Brief regering : Sluiskandidaten tweede helft 2019

Nr. 561 BRIEF VAN DE MINISTER VOOR MEDISCHE ZORG

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 11 maart 2019

Met deze brief informeer ik u over de behandelingen met geneesmiddelen die op basis
van de Horizonscan Geneesmiddelen van het Zorginstituut Nederland aangemerkt zijn
als kandidaat voor de pakketsluis. Het gaat in deze brief om behandelingen met geneesmiddelen
waarvan de registraties voor markttoelating verwacht worden in het derde en vierde
kwartaal van 2019. Daarnaast zijn voor het eerste en tweede kwartaal van 2019, waarover
ik u op 4 oktober 2018 heb geïnformeerd (Kamerstuk 29 477, nr. 521) nog vier aanvullende sluiskandidaten geïdentificeerd. Tevens informeer ik u over
de stand van zaken van eerder aangekondigde sluiskandidaten.

Inzet van de pakketsluis

Sinds 1 juli 2018 zijn de criteria voor de inzet van de sluis wettelijk verankerd
door een wijziging van het Besluit zorgverzekering. Alleen geneesmiddelen met hoge
prijs of groot financieel risico worden dan in de sluis geplaatst. Een geneesmiddel
komt in aanmerking voor de pakketsluis indien:

• met de behandeling van één nieuwe indicatie of meerdere nieuwe indicaties het verwachte
macrokostenbeslag € 40 miljoen of meer per jaar bedraagt. In dit geval worden alle
nieuwe indicaties in de sluis geplaatst;

• de grens van € 40 miljoen niet gehaald wordt maar de kosten van een nieuwe behandeling
met een geneesmiddel per patiënt per jaar € 50.000 of meer bedragen en het verwachte
macrokostenbeslag van die nieuwe behandeling € 10 miljoen of meer per jaar bedraagt.
In dit geval wordt alleen de desbetreffende indicatie(s) in de sluis geplaatst.

Sluiskandidaten tweede helft 2019

Op basis van de meest recente publicatie van de Horizonscan geneesmiddelen (13 december
2018) van het Zorginstituut Nederland en na consultatie van beroepsgroepen verwacht
ik in de periode tot en met december 2019 de registratie van acht geneesmiddelen die
in aanmerking kunnen komen voor plaatsing in de sluis (tabel 1). In bijlage 1 is per
geneesmiddel een korte toelichting gegeven.

Tabel 1. Sluiskandidaten derde en vierde kwartaal 2019 (bron Horizonscan Zorginstituut)

Middel

Verwachte markttoelating

Indicatie (uitbreiding)

Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced
with lentiglobin bb305 lentiviral vector encoding the beta-a-t87q-globin gene1 (gentherapie)

Juni 2019

Erfelijke bloedziekte waarbij geen of te weinig hemoglobine wordt aangemaakt (beta-thalassemie)

Ravulizumab1

Juni 2019

Bloedziekte waarbij rode bloedcellen te snel worden afgebroken (PNH – paroxysmale
nachtelijke hemoglobinurie)

Olaparib1

1. Maart 2019

2. Juni 2019

1. Borstkanker

2. Onderhoudsbehandeling voor baarmoederkanker

Edaravone

Juli 2019

Spierziekte waarbij de spieren steeds zwakker worden (ALS – amyotrofische laterale
sclerose)

Larotrectinib

Juli 2019

Tumoren met een TRK-mutatie

Onasemnogene abeparvovec (gentherapie)

Augustus 2019

Erfelijke spierziekte waarbij de spieren steeds zwakker worden (SMA – spinale musculaire
atrofie)

Avelumab

November 2019

Nierkanker

Polatuzumab vedotin

November 2019

Lymfeklierkanker

X Noot

1

De markttoelating van deze middelen zal naar verwachting in de eerste helft van 2019
plaatsvinden. Deze zijn niet opgemerkt tijdens de selectie van de sluiskandidaten
voor de eerste helft van 2019 omdat ze toen nog niet op de gepubliceerde Horizonscan
Geneesmiddelen stonden of in het geval van olaparib nog geen duidelijk beeld was van
het financiële risico.

Voor deze acht geneesmiddelen geldt dat zij op basis van de nu beschikbare informatie
in aanmerking komen voor een sluisprocedure. De definitieve beslissing over het in
de sluis plaatsen van deze geneesmiddelen neem ik zodra de Committee for Medicinal
Products for Human Use (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positieve
opinie heeft uitgebracht. Dat is doorgaans één á twee maanden voordat de Europese
Commissie een handelsvergunning afgeeft («geregistreerd»). Als het middel in de sluis
wordt geplaatst volgt hierna de beoordelingsfase bij het Zorginstituut.

Terugblik

Op 4 oktober 2018 heb ik u geïnformeerd over één nieuwe sluiskandidaat voor 2018 en
zes sluiskandidaten voor 2019 (Kamerstuk 29 477, nr. 521). Tabel 2 geeft een overzicht van de status van deze zeven middelen.

Tabel 2. Status aangekondigde sluiskandidaten

Middel

Indicatie (uitbreiding)

Status sluis

Overige informatie

Emicizumab (Hemlibra)

Profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A

Verwacht in maart 2019

De CHMP heeft een positieve uitspraak gedaan over de indicatie uitbreiding profylaxe
van bloedingen bij patiënten met hemofilie A.

Enzalutamide (Xtandi)

Prostaatkanker

Afgevallen als sluiskandidaat

Het patiëntenaantal is omlaag bijgesteld waardoor het middel niet meer voldoet aan
de sluiscriteria.

Apalutamide (Erleada)

Prostaatkanker

Afgevallen als sluiskandidaat

Het patiëntenaantal is omlaag bijgesteld waardoor het middel niet meer voldoet aan
de sluiscriteria.

ATIR101

Aanvullende behandeling bij stamceltransplantaties bij patiënten met bloedkanker

Verwacht in juni 2019

De CHMP heeft nog geen uitspraak gedaan.

Lenalidomide (Revlimid)

Bloedkanker

Verwacht in augustus 2019

De CHMP heeft nog geen uitspraak gedaan over de indicatie uitbreiding bloedkanker.

Cemiplimab (Libtayo)

Huidkanker

Verwacht in mei 2019

De CHMP heeft nog geen uitspraak gedaan over de indicatie huidkanker.

Pomalidomide (Imnovid)

Bloedkanker

Verwacht in april 2019

De CHMP heeft nog geen uitspraak gedaan over de indicatie uitbreiding bloedkanker.

Ik zal u uiterlijk dit najaar informeren over de sluiskandidaten die naar verwachting
in het eerste en tweede kwartaal van 2020 geregistreerd worden. Ik zal dan ook weer
een status overzicht geven van de al eerder aangekondigde sluiskandidaten.

De Minister voor Medische Zorg, B.J. Bruins

Bijlage 1: Korte toelichting sluiskandidaten.

– Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin bb305 lentiviral vector encoding
the beta-a-t87q-globin gene.

Deze gentherapie zal op de markt komen als eenmalige behandeling voor patiënten met
een erfelijke ziekte van het bloed (beta-thalassemie). Patiënten met een ernstige
vorm worden behandeld met bloedtransfusies. Er is nog geen Nederlandse prijs bekend.
In Amerika wordt een prijs van maximaal $ 2,1 miljoen genoemd. Elk jaar worden in
Nederland ongeveer drie kinderen geboren met de ernstigste vorm van deze ziekte. Daarnaast
is er een groep bestaande patiënten die in aanmerking komt voor behandeling.

– Ravulizumab

Ravulizumab zal op de markt komen voor twee verschillende bloedziekten waarbij rode
bloedcellen te snel worden afgebroken; eerst voor PNH (paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie)
en daarna voor aHUS (atypisch hemolytisch uremisch syndroom). De huidige behandeling
kost tussen € 360.000 en € 400.000 per patiënt per jaar en hiervoor zijn prijsafspraken
gemaakt. De verwachting is dat de prijs van ravulizumab ongeveer gelijk zal zijn.
Er zijn ongeveer 10 nieuwe patiënten met PNH en 20 nieuwe patiënten met aHUS per jaar.
Daarnaast zijn er ongeveer 70 bestaande patiënten met PNH en ongeveer 70 bestaande
patiënten met aHUS.

– Olaparib

Olaparib zal in 2019 op de markt komen voor gemetastaseerde borstkanker en onderhoudsbehandeling
van baarmoederkanker na platinum bevattende chemotherapie. Er worden nog diverse indicatie
uitbreidingen verwacht voor andere soorten kanker. Olaparib is nu al op de markt voor
baarmoederkanker die is teruggekeerd na platinum bevattende chemotherapie. Het aantal
patienten met gemetastaseerde borstkanker dat in aanmerking komt voor olaparib is
naar verwachting beperkt. Er zijn naar verwachting maximaal 400 patiënten per jaar
met baarmoederkanker die voor onderhoudsbehandeling van twee jaar in aanmerking komen.
Het aantal patiënten dat daadwerkelijk in aanmerking komt hangt ervan af of alleen
patienten met een specifieke mutatie in aanmerking komen, of dat olaparib bij alle
patienten ingezet gaat worden zoals het geval is bij de reeds bestaande indicatie.
Een jaar behandeling met olaparib kost € 65.000.

– Edaravone

Edaravone zal op de markt komen voor de behandeling van het vroege stadium van amyotrofische
laterale sclerose (ALS), een spier- en zenuwziekte. In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen
met ALS en jaarlijks komen er ongeveer 500 patiënten bij. Mogelijk komt 7% van de
totale populatie in aanmerking voor deze behandeling. Dit betekent dat er elk jaar
35 nieuwe patiënten voor behandeling in aanmerking komen. Daarnaast is er nog een
groep van 70 bestaande patiënten die in aanmerking komt voor deze behandeling. De
geschatte prijs voor deze behandeling is € 120.000 per jaar, gebaseerd op de Amerikaanse
prijs.

– Larotrectinib

Larotrectinib zal als behandeling voor tumoren met een specifieke genetische mutatie
(NTRK) op de markt komen. Larotrectinib zal ingezet worden nadat eerdere standaard
therapie is geprobeerd of indien er geen andere adequate therapie beschikbaar is.
Gebaseerd op het voorkomen van de genetische mutatie is de verwachting dat er maximaal
100 patiënten in aanmerking zullen komen voor behandeling met larotrectinib. De geschatte
prijs voor deze behandeling is € 350.000 per jaar, gebaseerd op de Amerikaanse prijs.

– Onasemnogene abeparvovec

Onasemnogene abeparvovec zal op de markt komen als eenmalige behandeling voor patiënten
met de erfelijke spierziekte, spinale musculaire atrofie type 1 (SMA type 1). Er zullen
ongeveer tussen de 10 en 20 patiënten in aanmerking komen voor behandeling met deze
gentherapie. De geschatte prijs voor deze eenmalige behandeling ligt tussen de € 3 miljoen
en € 4 miljoen en is gebaseerd op de Amerikaanse prijs.

– Avelumab

Avelumab is een immunotherapie (PD-L1 blokker) die in combinatie met axitinib op de
markt komt voor de behandeling van gevorderde nierkanker. Avelumab is nu al beschikbaar
als monotherapie voor de behandeling van gemetastaseerde merkelcelkanker. In 2020
wordt een indicatie uitbreiding verwacht voor maagkanker. Maximaal zullen er 644 patiënten
met nierkanker en 823 patiënten met maagkanker voor behandeling met avelumab in aanmerking
komen. Een jaar behandeling met avelumab kost ongeveer € 84.000.

– Polatuzumab vedotin

Polatuzumab vedotin zal op de markt komen voor patiënten met een bepaald type lymfeklierkanker,
diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL), die niet gereageerd hebben op eerdere behandeling
en niet in aanmerking komen voor een beenmergtransplantatie. Maximaal zullen er 250 patiënten
in aanmerking komen voor behandeling met polatuzumab vedotin. De prijs is nog onbekend,
maar zal naar verwachting meer dan € 50.000 per behandeling zijn, gezien de prijzen
van soortgelijke middelen.