Antwoord schriftelijke vragen : Antwoord op vragen van het lid Van Gerven over de loting voor SMA-patiënten voor een behandeling met Spinraza

Antwoord van Minister Bruins (Medische Zorg) (ontvangen 27 februari 2020). Zie ook
Aanhangsel Handelingen, vergaderjaar 2019–2020, nr. 1700.

Vraag 1

Wat is uw reactie op het artikel «Loting om levensbedreigende spierziekte SMA»?1

Antwoord 1

Ik heb kennis genomen van het artikel «Loting om levensbedreigende spierziekte SMA».
Het geneesmiddel Spinraza wordt vanaf januari 2020 vergoed voor SMA patiënten ouder
dan 9,5 jaar onder de voorwaarde van onderzoek naar de effectiviteit. Nu er vergoeding
is, zien patiënten uit naar een snelle behandeling.

Het is niet mogelijk iedereen tegelijk te behandelen. De behandeling is complex, het
is immers geen simpele toediening, en vereist opname in het ziekenhuis. Het SMA expertisecentrum
UMC Utrecht (hierna: UMCU) heeft voor een eerste groep patiënten een startdatum. De
overige patiënten zijn geïnformeerd over de wijze waarop de volgorde van instroom
is bepaald. Ik besef dat het voor patiënten en hun naasten een beproeving is om het
precieze moment van de start van behandeling niet te weten.

Ik heb een financiële bijdrage toegezegd die het UMCU in staat stelt om te onderzoeken
hoe de instroom verder kan worden versneld. Ik heb er vertrouwen in dat het UMCU alles
op alles stelt om patiënten zo snel mogelijk te laten instromen en de komende tijd
zal ik de voortgang van de behandelingen in het UMCU nauwlettend volgen.

Vraag 2

Sinds wanneer is bij u bekend dat de voorwaardelijke toelating per januari via een
loting zal plaatsvinden? Waarom is dit in de beantwoording van herhaaldelijke schriftelijke
vragen nooit aangegeven?2 3

Antwoord 2

Het besluit over deze aanpak werd begin januari genomen door het UMCU. Op 15 januari
jl. informeerden het UMCU en de patiëntenorganisatie Spierziekten Nederland de patiënten
over de gekozen aanpak. Dat was ook het moment waarop ik werd geïnformeerd over deze
beslissing over de aanpak van het UMCU.

Vraag 3

Waarom is er voor een loting door een notaris gekozen?

Antwoord 3

Ten tijde van de beantwoording van eerdere schriftelijke Kamervragen4 over de voorwaardelijke toelating van Spinraza was er nog niets bekend over de wijze
waarop de volgorde van instroom van patiënten zou worden bepaald.

Vraag 4

Deelt u de mening dat het onacceptabel is dat de behandeling van patiënten door het
lot wordt bepaald en er niet naar de toestand van patiënten wordt gekeken?

Antwoord 4

Ik heb hierover navraag gedaan bij het UMCU. Het UMCU geeft aan dat de effectiviteit
van Spinraza bij oudere patiënten met SMA niet eerder is onderzocht en dat het daarom
onbekend is welke patiënten het meeste baat hebben bij een snelle behandeling. Omdat
wetenschappelijk bewijs ontbreekt, is door het UMCU gezocht naar een rechtvaardige
wijze om de volgorde van instroom van patiënten te bepalen. Dit vindt plaats op willekeurige
wijze zodat iedereen gelijke kansen heeft op een snelle start van de behandeling.
Onder toezicht van een notaris is voor iedere patiënt de plek op de wachtlijst bepaald.
De volgorde is bepaald voor twee groepen die tegelijkertijd op twee locaties van het
UMCU worden behandeld. Daarom is er een wachtlijst voor kinderen tot 16 jaar en een
wachtlijst voor patiënten vanaf 16 jaar. Op deze manier wordt elke beschikbare plek
benut en kunnen meer patiënten tegelijk starten met de behandeling.

Vraag 5

Zullen alle Spinale Musculaire Atrofie (SMA)-patiënten via de loting aan de beurt
komen? Uiterlijk wanneer komen de laatste patiënten aan de beurt? Waarom start niet
voor alle patiënten meteen de behandeling aangezien het convenant af is, het behandelcentrum
operationeel is en alle nodige afspraken zijn gemaakt?

Antwoord 5

Wat betreft de aanpak van het UMCU in dit geval deel ik deze mening niet. De specialisten
van het centrum hebben samen met een ethicus eerst op zorgvuldige wijze overwogen
of wetenschappelijk bewijs of medische criteria de volgorde van behandeling kunnen
bepalen. Zij kwamen tot de conclusie dat dit niet mogelijk is en om deze reden wordt
de volgorde nu op willekeurige wijze bepaald. De patiëntenorganisatie Spierziekten
Nederland heeft aangegeven deze aanpak te steunen.

Vraag 6

Begrijpt u dat het voor patiënten moeilijk is te geloven dat u, zoals u in reactie
op eerdere schriftelijke vragen stelde, «begrijpt dat het uitermate zwaar is voor
patiënten om in deze onzekerheid te zitten», terwijl u tegelijkertijd toestaat dat
de onzekerheid waarin zij verkeren, met alle gevolgen voor hun gezondheid van dien,
alleen maar langer duurt? Kunt u uw antwoord toelichten?5

Antwoord 6

Voor SMA patiënten tot de leeftijd van 9,5 jaar wordt Spinraza sinds 1 augustus 2018
vergoed. Nu komt de behandeling via de voorwaardelijke toelating ook beschikbaar voor
patiënten ouder dan 9,5 jaar. Alle SMA patiënten uit deze groep komen in aanmerking
voor behandeling met Spinraza. Om de volgorde van instroom van deze patiënten te bepalen
heeft het UMCU gekozen voor een loting.

Alle SMA patiënten ouder dan 9,5 jaar, voor zover bekend bij het UMCU, hebben bij
het UMCU kenbaar kunnen maken dat zij behandeld willen worden en zijn geïnformeerd
over de wijze waarop de volgorde van instroom is bepaald. Een voorwaarde voor de vergoeding
van Spinraza is wel dat de patiënt deelneemt aan het onderzoek naar de effecten van
de behandeling. Verder moet het mogelijk zijn om Spinraza op een medisch verantwoorde
wijze via een ruggenprik toe te dienen. Dat zal voor iedere individuele patiënt worden
bekeken door de behandelaars.

Door het aantal benodigde ruggenprikken, de complexe zorg daaromheen en de tijd die
nodig is voor het onderzoek naar de effecten van Spinraza, is het helaas niet mogelijk
om alle patiënten tegelijk te laten starten met de behandeling. Om iedereen zo snel
mogelijk te laten starten met de behandeling werkt het behandelteam van het UMCU nu
op twee locaties tegelijkertijd. Voor kinderen tot 16 jaar is er een kortere wachtlijst
dan voor volwassen en de verwachting is dat zij daardoor eerder aan de beurt zijn.

Alle patiënten zijn inmiddels door het UMCU geïnformeerd over hun plek op de wachtlijst.
Door de complexe logistiek rondom de behandeling met Spinraza is het niet mogelijk
om een uitspraak te doen over de termijn waarop de laatste oudere patiënt start met
de behandeling. Voorafgaand aan het traject voor voorwaardelijke vergoeding is door
de betrokken partijen – UMCU, de patiëntenorganisatie en fabrikant Biogen – wel overeengekomen
dat de instroomfase van het onderzoek twee jaar is. Het UMCU heeft laten weten alles
op alles te zetten om alle patiënten zo snel mogelijk te helpen en waar dit kan te
versnellen.

Vraag 7

Wat gaat u doen om de behandeling voor alle patiënten beschikbaar te maken?

Antwoord 7

Ik begrijp dat sinds de markttoelating van Spinraza de onzekerheid over de vergoeding
van het middel voor SMA patiënten een enorme beproeving is geweest. Ik begrijp ook
dat nu er een voorwaardelijk vergoeding is voor de oudere patiënten, de onzekerheid
over de startdatum van hun behandeling een nieuwe beproeving is. Wel zijn alle patiënten
dus inmiddels door het UMCU geïnformeerd over hun plek op de wachtlijst. Helaas kan,
zoals onder vraag 6 toegelicht, niet iedereen tegelijk instromen in het onderzoek
bij het UMCU. Ik blijf daarom de komende periode met het behandelcentrum in contact
over mogelijkheden om de instroom van patiënten verder te versnellen.

Vraag 8

Wat gaat u doen om de behandeling voor alle patiënten beschikbaar te maken?

Antwoord 8

Zie antwoord vraag 1.