op het basispakket heb uitgesproken.
Daarin wil ik het mogelijk en juridisch afdwingbaar maken om aanvullende voorwaarden
te stellen aan vergoeding vanuit het basispakket.

Financiële risico’s

Het afdekken van de financiële risico’s betekent dat de uitgaven aan het betreffende
geneesmiddel door middel van financiële afspraken beheerst moeten worden voordat opname
in het basispakket kan plaatsvinden. In dit proces wil ik expliciet aandacht besteden
aan zowel centrale onderhandelingen door het BBuro Financiële Arrangementen Geneesmiddelen
van het Ministerie van VWS als decentrale prijsonderhandelingen door zorgverzekeraars
of ziekenhuizen. De keuze daarvoor hangt af van het betreffende geneesmiddel en bijvoorbeeld
het bestaan van concurrentie. Voor het goed afdekken van deze risico’s kan het in
gevallen nodig zijn om in aanvulling op de rapid review een volledige pakketbeoordeling door het Zorginstituut uit te voeren. In andere gevallen
kan het afdoende zijn als zorgverzekeraars deze beoordeling uitvoeren, al dan niet
in samenwerking met beroepsgroepen en patiëntvertegenwoordigers.

Het besluit of een duur geneesmiddel wordt opgenomen in het basispakket, ligt bij
mij als Minister van VWS. Voordat ik een dergelijk besluit neem, wil ik laten beoordelen
of de gesignaleerde risico’s in voldoende mate zijn afgedekt. Dat betekent dat gecontroleerd
wordt of de eerder geïdentificeerde risico’s van de triagetafel voldoende zijn afgedekt
voor een verantwoorde opname in het verzekerde pakket. Voor die geneesmiddelen waarbij
via een centraal financieel arrangement de financiële risico’s worden afgedekt, geldt
dat deze verificatiestap binnen het Ministerie van VWS plaatsvindt, waarna ik als
Minister besluit tot opname in het basispakket.

Cyclisch pakketbeheer

Om het gehele proces af te sluiten, wil ik in de nadere uitwerking afspraken maken
over het structureel inbedden van cyclisch pakketbeheer. Dit waarborgt bijvoorbeeld
dat afspraken gemonitord kunnen worden, maar ook dat geneesmiddelen opnieuw beoordeeld
kunnen worden om te bepalen of de risico’s zijn weggenomen en of niet nieuwe risico’s
zijn ontstaan door veranderingen in de markt of in het behandellandschap.

Het kan hierbij bijvoorbeeld gaan om herbeoordelingen van geneesmiddelen waarbij onder
de aanvullende voorwaarden informatie is verzameld over de effectiviteit van dat geneesmiddel
op de lange termijn. Voor sommige middelen kan hier farmacovigilantie-data voor worden gebruikt. Farmacovigilantie (geneesmiddelenbewaking) betreft het bewaken
van de veiligheid, werkzaamheid en risico’s nadat een geneesmiddel is geregistreerd.
Het aanleveren van deze data is een verplichting van iedere firma. Waar mogelijk kan
dit worden gecombineerd met de praktijkervaring en data (bijvoorbeeld nieuwe informatie
over biomarkers) van de beroepsgroep(en).

4. Randvoorwaarden op orde

Naast het hierboven beschreven proces, ben ik voornemens enkele randvoorwaarden voor
de beheerste instroom van dure geneesmiddelen op orde te brengen zodat de beheerste
instroom beter gaat verlopen en vaker tot gewenste uitkomsten leidt.

Op de eerste plaats krijg ik steeds meer signalen en voorbeelden dat de afbakening
voor problemen zorgt. Het gaat dan om de vraag of een geneesmiddel extramuraal of
intramuraal bekostigd moet worden. De huidige afbakeningscriteria kunnen het doelmatig
voorschrijven in de weg staan. Hiervan is bijvoorbeeld sprake wanneer een nieuwe toedieningsvorm
van een geneesmiddel extramuraal wordt bekostigd, terwijl het oorspronkelijke middel
intramuraal wordt bekostigd. Door deze verschillende bekostigingskaders vermindert
de prikkel tot het doelmatig gebruik van het geneesmiddel. Ik ben voornemens deze
afbakening nader te bekijken, zodat de afbakening doelmatigheid en concurrentie niet
in de weg zit. Ik zal daarbij ook (niet-oncologische) weesgeneesmiddelen bekijken.

Ten tweede is het voor partijen niet altijd duidelijk welke routes tot het basispakket
van de zorgverzekering er voor geneesmiddelen bestaan en welke geneesmiddelen voor
welke indicatie vergoed worden vanuit het basispakket. Dit gebrek aan duidelijkheid
en transparantie is ongewenst, zoals ook in de motie van het Kamerlid Den Haan wordt
gesteld.15 Ik verwacht in het najaar te komen met een dashboard voor sluisgeneesmiddelen dat
inzichtelijk maakt waar in het vergoedingsproces een geneesmiddel zich bevindt en
hoe lang de doorlooptijd is. Ook ben ik met de zorgverzekeraars in gesprek om hun
beoordelingsproces transparanter te maken. Zij hebben mij aangegeven dit ook van groot
belang te vinden. Daarnaast wil ik ter bevordering van de transparantie ook dat op
centraal niveau inzichtelijk is wat de vergoedingsstatus is van intramurale add-on geneesmiddelen. Dat kan met een centrale vergoedingslijst, of door in ieder geval
een centrale database te maken met de vergoedingsstatus van add-on geneesmiddelen. Ik ben hierover in gesprek met zorgverzekeraars. Voor extramurale
geneesmiddelen is dit overzicht al beschikbaar via medicijnkosten.nl.

Gegeven het bovengenoemde proces zijn in elk geval nog twee aanvullende randvoorwaarden
van belang. Allereerst moet de data-infrastructuur op orde zijn, zodat op efficiënte
wijze informatie verzameld kan worden over bijvoorbeeld het gepast gebruik van geneesmiddelen
of de effectiviteit op de lange termijn. Het belang van een data-infrastructuur in
het kader van dure geneesmiddelen is één van de aanbevelingen van de ex-post evaluatie
van de geneesmiddelenvisie. Over mijn inzet op het secundair gebruik van gezondheidsgegevens
heb ik u reeds in april geïnformeerd.16

Daarnaast is de bijdragen van partijen aan het geschetste proces van groot belang
voor het slagen van het proces en het effect op de betaalbaarheid en toegankelijkheid
van geneesmiddelen. Daarom is het ook van belang dat partijen voldoende uitgerust
zijn om hieraan hun bijdrage te leveren. Het gaat hierbij niet alleen over voldoende
capaciteit bij het Zorginstituut, het BBuro Financiële Arrangementen Geneesmiddelen
van het Ministerie van VWS en de zorgverzekeraars. Het gaat juist ook om de uitrusting
van de andere relevante partijen, zoals de behandelaren en patiënten. Ik ga daarover
met de verschillende partijen in gesprek tijdens de uitwerking van de plannen.

Verder heb ik in het vervolg van dit traject ook aandacht voor monitoring en evaluatie
van de maatregelen die ik neem en bijvoorbeeld het effect op de uitgaven aan dure
geneesmiddelen. Ik zal dit in het vervolgtraject nader uitwerken en neem daarin de
geleerde lessen uit de ex-post evaluatie van de geneesmiddelenvisie mee.

Tot slot

Deze brief vormt een eerste belangrijke stap als het gaat om het toekomstbestendig
maken van het pakketbeheer voor dure intramurale geneesmiddelen, maar ik realiseer
mij dat er nog veel nodig is om deze plannen nader uit te werken en te concretiseren.
Daarin is de samenwerking met partijen van het Landelijke Overleg Dure Geneesmiddelen
van groot belang. Met hen wil ik verder uitwerken en nader bepalen wat noodzakelijk
is om dit plan te realiseren. Ik informeer u in het eerste kwartaal van 2024 over
de nadere uitwerking van plan, wat er nodig is om het realiseren en op welke termijn
inwerkingtreding kan plaatsvinden.

De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, E.J. Kuipers