Inbreng verslag schriftelijk overleg : Inbreng verslag van een schriftelijk overleg over ontwerpbesluit houdende wijziging van het Besluit zorgverzekering in verband met voorwaardelijke toelating (Kamerstuk 29689-1043)

In de vaste commissie voor Volksgezondheid, Welzijn en Sport bestond bij enkele fracties
de behoefte een aantal vragen en opmerkingen voor te leggen aan de Minister voor Medische
Zorg inzake het ontwerpbesluit houdende wijziging van het Besluit zorgverzekering
in verband met voorwaardelijke toelating (Kamerstuk 29 689, nr. 1043)

De voorzitter van de commissie, Lodders

De adjunct-griffier van de commissie, Bakker

Inhoudsopgave

Blz.

I.

Vragen en opmerkingen vanuit de fracties

2

II.

Reactie van de Minister

7

I. Vragen en opmerkingen vanuit de fracties

Vragen en opmerkingen van de leden van de VVD-fractie

De leden van de VVD-fractie hebben kennisgenomen van het ontwerpbesluit houdende wijziging
van het Besluit zorgverzekering in verband met voorwaardelijke toelating. Zij hebben
hierover nog enkele vragen.

Kan de Minister toelichten wat de wetenschappelijke onderbouwing is van het verlengen
van de maximale termijn voor voorwaardelijke toelating van zeven naar veertien jaar?
Waarom is er specifiek voor veertien jaar gekozen?

Kan de Minister toelichten hoeveel geneesmiddelen er met het beschikbare budget onderdeel
kunnen uitmaken van de voorwaardelijke toelating? Kan de Minister daarbij toelichten
hoeveel onderzoeksprogramma’s er uitgevoerd zullen worden?

Vragen en opmerkingen van de leden van de CDA-fractie

De leden van de CDA-fractie hebben kennisgenomen van het ontwerpbesluit houdende wijziging
van het Besluit zorgverzekering in verband met voorwaardelijke toelating. Deze leden
hebben hier nog enkele vragen over.

Zij vragen of bij voorwaardelijke toelating van vormen van zorg waarbij de effectiviteit
niet of nog niet bewezen is, ook onderzoeksgegevens uit het buitenland betrokken worden,
zodat er makkelijker een grote hoeveelheid noodzakelijke gegevens verzameld kan worden.
Deze leden vragen op welke wijze dergelijke internationale samenwerking georganiseerd
is.

Bij aanvang van voorwaardelijke toelating worden in een convenant onderlinge afspraken
vastgelegd tussen onderzoeksinstellingen, zorgaanbieders en patiëntenorganisaties.
Daarin worden onder andere afspraken over de (minimale) uitkomstmaten van het onderzoek
vastgelegd. De leden van de CDA-fractie vragen of er nadien nog mogelijkheid bestaat
om deze minimale uitkomstmaten aan te passen, indien blijkt dat men oorspronkelijk
van de verkeerde uitgangspunten en/of onderzoeksopzet uitgegaan is.

Met deze wijziging van het Besluit zorgverzekering wordt de maximale duur van de voorwaardelijke
toelating uitgebreid van zeven naar veertien jaar. De leden van de CDA-fractie vragen
of de Minister voorbeelden kan geven van vormen van zorg die in een traject van voorwaardelijke
toelating hebben gezeten die voor een dergelijke langere duur in aanmerking waren
gekomen. Hadden hier mogelijk andere uitkomsten kunnen zijn als de mogelijkheid van
voorwaardelijke toelating tot veertien jaar er al was geweest? Zijn er momenteel vormen
van zorg die in een traject van voorwaardelijke toelating zitten waarvan de maximale
termijn eigenlijk langer dan zeven jaar zou moeten zijn? Is er een mogelijkheid om
voor lopende trajecten desgewenst de termijn van voorwaardelijke toelating tot maximaal
veertien jaar te verlengen?

De Minister schrijft dat de vraag of een langere termijn van maximaal veertien jaar
in een specifiek geval is toegestaan, bij aanvang van de voorwaardelijke toelating
wordt bepaald. De leden van de CDA-fractie vragen op basis van welke gegevens het
Zorginstituut Nederland (het Zorginstituut) hierover beslist. Deze leden vragen tevens
of er enige vorm van bezwaar en/of beroep tegen een dergelijke beslissing van het
Zorginstituut mogelijk is.

De leden van de CDA-fractie vragen wanneer de eerstvolgende vijfjaarlijkse evaluatie
van het beleid voor de invulling van de voorwaardelijke toelating uitgevoerd wordt
en wanneer deze evaluatie naar verwachting ongeveer klaar is om naar de Kamer gestuurd
te worden. Zij vragen tevens of er ondanks dat er slechts om de vijf jaar geëvalueerd
wordt, voor de Minister de mogelijkheid bestaat om tussentijds de regels aan te passen
als de kosten onverhoeds uit de hand zouden lopen.

Het Zorginstituut heeft onder andere aangegeven het van belang te achten een voorstel
voor voorwaardelijke toelating zo snel mogelijk te doen na een negatieve beoordeling
van de effectiviteit van het geneesmiddel. De leden van de CDA-fractie vragen waarom
er hiervoor dan toch geen maximale termijn wordt gehanteerd. Deze leden vragen daarnaast
of een formele negatieve beoordeling van de effectiviteit altijd noodzakelijk is voordat
voorwaardelijke toelating wordt aangevraagd.

Kan de Minister een overzicht van het budget voor de voorwaardelijke toelating van
geneesmiddelen per jaar geven waarin de oploop naar het structurele budget van 26,8 miljoen
euro per jaar te zien is?

De leden van de CDA-fractie vragen of tevens een overzicht van de daadwerkelijke uitgaven
aan voorwaardelijke toelating per jaar gegeven kan worden sinds 2012.

Vragen en opmerkingen van de leden van de D66-fractie

De leden van de D66-fractie hebben kennisgenomen van het voorliggende ontwerpbesluit.
Zij begrijpen dat de nieuwe voorwaardelijke toelating zich specifiek richt op weesgeneesmiddelen
en geneesmiddelen die door het Europees Geneesmiddelenbureau (de EMA) tot de markt
zijn toegelaten onder voorwaarden (conditionals) of onder exceptionele omstandigheden (exceptionals). Het kan bij deze typen geneesmiddelen lastig zijn of langer duren om de effectiviteit
te bewijzen. Genoemde leden snappen daarom dat het – ook met het oog op de toegankelijkheid
voor de patiënt – in sommige gevallen wenselijk kan zijn om zo’n geneesmiddel voorlopig
toe te laten tot het basispakket, en gelijktijdig onderzoek te doen naar de effectiviteit,
om zo te bezien of het geneesmiddel werkelijk leidt tot de gewenste meerwaarde voor
de patiënt ten opzichte van de tot dan gebruikelijke behandeling. Wel hebben genoemde
leden nog enkele vragen aan de Minister over de ratio achter bepaalde keuzes.

De leden van de D66-fractie hebben allereerst enkele vragen over het beschikbare budget
voor de voorwaardelijke toelating. Zij lezen dat het Zorginstituut voorstelt bij de
evaluatie van het beleid aandacht te schenken aan de mate waarin het beschikbare budget
toereikend is. Heeft het Zorginstituut dit voorstel nader gemotiveerd? Hoeveel geld
werd in voorgaande jaren jaarlijks besteed aan de voorwaardelijke toelating van weesgeneesmiddelen,
exceptionals en conditionals? Verwacht de Minister zelf dat het beschikbare structurele budget van 26,8 miljoen
euro toereikend zal zijn, of vreest hij voor een wachtrij? Genoemde leden lezen immers
al over deze wachtrij in een eerdere beleidsbrief van de Minister uit oktober 20191. Mocht een wachtrij ontstaan, dan geldt als uitgangspunt dat zodra budget beschikbaar
is, een middel kan instromen op basis van first come, first serve. Waarom is daarvoor gekozen? Waarom is er bijvoorbeeld niet voor gekozen om het Zorginstituut
of Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport dan enige (zorg)inhoudelijke weging
van de geneesmiddelen in deze wachtrij te laten maken? Genoemde leden lezen daarnaast
dat de «oude» voorwaardelijke toelating van Spinraza ook uit het budget voor nieuwe
voorwaardelijke toelating zal worden gefinancierd. Welk gedeelte van het jaarlijks
beschikbare budget gaat daar de komende jaren reeds aan op? In de genoemde beleidsbrief
staat voorts dat alle patiënten die voor de specifieke interventie-indicatiecombinatie
in aanmerking komen, toegang krijgen tot het voorwaardelijk toegelaten geneesmiddel.
Maar hoe zit dit als het jaarlijks beschikbare budget volledig is gespendeerd? Hoe
vaak is dat in het verleden voorgekomen? Kan de Minister inzage geven in de relatieve
en absolute verhouding tussen patiënten die dan wel en niet over de voorwaardelijk
toegelaten geneesmiddelen konden beschikken?

De leden van de D66-fractie lezen dat voor de toelating aan een aantal cumulatieve
voorwaarden dient te worden voldaan. Een eerste voorwaarde is dat het geneesmiddel
ook in financieel opzicht op verantwoorde wijze deel kan uitmaken van het basispakket.
De fabrikant moet daarom een financieel arrangement met de Minister sluiten. De nadere
randvoorwaarden voor dit arrangement, vinden deze leden tevens terug in de eerdere
brief uit oktober 2019, waarin het nieuwe beleid voor voorwaardelijke toelating is
vastgelegd. Deze leden lezen dat een fabrikant zich gedurende de voorwaardelijke toelatingsperiode
moet committeren aan een sterk verlaagde prijs. Voorts wordt van de fabrikant vereist
dat deze de totale uitgaven per individueel geneesmiddel openbaar maakt gedurende
deze periode. Een dergelijke transparantie over de prijsopbouw achten de leden van
de D66-fractie zeer wenselijk. Zij willen dat deze transparantie ook bij alle andere
geneesmiddelen de standaard wordt. Niet voor niets was dit een van de speerpunten
in de Geneesmiddelenvisie van het lid Pia Dijkstra (D66). Genoemde leden zijn benieuwd
waarom het de Minister in dit geval wél lukt deze voorwaarde te stellen? Heeft dit
puur te maken met zijn (sterkere) onderhandelingspositie? Verwacht de Minister geen
problemen of afschrikwekkende werking van deze voorwaarde? Welke concrete stappen
gaat de Minister in nationaal en Europees verband zetten om te zorgen dat farmaceuten
ook meer openheid gaan geven over de uitgaven en prijsopbouw van andere geneesmiddelen?

De leden van de D66-fractie lezen voorts dat het volgens de Minister een essentiële
voorwaarde is dat het onderzoek leidt tot conclusies over de effectiviteit van het
geneesmiddel, op basis waarvan een uitspraak kan worden gedaan over opname in het
basispakket. Hoe is dit van tevoren vast te stellen, zo vragen deze leden zich – net
als het Zorginstituut – af. Het is toch niet op voorhand te garanderen dat het onderzoek
binnen de beschikbare tijd leidt tot conclusies over de effectiviteit? Is dat niet
juist precies de reden voor het voorliggende besluit om de maximale termijn voor voorwaardelijke
toelating te verruimen van zeven naar veertien jaar?

De leden van de D66-fractie hebben tevens enkele vragen over de maximale termijn.
Wat was de precieze ratio achter de oude termijn van zeven jaar? En wat is de precieze
ratio achter de nieuwe termijn van veertien jaar? Betreft deze laatste simpelweg een
verdubbeling van de oude termijn? Of ligt aan beide termijnen een wetenschappelijke
of empirische onderbouwing ten grondslag? Hoe reëel acht de Minister het risico dat
ook veertien jaar niet lang genoeg is om de effectiviteit te bepalen? Voorts zijn
genoemde leden benieuwd wat redengevend was om ervoor te kiezen dat voortaan voorafgaand
aan een traject moet worden ingezet op een maximale termijn van zeven, dan wel veertien
jaar. Waarom heeft de Minister bijvoorbeeld niet gekozen om de mogelijkheid te creëren
voor een eenmalige verlenging van de voorwaardelijk toelatingsperiode? Vreest de Minister
dat zo’n verlengingsmogelijkheid ongewenste prikkels met zich meebrengt? Zo ja, welke?

De leden van de D66-fractie lezen dat het Zorginstituut beperkte risico’s signaleert
met betrekking tot het uitsluiten van voormalige weesgeneesmiddelen en de geringe
tijdwinst bij vroegtijdige indiening. Om welke beperkte risico’s gaat dit en waarom
legt de Minister deze naast zich neer?

De leden van de D66-fractie herkennen enkele risico’s die het Zorginstituut waarneemt
bij de verlenging van de maximale onderzoeksduur naar veertien jaar. Allereerst het
risico dat tijdens het traject van voorwaardelijke toelating een alternatieve behandeling
op de markt verschijnt, waardoor geen sprake meer is van een onvervulde behandelbehoefte.
Heeft de Minister onderzocht hoe groot de kans gemiddeld genomen is dat er een geschikte
alternatieve behandeling binnen zeven of veertien jaar op de markt verschijnt? Zo
ja, wat waren de uitkomsten? Zo nee, waarom niet? Is daarnaast de optie overwogen
om voor specifieke middelen voorafgaand aan voorwaardelijke toelating te onderzoeken
hoe groot die kans is, bijvoorbeeld door middel van een horizonscan? Als tweede risico
schetst het Zorginstituut dat bij een langere looptijd het effect van het geneesmiddel
niet altijd meer goed te beoordelen is, doordat tijdens het traject de eerdere behandellijn
of ondersteunende zorg wordt verbeterd. Dit risico op zogeheten «confounding» is volgens het Zorginstituut mogelijk niet altijd te corrigeren. Welke mogelijkheden
ziet de Minister om dit risico wel zo goed als mogelijk te mitigeren? Hoe groot acht
de Minister de kans dat confounding het zicht op de meerwaarde van een geneesmiddel vertroebelt? Een derde waargenomen
risico ziet op het maatschappelijk draagvlak. Naarmate een geneesmiddel langer voorwaardelijk
in het basispakket zit, wordt het maatschappelijk gezien lastiger om te concluderen
dat deze zorg voortaan niet meer wordt vergoed. Een exit-strategie en de-implementatietraject
kan dit risico verkleinen, zo begrijpen genoemde leden. Welke elementen bevat zo’n
exit-strategie? In hoeverre kan maatschappelijke onvrede of teleurstelling hiermee
worden voorkomen na zoveel jaren van vergoeding?

Vragen en opmerkingen van de leden van de GroenLinks-fractie

Allereerst willen de leden van de GroenLinks-fractie hun waardering uitspreken over
de verlengen van de termijn van voorwaardelijke toelating van zeven naar veertien
jaar. Zij zijn verheugd dat het nu beter mogelijk wordt om de effectiviteit van medicijnen
voor zeldzame aandoeningen, ziektes met een heterogene patiëntenpopulatie of een traag
progressief verloop vast te stellen. Maar de leden van de GroenLinks-fractie hebben
wel nog een aantal vragen en opmerkingen bij het ontwerpbesluit.

De Minister schrijft dat het niet mogelijk is om de termijn van zeven jaar te verlengen,
als van te voren is vastgesteld dat de termijn zeven jaar betreft voor het onderzoek.
Zodra een medicijn voorwaardelijk is toegelaten, wordt ook onderzoek gedaan naar andere
aspecten van het medicijn, waaronder het optimaliseren van de dosering, het identificeren
van subpopulaties en ontwikkelen en aanscherpen van start- en stopcriteria. Genoemde
leden voorzien dat met deze nieuwe informatie uit de termijn van voorwaardelijke toelating,
in sommige gevallen een langere termijn nodig is om de effectiviteit aan te tonen
voor alle groepen. In het licht van deze observaties vragen de leden van de GroenLinks-fractie
zich af hoe zinvol het is om verlengen van de termijn van zeven naar veertien jaar
per definitie uit te sluiten. De Minister kan immers ook besluiten om de tijdelijke
toelating vroegtijdig te stoppen, als de rapportages van het Zorginstituut daar aanleiding
toe geven. Zou het dan niet ook logisch zijn als de Minister de termijn ook kan verlengen,
indien de rapportages van het Zorginstituut daartoe aanleiding geven? Daarnaast vragen
genoemde leden of het verlengen van de termijn van zeven naar veertien jaar ook niet
mogelijk is voor medicijn die nu voorwaardelijk zijn toegelaten en waarvoor in eerste
instantie misschien al een langere termijn gekozen had moeten worden, maar nu nog
vastzitten aan de maximale termijn van zeven jaar.

Ten slotte achten de leden van de GroenLinks-fractie het van belang dat patiënten
ten alle tijden toegang hebben tot de meest veelbelovende medicijnen. Daarom vragen
deze leden of het structurele budget van 26,8 miljoen euro wel genoeg is. Zijn er
mogelijkheden om dat budget te verhogen als blijkt dat meer medicijnen in aanmerkingen
komen voor voorwaardelijke toelating? Hoeveel kost een medicijn gemiddeld per jaar
als het voorwaardelijk is toegelaten? Zijn er voorbeelden van medicijnen waarbij het
beperkte budget deel is geweest van de redenen om een medicijn (nog) niet voorwaardelijk
toe te laten? Zo ja, om welke medicijnen ging dat en wanneer heeft dat dan plaatsgevonden?

In het licht van de toegankelijkheid vragen de leden van de GroenLinks-fractie hoe
het precies werkt met medicijnen die voorwaardelijk toegelaten zijn en waarvan de
effectiviteit is bewezen. Stel dat de voorwaardelijke toelatingsperiode afloopt in
mei van het jaar, komt het medicijn dan direct in het basispakket, of moet de patiënt
dan wachten tot 1 januari van het volgend jaar? Hoe wordt voorkomen dat patiënten
niet ineens een bepaalde tijd geen toegang hebben tot deze medicijnen?

Vragen en opmerkingen van de leden van de SP-fractie

De leden van de SP-fractie hebben kennisgenomen van het ontwerpbesluit alsook van
de brief van de Minister van oktober 20192. Zij constateren dat het onderzoek naar effectiviteit meestal wordt gefinancierd
door de fabrikant en vragen wat andere opties voor financiering zijn en in welke gevallen
hiervoor zou worden kunnen gekozen.

Genoemde leden constateren dat de fabrikant een voorstel tot deelname aan de voorwaardelijke
toelating moet indienen. Zij vragen wat er gebeurt als een fabrikant geen voorstel
tot deelname aan de voorwaardelijke toelating indient, terwijl vergoeding vanuit het
basispakket vanuit het oogpunt van de patiënt wel wenselijk is. Voorts vragen deze
leden hoe een voorstel wordt getest op draagvlak van onderzoeksinstellingen, zorgaanbieders
en patiëntenorganisaties. Wanneer wordt geconcludeerd dat aan deze voorwaarde wordt
voldaan?

De leden van de SP-fractie vragen wat het financieel arrangement tussen fabrikant
en Minister zal inhouden. Wat stelt de Minister zich in het kader van voorwaardelijke
toelating voor bij een in financieel opzicht verantwoordelijke opname in het basispakket
en in hoeverre zal het arrangement openbaar zijn?

De leden van de SP-fractie constateren dat deelname aan het onderzoek een voorwaarde
is om het geneesmiddel vergoed te krijgen uit hoofde van de zorgverzekering. Zij vragen
of deelname aan het onderzoek ook een garantie is dat patiënten het geneesmiddel vergoed
krijgen en dat er sprake is van gelijke behandeling van alle patiënten. Deze leden
wijzen hierbij naar het Spinraza-traject dat recentelijk van start is gegaan en waar
patiënten alsnog moeten wachten op het middel. Het verloop van het traject is uitbesteed
aan een notaris die via een loting bepaalt welke patiënt kan starten met de behandeling,
ongeacht de ernst en het stadium van de progressieve ziekte Spinale musculaire atrofie
(SMA), waarvoor Spinraza het medicijn is. Genoemde leden vragen of dit ook had kunnen
gebeuren onder de nieuwe regels bij het traject van voorwaardelijke toelating.

De leden van de SP-fractie vragen op basis waarvan is gekozen voor een termijn van
maximaal zeven en een termijn van maximaal veertien jaar. Zij vragen of de termijn
dus ook korter kan duren en of dit dan ook bij aanvang moet worden bepaald. Voorts
vragen deze leden waarom er niet voor gekozen is het mogelijk te maken de termijn
van maximaal zeven jaar te verlengen naar een termijn van maximaal veertien jaar.
Zij vragen of het niet denkbaar wordt geacht dat gedurende het traject men erachter
komt dat een termijn van maximaal veertien jaar toch wenselijk is.

De leden van de SP-fractie lezen in de brief van de Minister uit oktober 2019 dat
een middel moet voorzien in een unmet medical need volgens de EMA, om in aanmerking te komen voor het traject van voorwaardelijke toelating.
De EMA test enkel op de balans tussen werkzaamheid en veiligheid; en niet, zoals het
Zorginstituut, op meerwaarde ten opzichte van de standaardzorg die tot dan toe geleverd
wordt. Genoemde leden vragen of de EMA dus wel in alle gevallen op meerwaarde van
een geneesmiddel test. Hoe kan anders aan deze voorwaarde worden voldaan?

De leden van de SP-fractie vragen of er een maximale termijn is waarin het voorstel
voor voorwaardelijke toelating moet worden goed- of afgekeurd. Voorts vragen zij in
welke gevallen de maximale termijn van veertien jaar geschikt zal worden geacht.

Deze leden vragen hoe de wettelijke grondslag voor voorwaardelijke toelating verschilt
van de grondslag wanneer een middel is opgenomen in het basispakket. Hoe wordt de
voorwaardelijke en gecontroleerde toegang vormgegeven gedurende het traject van voorwaardelijke
toelating? Waarin verschilt dit van wanneer een middel is opgenomen in het basispakket?
Hoe wordt de overgang gemaakt van het traject van voorwaardelijke toelating naar een
positieve, dan wel negatieve beoordeling door het Zorginstituut? Hoe zal dit proces
voor patiënten verlopen in beide gevallen en wat zal de patiënt ervan merken?

De leden van de SP-fractie vragen waar het budget van 26,8 miljoen euro per jaar aan
zal worden besteed, met name aangezien het meestal de fabrikant is die de onderzoekskosten
voor zijn rekening neemt. Zij vragen of het budget onder andere voor het door Minister
en fabrikant te sluiten arrangement zal worden gebruikt. Kan de Minister toelichten
in hoeverre hij van mening is dat het budget toereikend zal zijn? Kan de Minister
hierbij specifiek ingaan op de toename van het aantal veelbelovende behandelingen
waarvan de werkzaamheid en toegevoegde waarde moeilijker aan te tonen zal zijn? Genoemde
leden constateren dat het traject van voorwaardelijke toelating in principe een wachtrij
is voor het basispakket. Als er geen budget is voor de voorwaardelijke toelating,
zal dáár een wachtrij voor ontstaan, wat betekent dat er een wachtrij voor de wachtrij
kan ontstaan. Wat is het alternatief?

II. Reactie van de Minister