Antwoord schriftelijke vragen : Antwoord op vragen van het lid Van Gerven over het bericht dat Novartis gemanipuleerde data gebruikte

Antwoord van Minister Bruins (Medische Zorg) (ontvangen 29 augustus 2019).

Vraag 1

Wat is uw reactie op het artikel «Novartis gebruikte gemanipuleerde data»?1

Antwoord 1

Ik heb kennisgenomen van het artikel. Als een leverancier tijdens een centrale beoordelingsprocedure
niet transparant handelt en bewust informatie manipuleert of achterhoudt, dan vind
ik dat een zeer kwalijke zaak. Het is de verantwoordelijkheid van de leverancier om
bij de instanties een volledig dossier aan te leveren op basis waarvan de werkzaamheid
en veiligheid van een geneesmiddel kan worden beoordeeld.

Vraag 2

Wat zegt dit volgens u over de integriteit van Novartis, niet in de laatste plaats
aangezien het hier over het duurste medicijn ooit gaat?

Antwoord 2

De FDA verklaart dat AveXis (onderdeel van Novartis) op de hoogte was van de gemanipuleerde
gegevens voordat Zolgensma werd goedgekeurd. De leverancier informeerde de FDA hier
echter pas over nadat het product was goedgekeurd. Naar mijn mening dient transparantie
in de goedkeuringsprocedure bij ieder farmaceutisch bedrijf voorop te staan. Het is
een slechte zaak dat dit bij AveXis niet het geval lijkt te zijn geweest.

Vraag 3, 4

Om welke data gaat het precies? Vormt deze onthulling aanleiding om uit werkbaarheids-
of veiligheidsoverwegingen deze therapie niet toe te laten? Kunt u uw antwoord toelichten?

Zal er een extra nauwkeurig proces te pas komen aan de goedkeuring van Zolgensma en
andere van Novartis afkomstige middelen door het European Medicines Agency (EMA)?
Kunt u de specifieke consequenties voor het goedkeuringsproces toelichten?

Antwoord 3, 4

De FDA heeft 6 augustus jl. naar buiten gebracht dat gemanipuleerde gegevens zijn
ingediend in het kader van de goedkeuringsprocedure voor Zolgensma bij de FDA in de
Verenigde Staten. Volgens de verklaring2 van de FDA gaat het om gegevens die AveXis indiende ter ondersteuning van de ontwikkeling
van het productieproces van Zolgensma. De FDA geeft verder aan dat de geconstateerde
manipulatie van deze gegevens niets veranderen aan de positieve beoordeling van de
informatie uit de klinische studies. Volgens de FDA ondersteunt de totale bewijslast
voor de werkzaamheid en veiligheid van Zolgensma nog steeds een gunstige verhouding
tussen de risico’s en de baten van het geneesmiddel. Wel geeft de FDA aan de data
over het productieproces van de leverancier te evalueren.

In Europa gelden voor Zolgensma dezelfde regels als voor andere nieuwe geneesmiddelen
waarvoor toelating wordt gevraagd op de Europese markt. De werkzaamheid en veiligheid
van Zolgensma worden op dit moment centraal beoordeeld door de European Medicines
Agency (EMA).

Op dit moment beoordelen de specialisten bij de EMA -waaronder vertegenwoordigers
van het Nederlandse College ter Beoordeling van Geneesmiddelen- de ingediende gegevens
voor Zolgensma. Daarbij moet ook worden bepaald of signalen uit de Verenigde Staten
van invloed zijn op de lopende beoordelingsprocedure in Europa.

Vraag 5

Bent u van mening dat Europa hier punitieve consequenties aan zou moeten verbinden
voor Novartis, net zoals de Food and Drug Administration (FDA) overweegt strafrechtelijke
maatregelen te nemen? Zo ja, welke? Zo nee, waarom niet?

Antwoord 5

Ik kan niet vooruitlopen op eventuele gevolgen en/of maatregelen vanuit de Europese
Unie richting AveXis. Ik merk wel op dat de situatie in Europa anders is dan in de
Verenigde Staten. In de Verenigde Staten stelde AveXis de FDA van de manipulatie van
data op de hoogte nadat Zolgensma was goedgekeurd, ondanks dat men al kennis van de
manipulatie had voordat de goedkeuring was verleend.

De goedkeuring van de vergunningsaanvraag voor Zolgensma bij de EMA is echter nog
niet afgerond. Dat biedt de aanvrager de gelegenheid om het dossier waar nodig aan
te vullen met nieuwe gegevens die nodig zijn om te komen tot een juiste afweging door
de EMA.

Ik kan me goed voorstellen dat de EMA de signalen uit de Verenigde Staten meeneemt
in de lopende beoordelingsprocedure van Zolgensma

Vraag 6

Welke gevolgen zal dit voorval hebben voor de extreem hoge prijs van Zolgensma?

Antwoord 6

De leverancier heeft vooralsnog niet openbaar gemaakt wat de prijs in Nederland gaat
worden. Wanneer Zolgensma – naar verwachting – tegen een zodanig hoge prijs wordt
aangeboden dat het valt onder de wettelijke criteria voor de pakketsluis, wordt het
eerst in de sluis geplaatst en volgt een beoordeling door Zorginstituut Nederland.
Als het Zorginstituut mij daarop adviseert om te onderhandelen over de prijs van Zolgensma,
zal ik kritisch kijken naar de gevraagde prijs. Dit alles staat echter los van de
huidige signalen uit de Verenigde Staten.