Brief regering : Stand van zaken geavanceerde therapieën

Nr. 748 BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN EN SPORT

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 1 april 2022

Met deze brief informeer ik uw Kamer over de stand van zaken rond het onderwerp geavanceerde
therapieën (Advanced therapy medicinal products, ATMP’s). Hierbij valt te denken aan
gen-, cel- en weefseltherapieën voor toepassing bij patiënten. De aanleiding voor
deze brief zijn de snelle ontwikkelingen die plaatsvinden bij de ontwikkeling en toepassing
van deze geneesmiddelen. Dit resulteert in vragen vanuit verschillende partijen naar
meer inzicht in de ontwikkeling en inzet van ATMP’s in Nederland. Enerzijds willen
we innovatie van nieuwe therapieën zoveel mogelijk faciliteren, anderzijds moeten
we borgen dat ons zorgsysteem deze vaak complexe therapieën ook beschikbaar kan maken
voor de patiënt, met oog voor toegankelijkheid en betaalbaarheid.

Ik heb met behulp van het veld een analyse uitgevoerd naar knelpunten die spelen bij
de inzet van ATMP’s. In de bijlage1 van deze brief ontvangt u een uitgebreide (technische) toelichting van de ontwikkelingen
en knelpunten rondom ATMP’s, en de trajecten die door mij, of door het College ter
Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG), de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ)
of Zorginstituut Nederland (het Zorginstituut), worden ingezet om deze knelpunten
waar mogelijk weg te nemen.

Ik geef u hier een samenvatting van de uitgezette acties door de overheid, onderverdeeld
in vier thema’s:

1) Ontwikkeling van ATMP’s en de inzet van ATMP’s onder de Hospital Exemption («ziekenhuisuitzondering»)

• Ik neem deel aan discussies en consultaties op Europees niveau over de herziening
van de geneesmiddelenwetgeving. Ik zet hierbij in op een toekomstbestendig systeem
dat innovatie faciliteert. Ik heb eerder, samen met andere lidstaten, aangekaart dat
de ATMP-verordening (1394/2007) in samenhang met de basis geneesmiddelenwetgeving
(2001/83/EC) geëvalueerd moet worden.

• Ik ben voornemens de toepassing van de Hospital Exemption (HE) in Nederland te evalueren. Ik ga daarover vanaf het tweede kwartaal in gesprek
met de IGJ, het CBG en het Zorginstituut.

• Ik heb reeds opdracht gegeven aan ZonMw om de Future Affordable and Sustainable Therapies (FAST)-organisatie op te starten, een nationaal
platform gericht op innovatieve therapieontwikkeling, met als doel deze sneller beschikbaar
te krijgen voor patiënten. FAST heeft hierbij specifieke aandacht voor de knelpunten
in (door)ontwikkeling en registratie van ATMP’s.

• Het RIVM organiseert in opdracht van het Ministerie van VWS een workshop om te komen
tot een proefdiervrije richtlijn voor de ontwikkeling van ATMP’s. Deze workshop zal
naar verwachting in mei plaatsvinden.

• Het CBG organiseert elk kwartaal een Commissieoverleg ATMP’s met zowel ketenpartijen
zoals de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO), het Zorginstituut en de
IGJ, als het veld, om over uitdagingen zoals studieopzet van ATMP’s van gedachten
te wisselen.

2) Product specifieke wetgeving van ATMP’s

• Ik neem deel aan discussies en consultaties op Europees niveau over de herziening
van de Europese bloed-, weefsel- en cel wetgeving. Ik ondersteun hierbij initiatieven
die helderheid verschaffen over zogeheten grensproducten tussen deze wetgeving en
de ATMP verordening.

• Om optimale veiligheids- en kwaliteitsbewaking bij deze innovatieve producten te borgen
ga ik in gesprek met de instellingen/organisaties die betrokken zijn bij de registraties
van ongewenste en onverwachte voorvallen met menselijk donormateriaal2 en de bijwerkingen van geneesmiddelen3. Ik wil toezien op een goede samenwerking en helderheid creëren voor het veld over
wanneer en waar incidenten gemeld moet worden.

3) Pakketbeoordeling en vergoeding van ATMP’s

• Het Zorginstituut publiceert in Q3-Q4 van 2022 een actualisatie van haar beoordelingskader,
met daarbij mede aandacht voor de uitdagingen omtrent ATMP’s. Een belangrijk punt
is de vraag hoe om te gaan met (lange termijn) onzekerheid over de effectiviteit en
kosteneffectiviteit.

• Ik verken met het Zorginstituut de mogelijkheden tot het ontwikkelen van instrumenten
om (indien nodig bindende) voorwaarden te kunnen stellen bij pakkettoelating. Ik denk
hierbij bijvoorbeeld aan afspraken over dataverzameling, vervolgonderzoek, doelmatige
inzet en kwaliteit van zorg. Deze instrumenten zouden het in de toekomst mogelijk
kunnen maken om behandelingen zoals ATMP’s, waarbij relatief hoge kosten zijn gekoppeld
aan een hoge mate van (lange termijn) onzekerheid, tot het verzekerde pakket toe te
laten met duidelijke afspraken over de monitoring van inzet en effecten. Deze verkenning
maakt onderdeel uit van een bredere opgave ten aanzien van de verbetering en verbreding
van de toets op het basispakket waarover ik in de zomer 2022 ga rapporteren aan uw
Kamer.

• Ik onderzoek met het Zorginstituut de mogelijke rol van pay for performance in de advisering van het Zorginstituut over pakketopname en de toepassing hiervan
in prijsonderhandelingen door het Ministerie van VWS. Uiterlijk zomer 2022 zal ik
de Tweede Kamer hierover rapporteren.

• Afhankelijk van de uitkomst van het onderzoek naar de rol van pay for performance ga ik met veldpartijen in gesprek over nog openstaande vraagstukken rondom de inzet
van pay for performance.

4) ATMP’s in de zorgpraktijk

• Ik ga in de eerste helft van 2022 in gesprek met de Nederlandse Zorgautoriteit om
de mogelijkheden te onderzoeken om declaratieproducten voor de bijkomende zorgkosten
voor de toepassing van toekomstige ATMP’s eerder in te richten.

• Ik ga inventariseren tegen welke specifieke (uitvoerings)problemen ziekenhuizen aanlopen
door het groeiende aantal ATMP’s dat beschikbaar is voor de zorgpraktijk. Dit onderzoek
loopt tot het einde van de zomer en moet leiden tot een set aanbevelingen die ik in
de tweede helft van 2022 met de relevante stakeholders zal bespreken.

• Ik ga ook in de tweede helft van 2022 gesprekken voeren met veldpartijen, waaronder
patiëntenorganisaties, om kennisdeling te bevorderen. Denk hierbij aan informatie
van experts naar andere stakeholders zoals behandelaren, informatie naar de patiënt
en zijn/haar naasten maar ook informatie naar het algemene publiek over ATMP’s.

Tot slot

Er is veel ontwikkeling gaande op het gebied van ATMP’s, met mogelijk verstrekkende
gevolgen voor bepaalde patiëntengroepen. Ik deel het enthousiasme dat deze patiënten
mogelijk zicht krijgen op een curatieve therapie. Tegelijkertijd signaleer ik echter
ook dat deze nieuwe innovatie therapievorm nog een aantal knelpunten kent in de ontwikkeling,
toepassing en bekostiging. Ik heb hier aandacht voor, en zet me samen met de verantwoordelijke
veldpartijen in om waar mogelijk op deze problemen te anticiperen en ze op te lossen.
Ik ben verheugd met alle initiatieven die er al zijn om ervoor te zorgen dat de processen
worden gestroomlijnd, de juiste beslissingen genomen kunnen worden en richtlijnen
worden aangepast zodat we de zorg rondom ATMP’s kunnen optimaliseren. Het is in het
belang van de patiënt dat innovatieve therapieën beschikbaar komen in Nederland. Over
de voortgang van de uitgezette acties zal ik uw Kamer volgend jaar informeren.

De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, E.J. Kuipers