Brief regering : Vergoeding van weesgeneesmiddelen

Nr. 976
BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN EN SPORT

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 28 mei 2026

De afgelopen maanden hebben diverse partijen gevraagd om een aparte route voor de
beoordeling van de vergoeding voor weesgeneesmiddelen1. Zij geven aan dat effectiviteit van weesgeneesmiddelen vaak moeilijk overtuigend
aan te tonen is vanwege kleine patiëntgroepen en beperkte data. De partijen stellen
dat het huidige vergoedingssysteem in de praktijk onvoldoende aansluit bij de kenmerken
van (zeer) zeldzame aandoeningen en wijzen op pilots zoals het ODAP (Orphan Drug Access Protocol) waarbij gegevens over de effectiviteit worden verzameld na opname in het basispakket.

In deze brief wordt uitgelegd dat het kabinet geen aanleiding ziet om een aparte route
voor weesgeneesmiddelen te ontwikkelen. Het kabinet is van mening dat het huidige
beoordelingskader geschikt is om ook bij weesgeneesmiddelen te komen tot een positief
oordeel over de effectiviteit2 en kan worden toegelaten tot het verzekerde pakket, eventueel gecombineerd met aanvullende
beheersmaatregelen voor een gepaste inzet. Wel wordt overleg gevoerd met het Zorginstituut
over een aparte route voor ultra-weesgeneesmiddelen. In deze brief wordt dit verder
toegelicht.

Gedurende het afgelopen jaar is er ook veel aandacht geweest voor het weesgeneesmiddel
Voxzogo3. Daar wordt later in deze brief op ingegaan.

Achtergrond

Diagnostiek wordt steeds meer gepersonaliseerd, waardoor geneesmiddelen vaker voor
relatief kleine aantallen patiënten worden ontwikkeld. Dit betreft niet alleen zeldzame
erfelijke ziektes maar bijvoorbeeld ook de steeds verdere onderverdeling binnen kankersoorten.
Deze ontwikkeling kan leiden tot vragen over de toepassing van het Nederlandse vergoedingssysteem.

Het is belangrijk om onderscheid te maken tussen weesindicaties met grotere aantallen
patiënten en ultra-wees indicaties. Dit heeft namelijk consequenties voor de mogelijkheid
tot beoordeling van (kosten)effectiviteit. Een weesgeneesmiddel is een geneesmiddel
voor een zeldzame ziekte. In Europa wordt een ziekte als zeldzaam beschouwd als deze
minder dan 1 op de 2.000 mensen treft. Het kan dan alsnog gaan om honderden patiënten
in Nederland. Voor ultra-weesgeneesmiddelen is geen duidelijke definitie, maar soms
wordt een aantal van 1 op de 50.000 mensen gehanteerd. Het kan hierbij gaan om slechts
enkele patiënten in Nederland.

Opbouw van de brief

In deze brief wordt eerst ingegaan op de beoordeling van weesgeneesmiddelen. Daarbij
wordt ook aandacht besteed aan de ODAP, de Voorwaardelijke Toelating weesgeneesmiddelen,
conditionals en exceptionals (VT), en Voxzogo. Daarna gaat de brief in op de ultra-weesgeneesmiddelen.

Weesgeneesmiddelen

Het is belangrijk om te onderstrepen dat het voor weesgeneesmiddelen niet per definitie
zo is dat bewijs voor de pakketwaardigheid niet of moeilijk is aan te tonen. Weesgeneesmiddelen
kunnen via de reguliere vergoedingsroute worden beoordeeld en, indien wordt voldaan
aan de pakketcriteria, opgenomen in het basispakket.

Het Zorginstituut kan daarbij rekening houden met contextuele factoren. Hiermee wordt
bedoeld dat het Zorginstituut voor het bepalen van de effectiviteit rekening kan houden
met specifieke kenmerken van het middel, waaronder de ernst van de aandoening. Verder
kan het Zorginstituut kijken naar wat passend bewijs is. Hierbij kan het Zorginstituut
bijvoorbeeld accepteren dat er gebruik wordt gemaakt van surrogaateindpunten. Dit
betekent dat op een eerder moment al iets gezegd kan worden over mogelijke effectiviteit
in de toekomst. Ook kan worden geconcludeerd dat de gouden standaard van een Randomized Controlled Trial (RCT)4 niet haalbaar en nodig is. Bovendien kan de situatie zoals het ontbreken van andere
behandelopties worden meegewogen. Het Zorginstituut kan mij ook adviseren over omstandigheden
die spelen bij weesgeneesmiddelen, zoals de ontwikkelingskosten. Daar kan bij de prijsonderhandelingen
rekening mee worden gehouden.

Het Zorginstituut heeft geconstateerd dat de beoordeling van de effectiviteit voor
weesgeneesmiddelen niet vaker negatief uitvalt dan de beoordeling van de effectiviteit
voor niet-weesgeneesmiddelen. Dit bevestigt dat het beoordelingskader geschikt is
om ook bij weesgeneesmiddelen te komen tot een positief oordeel over de effectiviteit.
Tot op heden zijn, op één na5, alle weesgeneesmiddelen die voldoende effectief zijn bevonden, ook vergoed vanuit
het basispakket.

Orphan Drug Access Protocol (ODAP)

De ODAP is een project dat wordt gefinancierd door Zorgverzekeraars Nederland (ZN)
en uitgevoerd door Medicijn voor de Maatschappij. Dit initiatief is gericht op het
geven van toegang aan patiënten tot (niet-oncologische) weesgeneesmiddelen waarbij
onzekerheid bestaat over de effectiviteit, in combinatie met een vorm van onderzoek
in de praktijk.

Er wordt overleg gevoerd met het Zorginstituut en ZN over routes zoals de ODAP. De
wens om nieuwe, veelbelovende middelen snel beschikbaar te maken voor patiënten is
begrijpelijk. We zien echter dat snelheid zich in de praktijk toch vooral terugvertaalt
in onzekerheid over de effecten. Sterker nog, onderzoek heeft uitgewezen dat juist
van geneesmiddelen die versneld zijn toegelaten uiteindelijk de (toegevoegde) waarde
niet of nauwelijks viel vast te stellen.6 Het is dan de vraag of een versnelde toelating het probleem van onzekerheid niet
slechts verplaatst, in plaats van oplost, maar dan wel ten laste van de samenleving
omdat die het financiële risico daarvan (meer) gaat dragen.

Zoals vermeld worden bij de ODAP-gegevens over de effectiviteit verzameld ná vergoeding
door de zorgverzekeraars. Het kabinet vindt dat firma’s in principe zelf moeten bewijzen
dat een geneesmiddel effectief is voor toelating tot het basispakket, ook bij weesgeneesmiddelen.
Het is de vraag hoe wenselijk het is om weesgeneesmiddelen waarvoor het mogelijk is
om pakketwaardigheid vast te stellen binnen een redelijke termijn, en waarvoor een
firma het onderzoek ook zelf kan uitvoeren, nog via de ODAP te vergoeden. Hierbij
is van belang dat firma’s aangeven dat als bestaande data uit internationale registratiestudies
(voor weesgeneesmiddelen) onvoldoende blijken voor een beoordeling van de effectiviteit,
het onwaarschijnlijk is dat op basis van Nederlands onderzoek (verzamelen van data
in de praktijk) wel voldoende data verzameld kunnen worden voor (definitieve) opname
in het basispakket.

Elementen van de ODAP kunnen wel onderdeel uitmaken van het Toekomstbestendig Stelsel
Geneesmiddelen (TSG)7, zoals afspraken over de gepaste inzet van het middel, financiële afspraken of eventueel
een pay-for-performance component8.

Voorwaardelijke Toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals (VT)

Tegelijk met deze brief wordt ook een brief met de appreciatie van de evaluatie van
de VT met de Kamer gedeeld. Daarin wordt uitgelegd dat het kabinet het niet langer
gerechtvaardigd vindt om een aparte route voor weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals in stand te houden. Ook hierbij speelt de overweging dat de firma in principe de
verantwoordelijkheid heeft om de bewijslast voor de effectiviteit van zijn geneesmiddel
aan te leveren, ook voor weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals.

In de brief wordt ook uitgelegd dat het kabinet de VT nog wel wil openstellen voor
geneesmiddelen waarvoor het gevraagde onderzoek specifiek is voor Nederland en daarmee
niet van bredere waarde is voor een firma9.

Voxzogo

Voxzogo is een weesgeneesmiddel voor de behandeling van achondroplasie, een erfelijke
en zeldzame botaandoening en de meest voorkomende vorm van dwerggroei. De firma heeft
tot op heden geen vergoedingsdossier ingediend bij het Zorginstituut. In de laatste
Kamerbrief over dit geneesmiddel10 is aangegeven dat de Kamer opnieuw zal worden geïnformeerd nadat de firma heeft besloten
over het vervolg. Inmiddels heeft de firma bekendgemaakt definitief geen vergoeding
aan te vragen in Nederland voor Voxzogo11. De firma heeft dit in een gesprek nader toegelicht. Zonder dossier is verdere discussie
helaas niet mogelijk. Ik roep de firma daarom nogmaals op om zijn besluit te herzien
en een dossier aan te leveren. Hiermee wordt de Kamer, zoals toegezegd, geïnformeerd
over deze betreurenswaardige situatie.

Volgens de horizonscan geneesmiddelen zijn er twee andere geneesmiddelen in ontwikkeling
voor achondroplasie bij kinderen. Hierbij gaat het om de geneesmiddelen navepegritide12 en infigratinib13. Wat betreft navepegritide is de registratieaanvraag voor toetreding tot de Europese
markt bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) in behandeling, naar verwachting
wordt dit geneesmiddel in november 2026 geregistreerd. Wat betreft infigratinib is
de verwachte registratie bij het EMA juni 2027. Het is nog te vroeg in het ontwikkelingsproces
om de verschillen tussen deze nieuwe geneesmiddelen en Voxzogo duidelijk vast te stellen.

Ultra-weesgeneesmiddelen

De VT is, zoals aangegeven, recent geëvalueerd14. Daarbij is geadviseerd een alternatieve regeling te ontwikkelen voor ultra-weesgeneesmiddelen,
omdat het aantonen van effectiviteit volgens de reguliere vereisten vaak niet haalbaar
is. Het kabinet onderschrijft de noodzaak van een specifiek traject voor deze middelen,
zeker nu er sprake lijkt te zijn van een toename van zeer gepersonaliseerde therapieën
voor hele kleine aantallen patiënten15. Hierover wordt overleg gevoerd met het Zorginstituut. Het Zorginstituut heeft voorgesteld
een aparte route voor ultra-weesgeneesmiddelen te introduceren binnen het TSG (los
van de VT). Het kabinet ziet dit als een goed voorstel. De precieze afbakening hiervan
wordt nog uitgewerkt. Daarnaast heeft het Zorginstituut aandacht voor de beoordeling
van kosteneffectiviteit van deze geneesmiddelen omdat dit vaak lastig is bij hele
kleine aantallen patiënten. Mogelijk dat de pakketrisico’s bij dergelijke middelen
op andere wijze kunnen en moeten worden beheerst, dan via de kosteneffectiviteit.

Het kabinet gaat ervan uit dat het hierbij gaat om het type middelen waarvoor de Kamer
aandacht heeft gevraagd, omdat het systeem niet met deze ontwikkeling zou zijn «meegegroeid».

Tot slot

Zoals eerder vermeld werkt het kabinet aan een toekomstbestendig stelsel geneesmiddelen
(TSG) waarin nieuwe, effectieve medicijnen zo snel mogelijk beschikbaar komen voor
patiënten die er baat bij hebben, tegen een maatschappelijk aanvaardbare prijs16. In het TSG zal aan de voorkant van het proces naar de eigenschappen van het geneesmiddel
worden gekeken en wordt afhankelijk daarvan een route tot pakkettoelating gevolgd.
Het Zorginstituut zal de komende tijd uitwerken wanneer en hoe weesgeneesmiddelen
en ultraweesgeneesmiddelen door het instroomproces van TSG heen lopen.

De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,
S.T.M. Hermans