Brief regering : Verzekerde toegang van patiënten tot nieuwe geneesmiddelen

Nr. 752 BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN EN SPORT

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 9 mei 2022

Uw Kamer heeft via verschillende wegen aandacht gevraagd voor de toegang van patiënten
tot geneesmiddelen. Toegang van patiënten tot geneesmiddelen vind ik van groot belang
en ik zet mij daar dan ook voor in. In deze brief licht ik de samenhang van lopende
en nieuwe initiatieven toe waarop ik, in samenwerking met verschillende partijen,
inzet of waaraan ik deelneem om de toegang van patiënten tot nieuwe geneesmiddelen
en het inzicht daarin waar nodig te verbeteren. Meer specifiek, reageer ik in paragraaf 2
en 3 van deze brief op de motie van het lid Den Haan c.s.1 van 8 juli 2021 over het in kaart brengen van de knelpunten rond de toegang van patiënten
tot geneesmiddelen.

De directe aanleiding tot deze motie, de patiënt W.A.I.T. Indicator, wordt toegelicht
in tekstbox 1. Daarnaast kom ik in paragraaf 4 terug op de toezegging aan Kamerlid
Maeijer om nadere duiding te geven aan de oncologiemedicijnen uit het patiënt W.A.I.T.
Indicator2 onderzoek en een reflectie te geven op of er sprake is van een dalende trend.3 Tenslotte reageer ik in paragraaf 5 van deze brief op de motie van het lid Van den
Berg4 van 8 juli 2021 over het verstrekken van een overzicht van instrumenten die Zorginstituut
Nederland (hierna: het Zorginstituut) voor maatwerk gebruikt of gaat gebruiken in
de toelating van innovatieve geneesmiddelen tot het verzekerde pakket.

1. Algemeen

Nieuwe geneesmiddelen kunnen van groot belang zijn en gepaste inzet van deze geneesmiddelen
is dan ook essentieel. Om patiënten nu en in de toekomst te kunnen verzekeren van
toegang tot bewezen effectieve en betaalbare geneesmiddelen in het basispakket, wordt
in het Nederlandse geneesmiddelenbeleid steeds weer gezocht naar een balans tussen
effectiviteit, betaalbaarheid en toegankelijkheid.

In dit kader versta ik onder toegankelijkheid van geneesmiddelen dat bewezen (kosten)effectieve
geneesmiddelen beschikbaar en financieel toegankelijk zijn voor patiënten, als zij
die nodig hebben. De maatregelen die in Nederland worden genomen om de kwaliteit van
de zorg hoog te houden en bewezen effectieve en doelmatige zorg ook tegen aanvaardbare
kosten voor de maatschappij te kunnen vergoeden, vragen om zorgvuldige afwegingen.

Daarom is het noodzakelijk om geneesmiddelen te beoordelen op hun toegevoegde waarde
en kosteneffectiviteit, ook als dit betekent dat geneesmiddelen niet onmiddellijk
na het verkrijgen van de handelsvergunning voor de markt vergoed worden vanuit het
basispakket van de zorgverzekering.

De tijd tussen het beschikbaar komen op de markt en vergoeding wordt de doorlooptijd
genoemd.

Het bestaan van doorlooptijden bij nieuwe, dure geneesmiddelen wordt grotendeels veroorzaakt
door de hoge prijs van deze geneesmiddelen.

De prijs zet immers aan tot het beoordelen van de effectiviteit en de kosteneffectiviteit
ten behoeve van een beheerste instroom in het pakket.

Daarom wordt na markttoelating eerst beoordeeld of en op welke wijze een middel toegevoegde
waarde heeft ten opzichte van bestaande behandelingen voor patiënten en hoe de baten
zich verhouden tot de kosten van het middel. Daarnaast wordt gekeken waar en hoe een
middel het beste toegepast kan worden. Indien nodig wordt met de fabrikant onderhandeld
over de prijs van het geneesmiddel. Een acceptabele prijs van geneesmiddelen is essentieel
voor de houdbaarheid en betaalbaarheid van de geneesmiddelenzorg. Dit maakt dat snelle
en beheerste toegang tot deze zorg een gezamenlijke verantwoordelijkheid van de overheid,
fabrikanten, verzekeraars en zorgverleners is. Samen moeten we zorgen voor toegang
tot kwalitatief goede zorg voor een maatschappelijk aanvaardbare prijs, ook op de
lange termijn.

2. Toegang tot geneesmiddelen in kaart gebracht – algemene signalen

Ik ben met verschillende partijen in gesprek gegaan om de knelpunten rond de toegang
van patiënten tot geneesmiddelen in kaart te brengen. Deze gesprekken zijn, conform
de motie van het lid Den Haan c.s., gevoerd met de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen
(VIG), HollandBIO, de Patiëntenfederatie Nederland en de Nederlandse Federatie van
Kankerpatiëntenorganisaties (NFK). Uit de gesprekken met deze partijen blijkt dat
de beschikbaarheid van nieuwe geneesmiddelen in Nederland over het algemeen goed is,
alle partijen erkennen dit. Deze middelen vinden relatief snel hun weg naar de patiënten
die ze nodig hebben. Wel geven alle partijen aan dat er verbeteringen mogelijk zijn
in de manier waarop geneesmiddelen in het basispakket worden opgenomen en in de praktijk
worden ingezet. Die verschillen per route die een geneesmiddel kan doorlopen om in
het basispakket opgenomen te worden. Er zijn vier meer algemene signalen die ik heb
ontvangen, namelijk:

• Inzicht in processen: op het moment dat een geneesmiddel in het proces van pakketopname zit, ervaren meerdere
partijen een gebrek aan inzicht in de plaats van een individueel geneesmiddel in dit
proces. Dit geldt zowel voor middelen die door het Zorginstituut worden beoordeeld,
als voor middelen die via de zogenaamde open instroom (zie paragraaf 3) het verzekerde
pakket worden toegelaten. Er is vaak onduidelijkheid over waar een middel zich in
het proces bevindt en hoelang het middel zich al in het proces bevindt. Vooral behandelaren
en patiënten hebben behoefte aan dit inzicht. Dit inzicht kan een eerste stap zijn
bij de verklaring welk deel van het proces in algemene zin lang lijkt te duren of
waarom een individueel middel er lang over doet om in het basispakket te komen. Ik
zet mij in om voor de sluisprocedure en de extramurale vergoedingsprocedure open en
transparant aan alle belanghebbenden te communiceren waar individuele geneesmiddelen
zich in het proces bevinden. Mijn voornemen is om dit via een voor iedereen toegankelijk
dashboard te doen. Daarnaast ga ik met zorgverzekeraars in gesprek over de mogelijkheden
om uiteindelijk meer transparantie en helderheid te creëren in de bestaande procedures
in de open instroom.

• Toekomstbestendig pakketbeheer: partijen zijn kritisch over de toepassing van het huidige beoordelingskader op geneesmiddelen
voor beperkte patiëntgroepen en bepaalde Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’s).5 Deze middelen kennen een grotere onzekerheid rondom de (kosten)effectiviteit. Dit
komt omdat zij gericht zijn op een beperkte patiëntengroep en/of doordat zij lange
termijn effecten beogen voor specifieke patiëntengroepen. Deze onzekerheden moeten
gewogen worden binnen het door het Zorginstituut gehanteerde beoordelingskader voor
effectiviteit. Het Zorginstituut speelt hier al op in met het project toekomstbestendig
pakketbeheer. Er wordt gewerkt aan een evaluatie en doorontwikkeling van het beoordelingskader.
Dit zal naar verwachting resulteren in een publicatie hierover aan het einde van 2022.

• Parallel doorlopen van processen: op dit moment worden de verschillende processtappen in de toegang van patiënten tot
geneesmiddelen, te weten het verlenen van de handelsvergunning, de pakketopname en
de inzet van geneesmiddelen, vaak na elkaar doorlopen. Partijen geven aan dat als
deze processtappen meer gelijktijdig uitgevoerd zouden worden, de doorlooptijd zou
kunnen verkorten zonder dat daarbij de zorgvuldigheid in deze processen verloren hoeft
te gaan. Deze gelijktijdigheid wordt al toegepast bij de parallelle procedure van
het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) en het Zorginstituut waarbij
de processen van marktoelating en pakketopname parallel doorlopen worden. Uit een
recente publicatie van het CBG blijkt dat de totale beoordeling door deze procedure
ongeveer 3 maanden korter duurt dan bij een reguliere procedure.6 Vanaf 2019 bestaat de parallelle procedure als pilot. Wegens goede resultaten is
de parallelle procedure vanaf februari 2022 een gezamenlijke taak van het CBG en het
Zorginstituut. Fabrikanten kunnen hun geneesmiddelen (als ze geschikt zijn om op deze
manier beoordeeld te worden) aanmelden voor deze procedure.

• Versnelde opname in richtlijnen: in de gesprekken gaven de fabrikanten het signaal dat de opname van geneesmiddelen
in de richtlijnen trager is dan in andere Europese landen. Het is moeilijk om de verschillende
Europese landen met elkaar te vergelijken op dit gebied. De Federatie Medisch Specialisten
(FMS) is in 2021 met een initiatief gestart om een structureel proces in te richten
voor het beantwoorden van vraagstukken met betrekking tot dure geneesmiddelen door
wetenschappelijke verenigingen. Het doel is de wetenschappelijke verenigingen verder
te professionaliseren zodat de plaatsbepaling van nieuwe geneesmiddelen sneller kan
verlopen. De rol van de beroepsgroep in dit proces is cruciaal. Bij het opstellen
van een plaatsbepaling doen zij immers een uitspraak over de toegevoegde waarde van
het geneesmiddel voor de Nederlandse patiënt en over de beste plek in het behandelarsenaal.
Ik ben voornemens dit initiatief door middel van een subsidie te steunen en daarmee
de snelle toegankelijkheid voor patiënten te vergroten.

3. Doorlooptijden en acties per route van pakkettoelating

In de vorige paragraaf ben ik over de breedte van de pakketopname ingegaan op signalen
uit de gevoerde gesprekken. Verschillende geneesmiddelen volgen echter verschillende
routes tot pakketopname. Daarom informeer ik u hieronder, uitgesplitst naar die verschillende
routes, over mijn inzet en de inzet van partijen op meer specifieke punten ter verbetering
van de toegang of het inzicht in doorlooptijden van geneesmiddelen. Ik kijk hierbij
naar de extramurale geneesmiddelen (middelen bedoeld voor gebruik in de thuissituatie)
en intramurale geneesmiddelen (middelen als onderdeel van medisch-specialistische
zorg). In bijlage 17 bij deze brief vindt u, ter achtergrond, een toelichting op het vergoedingssysteem
van geneesmiddelen in Nederland. Verder merk ik op dat de data over doorlooptijden
die in het vervolg van deze brief worden gebruikt, komen uit de registratie die het
Zorginstituut en VWS het afgelopen jaar hebben opgezet. Beide partijen hebben daarmee
geïnvesteerd in het op orde krijgen van de data met als doel overzicht te creëren
en verbeterpunten in het proces te kunnen identificeren.

3.1 Extramurale geneesmiddelen

Partijen geven aan de extramurale vergoedingsprocedure inzichtelijk en voorspelbaar
te vinden. Daarnaast geven ze aan dat een kritische blik op de vergoedingsprocedure
nodig blijft om deze, waar mogelijk, te optimaliseren.

Ik heb, samen met het Zorginstituut, gekeken naar de doorlooptijd van extramurale
geneesmiddelen in het jaar 2020 en 2021 (zie tabel 1).

Ik merk hierbij op dat deze doorlooptijden alleen gelden voor middelen die een beoordeling
van het Zorginstituut krijgen en afgerond zijn (kolom 2). Een deel van de extramurale
middelen krijgt namelijk een volledige beoordeling, een deel wordt afgehandeld door
middel van een marginale toetsing en een laatste deel wordt niet behandeld door het
Zorginstituut, maar afgehandeld door het CIBG.

Bij deze zogenaamde korte procedure is de doorlooptijd aanzienlijk korter.

Voor de beide jaren geldt dat de doorlooptijd (de tijd tussen handelsvergunning en
pakketopname) aanzienlijk is en grotendeels wordt veroorzaakt door de tijd die de
fabrikant nodig heeft voor het indienen van een vergoedingsdossier (kolom 3).

In 2020 was de gemiddelde doorlooptijd bij het Zorginstituut en het Ministerie van
VWS gezamenlijk 180 dagen en in 2021 150 dagen (kolom 4 en 5).

Tabel 1: Doorlooptijden extramurale geneesmiddelen m.u.v. de korte procedure door
het CIBG

Jaar

Aantal afgeronde procedures

Tijd tussen handelsvergunning en indiening dossier door fabrikant

Beoordeling door het Zorginstituut

Tijd tussen beoordeling en pakkettoelating

Totaal

2020

29

551 dagen

113 dagen

70 dagen

734 dagen

2021

23

337 dagen

92 dagen

60 dagen

489 dagen

Gemiddeld

 

456 dagen

104 dagen

66 dagen

626 dagen

Ondanks dat partijen weinig concrete knelpunten aangaven, noem ik de inzet die ik,
in samenwerking met het Zorginstituut, doe om patiënten zo snel mogelijk toegang te
geven tot deze geneesmiddelen:

• Op de website van het Zorginstituut staat een overzicht van de acties die zijn genomen
om de duur van de beoordeling te verkorten.8

De belangrijkste acties zijn de al genoemde parallelle procedure samen met het CBG
(het parallel laten lopen van het verlenen van de handelsvergunning en dossierindiening
voor pakkettoelating), betere planning naar aanleiding van de Horizonscan geneesmiddelen
en het stroomlijnen van interne processen. Deze verbeteracties lijken nu al hun vruchten
af te werpen.

• Daarnaast ga ik onderzoeken of de interne processen binnen het Ministerie van VWS
geoptimaliseerd kunnen worden zodat na ontvangst van het advies van het Zorginstituut
zo snel mogelijk een besluit genomen wordt over de opname van het geneesmiddel in
het basispakket.

3.2 Intramurale geneesmiddelen

In Nederland valt de pakketopname van geneesmiddelen die verstrekt worden als onderdeel
van medisch-specialistische zorg (de intramurale geneesmiddelen) uiteen in twee onderdelen:
de zogenaamde sluis voor geneesmiddelen met een hoge budgetimpact en de open instroom
voor alle andere intramurale geneesmiddelen.

Sluisgeneesmiddelen

Ik wil deze brief aan uw Kamer gebruiken om een breed verspreid beeld over de lengte
van de doorlooptijd in Nederland te nuanceren. In de campagne #terugnaar100 vermeldt
de VIG een gemiddelde doorlooptijd in de sluisprocedure van 510 dagen. In de tabel
hieronder is de gemiddelde doorlooptijd van markttoelating tot pakkettoelating weergegeven
voor sluisprocedures die sinds de start van de sluis zijn afgerond. Uit deze analyse,
die het ministerie in samenwerking met het Zorginstituut heeft uitgevoerd, blijkt
een gemiddelde van 424 dagen. Dit is het gemiddelde van alle afgeronde sluisprocedures
(33 stuks) sinds de introductie van de sluis in 2015. Daarvan is de gemiddelde tijd
van de aanlevering van een beoordelingsdossier door de fabrikant 65 dagen. Dit deel
van het proces ligt volledig bij de fabrikant. De beoordeling door het Zorginstituut
neemt gemiddeld 145 dagen in beslag. Dit is sinds 2019 elk jaar afgenomen.

De onderhandelingsperiode is het langste deel van het proces met gemiddeld 213 dagen.
Ik vind het van belang om hier nogmaals te benadrukken dat de onderhandelingsperiode
een samenspel tussen, en daarmee een verantwoordelijkheid van, twee partijen is en
bovenal dat de sluis niet geïntroduceerd zou zijn als geneesmiddelen tegen maatschappelijk
aanvaardbare prijzen op de markt gebracht werden.

Tabel 2: Doorlooptijden sluisgeneesmiddelen

Jaar

Aantal procedures (afgerond)

Tijd tussen handelsvergunning en indiening dossier door fabrikant

Beoordeling door het Zorginstituut

Prijsonderhandelingen VWS en fabrikant

Totaal

2015

1

12 dagen

129 dagen

84 dagen

225 dagen

2016

3

6 dagen

153 dagen

245 dagen

404 dagen

2017

5

59 dagen

129 dagen

195 dagen

383 dagen

2018

9

68 dagen

147 dagen

254 dagen

469 dagen

2019

8

66 dagen

178 dagen

244 dagen

488 dagen

2020

5

125 dagen

137 dagen

132 dagen

393 dagen

2021

2

19 dagen

70 dagen

179 dagen

267 dagen

Gemiddeld

 

65 dagen

145 dagen

213 dagen

424 dagen

In de gevoerde gesprekken zijn alle partijen het erover eens dat de sluis een functie
heeft in het belang van duurzame toegang voor patiënten tot nieuwe geneesmiddelen.
De sluis is een effectief middel om de zorg in de toekomst betaalbaar te houden en
is noodzakelijk vanwege de hoge prijzen die door fabrikanten gevraagd worden voor
nieuwe geneesmiddelen. Omdat de procedure uit verschillende fasen met verschillende
partijen bestaat, is niet altijd duidelijk waar een geneesmiddel zich in het proces
bevindt en in welke processtap vertraging ontstaat. De VIG heeft aangeboden om mee
te denken over mogelijke oplossingen om gesignaleerde knelpunten aan te pakken. Ik
maak van dit aanbod graag gebruik. Zoals eerder gezegd vinden partijen meer transparantie
over de plek van een geneesmiddel in de sluisprocedure en de doorlooptijd belangrijk.
Ik ben het daarmee eens en zet mij daarom, in samenwerking met het Zorginstituut,
in voor een transparante informatievoorziening via een dashboard. Momenteel publiceert
het Zorginstituut de doorlooptijden van de beoordeling van sluisgeneesmiddelen op
haar website.9 Daarnaast voeg ik in bijlage 2 van deze brief een overzicht toe van de doorlooptijden
van alle individuele afgeronde sluisprocedures sinds het begin van de sluis in 2015.
Een vergelijkbaar overzicht deed ik uw Kamer al toekomen in antwoord op gestelde Kamervragen.10

Daarin werd een onjuist jaartal ten aanzien van de doorlooptijd van het geneesmiddel
Bavencio opgenomen. Dit is in de bijlage bij deze brief gecorrigeerd. Tevens is in
dit nieuwe overzicht de sluisprocedure voor een indicatie-uitbreiding voor het middel
Imbruvica opgenomen.

Open instroom

Verschillende partijen hebben benoemd dat het proces rond de open instroom intransparant
is. Voor geneesmiddelen die niet in de sluis worden geplaatst, maar wel meer dan € 1.000
per patiënt per jaar kosten, geldt dat een zogenaamde add-on procedure doorlopen moet
worden ten behoeve van de bekostiging van deze middelen. Partijen vinden het ondoorzichtig
waar en hoelang een middel zich in dit add-on proces bevindt. Enkele partijen vermoeden
dat verzekeraars de add-on procedure rekken met als doel goede prijs- en doelmatigheidsafspraken
te kunnen maken. Tegelijkertijd zijn er op dit moment geen duidelijke signalen dat
de toegang van patiënten tot dure geneesmiddelen in algemene zin in het geding is
geweest, ondanks dat enkele patiënten moesten wachten. Hoelang patiënten moesten wachten
is lastig te achterhalen door het ontbreken van concrete data. Ziekenhuizen gaven
in de monitor «Geneesmiddelen in de medisch-specialistische zorg 2020» van de Nederlandse
Zorgautoriteit (NZa) aan dat patiënten die moesten wachten op behandeling met een
duur geneesmiddel geen nadelige medische gevolgen hebben ondervonden.11

Ik wil mij graag inzetten voor meer duidelijkheid en transparantie in de open instroom.
Ik merk hierbij op dat zorgverzekeraars primair verantwoordelijk zijn voor dit proces
en de NZa in een recente brief aan de VIG heeft geconcludeerd dat de zorgplicht door
zorgverzekeraars niet geschonden wordt. Ik neem de roep om meer duidelijkheid en inzicht
vanuit het veld uiteraard ter harte en ga, zoals eerder in deze brief vermeld, de
komende tijd met verzekeraars in gesprek over de mogelijkheden voor het creëren van
meer transparantie en helderheid in de bestaande procedures.

4. Nadere duiding oncologiemedicijnen in de Patient W.A.I.T. Indicator

In het commissiedebat op 16 juni 2021 (Kamerstuk 29 477, nr. 727) heeft mijn ambtsvoorganger Kamerlid Maeijer (PVV) toegezegd nadere duiding te geven
aan de beschikbaarheid van oncologische geneesmiddelen in Nederland naar aanleiding
van de resultaten uit het Patient W.A.I.T. Indicator 2020 onderzoek (zie ook tekstbox
1 hieronder).

Het onderzoek wekt de indruk dat, wanneer specifiek gekeken wordt naar de oncologische
geneesmiddelen in het onderzoek, het percentage van het totaal aantal nieuwe kankergeneesmiddelen
dat in Nederland wordt vergoed is afgenomen ten opzichte van een eerdere versie van
het onderzoek. Met andere woorden, van alle nieuwe kankergeneesmiddelen die op de
markt komen, lijken er minder bij de Nederlandse patiënt terecht te komen. Er gelden
echter enkele overwegingen waarom ik niet tot de conclusie kom dat sprake is van een
dalende trend.

Allereerst zijn de verschillen tussen landen zo klein dat het vaak gaat om een verschil
van 1 of 2 geneesmiddelen op een totaal van 41. De waarde van een «ranking» tussen
landen is dan erg beperkt. Ter vergelijking: in Nederland waren

31 van de 41 nieuwe middelen tegen kanker beschikbaar. In Frankrijk, Italië en Zwitserland
ging het om 33 middelen. In Zweden en Noorwegen waren er 28, respectievelijk 25 geneesmiddelen
beschikbaar. Daarnaast zijn er veel verschillen tussen landen in hun vergoedingssystemen
en de manieren waarop bijvoorbeeld artsen betrokken zijn bij het besluit om geneesmiddelen
te vergoeden en in richtlijnen op te nemen.

Dit kan invloed hebben op het aantal middelen dat uiteindelijk bij de patiënt komt,
maar dat betekent niet per definitie dat patiënten waardevolle behandelingen onthouden
wordt. Overigens laat het Patient W.A.I.T. Indicator onderzoek zien dat de tijd tussen
beschikbaarheid op de markt en vergoeding voor oncologiemiddelen is afgenomen. Middelen
die aantoonbaar effectief en doelmatig zijn, komen dus sneller bij de patiënt.

Tekstbox 1: Toelichting Patient W.A.I.T. Indicator 2020 en 202112

Toelichting Patient W.A.I.T. Indicator

De aanleiding voor de motie Den Haan c.s. was dat de EFPIA Patient W.A.I.T. Indicator
liet zien dat van de 152 nieuwe, innovatieve geneesmiddelen die tussen 2016 en 2019
op de Europese markt zijn toegelaten, er 96 in Nederland beschikbaar zijn voor patiënten.

In de Patient W.A.I.T. Indicator worden twee elementen van geneesmiddelentoegang nader
uitgelicht: doorlooptijd (time of availability) en aantal beschikbare middelen (rate
of availability). Het onderzoek betreft middelen die in de jaren 2016–2019 tot de
markt zijn toegelaten. Het meetpunt voor de genoemde doorlooptijden en aantal beschikbare
middelen is januari 2021.

Bij het onderdeel doorlooptijden bevindt Nederland zich in de top van Europa. Na Duitsland,
Zwitserland en Denemarken, bevindt Nederland zich op plek 4 met zowel de gemiddelde
(213 dagen) als de mediane (153 dagen) doorlooptijd. Dat is een mooie positie die
we de komende jaren willen vasthouden.

Bij het onderdeel aantal beschikbare middelen bevindt Nederland zich op plek 8 met
96 toegelaten middelen. Het verschil met koploper Duitsland is aanzienlijk, maar hierin
moet het verschil in het proces van pakketopname meegenomen worden. In Duitsland worden
nieuwe middelen direct vergoed voor de prijs die de fabrikant ervoor vraagt. Pas na
één jaar wordt de definitieve vergoeding vastgesteld. In Nederland worden middelen
eerst beoordeeld. Een deel van de middelen uit het onderzoek dat nog niet vergoed
wordt in Nederland, bevindt zich nog in het beoordelingsproces en zal mogelijk nog
beschikbaar komen in Nederland. Een ander deel van de middelen komt mogelijk helemaal
niet beschikbaar in Nederland omdat ze onvoldoende toegevoegde waarde in de behandeling
van patiënten heeft. Daarnaast kunnen er nog middelen zijn waarvoor de fabrikant in
Nederland geen vergoeding heeft aangevraagd.

In Nederland is het systeem zo ingericht dat eerst de toegevoegde waarde en een aanvaardbare
prijs van een geneesmiddel worden bepaald, voordat het middel opgenomen kan worden
in het verzekerde pakket. Dit creëert duidelijkheid voor behandelaren en patiënten
en zorgt voor geneesmiddelenzorg die op de lange termijn betaalbaar blijft. Als gevolg
van dit verschil in processen liggen de prijzen voor geneesmiddelen in Duitsland hoger
dan in andere Europese landen.

Onlangs heeft de EFPIA de W.A.I.T. Indicator studie geactualiseerd. Daarin blijft
de goede positie van Nederland gehandhaafd en is over de periode van 2017 tot 2020
het percentage geneesmiddelen dat geïntroduceerd werd, en ook beschikbaar was voor
patiënten, toegenomen. De toegankelijkheid is dus verbeterd. Bij het onderdeel doorlooptijden
behoudt Nederland de 4e positie, hoewel de gemiddelde doorlooptijd is opgelopen naar 294 dagen. Bij het onderdeel
aantal beschikbare middelen stijgt Nederland naar de 6e plek met 112 van de 160 goedgekeurde middelen. Uit het onderzoek blijkt ook dat zodra
een geneesmiddel wordt vergoed, het in Nederland als één van de weinige landen voor
alle patiënten toegankelijk is zonder beperkingen.

5. Overzicht instrumenten van het Zorginstituut voor de toegang van innovatieve geneesmiddelen

Tot slot ga ik in deze brief in op de motie van het lid Van den Berg13 waarin uw Kamer verzocht om een overzicht van de instrumenten die het Zorginstituut
voor maatwerk in de toelating van innovatieve geneesmiddelen gebruikt of gaat gebruiken.

Actualisatie beoordelingskader

Het Zorginstituut kan bij haar advisering rondom de pakkettoelating van innovatieve
geneesmiddelen uitspraken doen over de effectiviteit en kosteneffectiviteit van die
behandelingen en over het gepast gebruik ervan.

Het Zorginstituut spreekt zich aan de hand van duidingen en adviezen uit of een medicamenteuze
behandeling als bewezen effectief beschouwd kan worden en zo voldoet aan één van de
pakketcriteria voor verzekerde zorg, namelijk effectiviteit. Daarbij gebruikt het
Zorginstituut haar beoordelingskader «Stand van de wetenschap en praktijk.»14 Het Zorginstituut is voornemens om dit jaar met een actualisatie te komen van haar
beoordelingskader. Daarin gaat het Zorginstituut onder andere in op de beoordeling
van steeds meer gepersonaliseerde behandelingen in de oncologie, de beoordeling van
cel- en gentherapieën (ATMP’s) en het toepassen van een meer cyclische benadering
bij beoordelingen en het gebruik van registers en real world data daarbij.

Onzekerheid over effectiviteit

Bij gevallen waarbij sprake is van substantiële meerkosten kan het Zorginstituut ook
de kosteneffectiviteit van de behandeling toetsen. Bij onzekerheden bij pakkettoelating
over de effectiviteit of effectieve toepassing van geneesmiddelen zijn er – afhankelijk
van de casus – verschillende handelingsopties denkbaar.

Zo kan inzichtelijk worden gemaakt bij welke indicatie of plaats in de behandeling
er sprake is van een effectieve behandeling; de zogenaamde bijlage 2 voorwaarden bij
extramurale geneesmiddelen. Ook kunnen weesgeneesmiddelen of geneesmiddelen die onder
voorwaarden door de EMA op de markt worden toegelaten (conditionals of exceptionals),
waarvan de pakketwaardigheid nog niet vaststaat, onder voorwaarden van onderzoek worden
toegelaten via de voorwaardelijke toelating. Ook kunnen de behandeluitkomsten in de
praktijk worden onderzocht, zoals dat is gedaan bij het geneesmiddel Fampyra.15

Onzekerheid over gepast gebruik

Behalve het oordelen over effectiviteit en adviseren over welke zorg tot de verzekerde
zorg behoort, maakt het Zorginstituut zich ook sterk voor het gepast gebruik van (innovatieve)
geneesmiddelen en behandelingen. Gepast gebruik is gericht op het versterken van kwaliteit
en terugdringen van ondoelmatige uitgaven, voor zowel betere uitkomsten op maatschappelijk
als op patiëntniveau. Het komt neer op het leveren van zorg op patiëntniveau waarvan
we weten dat deze meerwaarde heeft, en het niet leveren van zorg die geen meerwaarde
heeft. Daarbij komt het aan op het inzetten van de juiste behandeling voor de juiste
indicatie, op het juiste moment, in de juiste context en voor de juiste patiënt.

De aandacht van het Zorginstituut voor gepast gebruik richt zich kort gezegd op 1)
het bevorderen van de inzet van de behandeling bij die indicatie waarvoor die als
effectief is beoordeeld en 2) het zo doelmatig mogelijk inzetten van de interventie
binnen die indicatie. Om dat te bereiken worden zowel inhoudelijke instrumenten (indicatieprotocollen,
stepped care principes en start-stopcriteria) ingezet als instrumenten die gericht
zijn op organisatie en kwaliteit van zorg (kwaliteits- en volumenormen, centralisatie
van zorg, besluitprocessen en voorwaarden aan kennis en vaardigheid). Om in te zetten
op het bevorderen van gepast gebruik van zorg neemt het Zorginstituut een sturende
en agenderende rol in waarbij het nauw met partijen optrekt. Zo doet het Zorginstituut
aanbevelingen, benoemt randvoorwaarden of maakt afspraken met partijen aan de hand
van weesgeneesmiddelarrangementen of zogenaamde waarborgendocumenten.

Zo zijn er bijvoorbeeld voor nieuwe migrainemiddelen stopcriteria opgesteld.

Samenvattend zijn in de onderstaande tabel de instrumenten beschreven die het Zorginstituut
op dit moment inzet bij onzekerheden bij pakketbeoordelingen, zoals hierboven genoemd.

Tabel 3: Overzicht inzet op onzekerheden bij pakkettoetsing en gepast gebruik van
zorg

Aandachtspunt bij onzekerheid

Doel bij het inzetten van een instrument

Mogelijk in te zetten instrument

Effectiviteit

Duidelijkheid geven voor welke indicatie een behandeling effectief is.

Beoordeling van de Stand Wetenschap en Praktijk.

Toegang voor patiënten ondanks onzekerheid over effectiviteit.

Voorwaardelijke toelating met onderzoek, eventueel aangevuld met register.

Effectiviteit in de praktijk (real world) volgen.

Advies voor monitoring via registers.

Gepast gebruik

Zorg inzetten waar die effectief is.

Afspraken en aanbevelingen maken over indicatieprotocollen en richtlijnen.

Doelmatige inzet en optimalisatie van de inzet op patiëntniveau.

– Aanbevelingen en afspraken over plaatsbepaling, start-stop criteria, en stepped
care.

– Uitkomst- en doelmatigheidsonderzoek adviseren.

– Aanbevelingen over Samen beslissen met behandelaren.

Zorg op juiste plek, voor juiste patiënt, op juiste moment, door juiste behandelaar.

– Aanbevelingen en afspraken maken over kwaliteitscriteria: minimale volumenormen
voor aanwijzing van expertisecentra.

– Instellen van indicatiecommissie voor de inzet van geneesmiddel.

Bij advisering over vervolgonderzoek of over gepast gebruik zet het Zorginstituut
in op aanbevelingen en afspraken met partijen. Hier speelt de vraag of minder vrijblijvendheid
in afspraken en voorwaarden wenselijk of nuttig kan zijn. Dit zou een uitbreiding
van het instrumentarium van het Zorginstituut vragen. Deze vraag betrek ik bij de
uitwerking van de opgave uit het Coalitieakkoord ten aanzien van de verbetering en
verbreding van de toets op het basispakket. Hierover informeer ik u deze zomer. In
die brief ga ik ook in op mogelijke aanvullende instrumenten voor het bieden van maatwerk
bij pakketbeheer.

Tot slot

Ten algemene concludeer ik, samen met partijen, dat de beschikbaarheid van nieuwe,
bewezen (kosten)effectieve geneesmiddelen in Nederland goed is.

Samen met alle veldpartijen blijf ik streven de kwaliteit, toegankelijkheid en betaalbaarheid
van geneesmiddelenzorg nu en in de toekomst goed te houden en verder te verbeteren
zodat patiënten de zorg krijgen die ze nodig hebben.

Met dat doel ben ik de gesprekken met partijen aangegaan en met datzelfde doel zet
ik me nu in om de verbeterpunten rond dit onderwerp aan te pakken. Het realiseren
van deze punten kan ik niet alleen. De verantwoordelijkheid voor goede geneesmiddelenzorg
ligt bij alle partijen en we trekken hier samen in op.

Ik informeer uw Kamer begin 2023 over de voortgang op dit dossier.

De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, E.J. Kuipers