Brief regering : Voorbereiding voorwaardelijke toelating Spinraza

Nr. 577
BRIEF VAN DE MINISTER VOOR MEDISCHE ZORG

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 13 juni 2019

In het Algemeen Overleg Geneesmiddelenbeleid van 6 juni jongstleden heb ik u geïnformeerd
over de stand van zaken met betrekking tot het in voorbereiding zijnde voorwaardelijke
toelatingstraject van nusinersen (merknaam: Spinraza).

Graag informeer ik u hierbij over het positieve advies dat ik vandaag van het Zorginstituut
heb ontvangen1 en geef ik u inzicht hoe we zo snel mogelijk met partijen toewerken naar de start
van het voorwaardelijke toelatingstraject van nusinersen. Het betreft een gezamenlijk
traject waarin we als patiënten, behandelaren, ziekenhuis, leverancier en overheid
nauw met elkaar optrekken. Alle inspanningen van partijen zijn erop gericht om uiterlijk
1 januari 2020 de behandelingen voor de eerste patiënten op te kunnen starten.

De kern van deze brief is:

• Vanaf nu zetten we concrete stappen in het voorwaardelijke toelatingstraject, waarbij
we streven naar start van de eerste behandelingen voor de bredere patiëntengroep per
uiterlijk 1 januari 2020. De patiëntengroep onder de 9,5 jaar wordt reeds behandeld.

• De belangrijkste stappen die we nu met elkaar – het UMC Utrecht, de patiëntenvereniging,
leverancier en VWS – voorbereiden om te kunnen starten, zijn de volgende:

– dat het behandelcentrum, het UMC Utrecht, de komende periode de capaciteit uitbouwt
om deze grote groep patiënten stapsgewijs in behandeling te kunnen nemen;

– dat de betrokken partijen (het behandelcentrum, patiëntenvereniging, leverancier)
goede samenwerkingsafspraken vastleggen over het traject

– dat ik tot goede prijsafspraken kom met de leverancier van nusinersen

• De patiëntenvereniging is verheugd met het advies van het Zorginstituut en blijft,
zo laat ze weten, graag betrokken bij de voorbereidingen van het traject voor de nieuwe
patiënten.

• Deze stappen zullen allemaal parallel in gang worden gezet, waarbij de inspanningen
van alle partijen erop gericht zijn om uiterlijk 1 januari 2020 de behandelingen voor
de eerste patiënten op te kunnen starten.

Verzoek voor indiening voorstel voor de voorwaardelijke toelating

Zoals u weet wordt nusinersen op dit moment al vergoed voor drie groepen jonge kinderen
met spinale musculaire atrofie (SMA) waarvoor het geneesmiddel volgens het Zorginstituut
Nederland (hierna Zorginstituut) effectief is bevonden. Voor oudere kinderen en (jong)volwassenen
met SMA, grofweg vanaf een leeftijd van 9,5 jaar, heeft het Zorginstituut in zijn
advies van 11 februari 2018 geconcludeerd dat nusinersen niet voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk. Dat betekent dat het middel niet kan worden vergoed op grond van de Zorgverzekeringswet,
waarin is vastgelegd dat verzekerde zorg aantoonbaar effectief dient te zijn. Om deze
patiëntengroep toch perspectief te geven op behandeling en de effectiviteit mogelijk
in de toekomst wel vast te kunnen stellen, heb ik de leverancier (Biogen) en de onderzoekers
gevraagd om een onderzoeksvoorstel voor te bereiden voor de voorwaardelijke toelating.
Via deze regeling kunnen veelbelovende behandelingen tijdelijk worden toegelaten tot
het basispakket, onder de voorwaarde dat in deze periode de vereiste onderzoeksgegevens
worden verzameld om de effectiviteit van de behandeling aan te kunnen tonen. Na afloop
van het onderzoek kan het Zorginstituut vervolgens bepalen of de behandeling bewezen
effectief is en of deze daarmee blijvend tot het basispakket behoort of niet.

Positief advies Zorginstituut op het onderzoeksvoorstel

Vandaag heb ik van het Zorginstituut een positief advies ontvangen over de aanvraag
door partijen van een voorwaardelijk toelatingstraject voor nusinersen2. Het Zorginstituut heeft bij de inhoudelijke beoordeling van het in mei ingediende
herziene onderzoeksvoorstel met name getoetst of het onderzoeksvoorstel over zeven
jaar voldoende gegevens oplevert om de vraag te beantwoorden of nusinersen voldoet
aan de stand van de wetenschap en praktijk. Dat blijkt met het huidige voorstel het
geval. Daardoor hebben de patiënten het perspectief dat indien uit de onderzoeksgegevens
blijkt dat nusinersen effectief is, het middel voor deze patiënten blijvend – dus
ook na de onderzoeksperiode in de voorwaardelijke toelating – beschikbaar is.

Ik wil niet onbenoemd laten dat ik heel blij ben met de inspanningen van de leverancier,
de onderzoekers van het UMC Utrecht en de patiëntenvereniging om tot dit onderzoeksvoorstel
te komen. Bovendien waardeer ik de actieve ondersteunende rol van het Zorginstituut,
dat tijdens het voorbereidingstraject inhoudelijk heeft geadviseerd over de opzet
van het onderzoeksplan.

Vervolgstappen

In het Algemeen Overleg Geneesmiddelenbeleid van 6 juni heb ik tevens aangegeven dat
we er daarmee nog niet zijn en dat de voorbereiding van het voorwaardelijke toelatingstraject
nog de nodige vervolgstappen kent. De komende periode moet nog een aantal cruciale
voorbereidende stappen gezet worden. Deze stappen zijn hieronder beschreven en kunnen
allemaal parallel plaatsvinden. Mijn verwachting is dat deze fase met maximale inspanning
van alle partijen binnen een half jaar kan worden afgerond. Deze vervolgstappen zijn
afgestemd met de betrokken partijen; het is ons aller inzet om zo snel mogelijk, uiterlijk
1 januari 2020, de behandeling voor de nieuwe patiënten stapsgewijs op te starten.
De voorbereiding door het behandelcentrum start per direct, zie hieronder.

1. Voorbereiding door het behandelcentrum

Het UMC Utrecht is het ziekenhuis dat de behandeling met nusinersen aanbiedt en een
gespecialiseerd centrum daarvoor heeft. Gezien zij een grotere groep patiënten gaan
behandelen, heeft het UMC Utrecht mij laten weten de capaciteit van het behandelcentrum
hierop stapsgewijs uit te bouwen. Dat betekent dat zodra het voorwaardelijke toelatingstraject
van start gaat, niet meteen alle patiënten tegelijkertijd in behandeling kunnen worden
genomen. Naar aanleiding van het positieve advies ben ik met het UMC Utrecht in gesprek
om te bekijken in welk tempo de behandelcapaciteit kan worden opgebouwd.

2. Afspraken vastleggen in een convenant

Bij alle trajecten in het kader van voorwaardelijke toelating worden aan de start
van het traject samenwerkingsafspraken in een convenant gemaakt met alle betrokken
partijen (fabrikanten, behandelaren/beroepsgroep, patiëntenverenigingen, zorgverzekeraars)
over de communicatie naar patiënten en over bij welke wetenschappelijke uitkomsten
een interventie wel of niet positief zal worden beoordeeld. Het vastleggen van deze
afspraken kan nu van start gaan.

Een belangrijk onderdeel van deze nog uit te werken afspraken is het uitwerken van
een onderzoeksprotocol, dat moet worden goedgekeurd door een medisch ethische toetsingscommissie
(METC). In dit document worden praktische afspraken vastgelegd over de uitvoering
van het wetenschappelijke onderzoek

3. Financiële afspraken met de fabrikant

Met de leverancier heb ik voorafgaand aan het vergoedingsbesluit in 2018 reeds afspraken
gemaakt over de prijs van nusinersen voor alle SMA patiënten bij een eventueel traject
voor voorwaardelijke toelating. Deze afspraken hebben echter betrekking op een kortere
periode dan de nu voorgestelde looptijd van onderzoek. Om die reden ga ik met de leverancier
in gesprek om tot een aanvaardbare prijs te komen voor nusinersen voor de gehele looptijd
van het voorwaardelijke toelatingstraject.

Zodra het convenant door de partijen is afgerond, ontvang ik een advies van het Zorginstituut,
waarop ik een besluit neem tot het starten van het traject. Als op dat moment ook
het behandelcentrum gereed is, kan het voorwaardelijke toelatingstraject direct daarna
van start gaan. Uiteraard zijn we in gesprek met partijen over alle uitvoeringsaspecten
waaronder ook de financiële consequenties en de bekostiging daarvan.

Zoals ik reeds heb aangegeven verwacht ik op grond van eerdere ervaring met voorwaardelijke
toelatingstrajecten én op basis van de benodigde tijd door het UMC Utrecht dat de
voorbereiding nog maximaal een half jaar in beslag zal nemen. Dit betreft nog steeds
aan ambitieus tijdpad, waarbij ik er met alle partijen maximaal naar streef om in
het belang van de patiënten het voorwaardelijke toelatingstraject nu zo snel mogelijk
van start te kunnen laten gaan.

De Minister voor Medische Zorg,
B.J. Bruins