Brief regering : Beleidsmatige evaluatie van de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals

Nr. 975
BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN EN SPORT

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 28 mei 2026

Op 3 juli 2025 heeft toenmalig Minister van VWS het rapport van de beleidsmatige evaluatie
van de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals
1 (VT) met de Kamer gedeeld2.

Het rapport constateert dat de VT wordt gezien als een goede aanvulling op de andere
routes om geneesmiddelen te vergoeden vanuit het basispakket. Maar uit de evaluatie
blijkt ook dat de VT tot nu toe weinig impact had, onder meer omdat er maar weinig
van gebruik is gemaakt. Het evaluatierapport komt met een aantal aanbevelingen om
de VT te verbeteren.

De toenmalig Minister van VWS heeft aangegeven de appreciatie van de aanbevelingen
begin dit jaar met de Kamer te delen. Dat doet het kabinet in deze brief. Daarnaast
worden ook nieuwe ontwikkelingen meegenomen zoals de toenemende druk op het zorgbudget.

Het kabinet heeft de afbakening van de VT, mede in dit licht, kritisch bekeken en
geconcludeerd dat het niet langer gerechtvaardigd is om een aparte route voor weesgeneesmiddelen,
conditionals en exceptionals in stand te houden, maar dat een andere afbakening wel een mogelijkheid zou kunnen
zijn. In de appreciatie in deze brief wordt beschreven hoe het kabinet tot deze conclusie
is gekomen. Daarbij worden ook de dilemma’s bij de VT besproken.

Met deze brief wordt het voorstel tot aanpassing van de VT voorgelegd aan de relevante
partijen, met name farmaceutische firma’s omdat de voorgestelde afbakening gericht
is op onderzoek waarvoor zij onvoldoende prikkels hebben om dit zelf uit te voeren.
Op basis van deze consultatie zal het kabinet besluiten tot definitieve aanpassing
of, bij onvoldoende draagvlak (bijvoorbeeld vanwege de sterk verlaagde prijs die een
voorwaarde is binnen de VT), tot afschaffing van de VT.

Opbouw van de brief en bijlage

Deze brief gaat allereerst in op de achtergrond van de VT en de evaluatie daarvan.
Daarbij wordt beschreven hoe de reguliere route naar markttoelating en vergoeding
er uitziet en hoe dit zich verhoudt tot de VT. Daarna volgt de reactie van het kabinet
op de VT evaluatie. Daarbij wordt eerst stil gestaan bij vragen rondom de wenselijkheid
van de VT en hoe de VT zich verhoudt tot zogenaamde early access regelingen. Vervolgens volgt een kort overzicht van de belangrijkste voorgestelde
wijzigingen.

In de eerste bijlage worden de conclusies en aanbevelingen verder toegelicht, met
voorstellen voor de verdere opvolging. In tabel 1 in de bijlage is een overzicht te
vinden van de huidige situatie en de voorgestelde aanpassingen.

Als tweede bijlage vindt u ook de voortgangsrapportage van de VT over het jaar 2025.

Achtergrond van de VT

Geneesmiddelen worden eerst door het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG)
of het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) beoordeeld op kwaliteit, veiligheid en
werkzaamheid. Met dat laatste wordt absolute effectiviteit bedoeld d.w.z. het geneesmiddel
heeft een effect. Als een geneesmiddel aan alle eisen voldoet, wordt het toegelaten
tot de Europese markt. Na het verlenen van de handelsvergunning voor de Europese markt
hebben alle lidstaten een eigen procedure om te bepalen of het geneesmiddel wordt
vergoed voor patiënten. In Nederland beoordeelt het Zorginstituut dan wel de zorgverzekeraar
of het geneesmiddel voldoet aan het wettelijke criterium «de stand van wetenschap
en praktijk» (SWP) en kan worden toegelaten tot het verzekerde pakket. Dit betekent
dat wordt beoordeeld of het nieuwe geneesmiddel tenminste even effectief of effectiever
is dan de huidige standaardbehandeling (d.w.z. de relatieve effectiviteit, hierna
aangeduid als effectiviteit).

Er komen steeds meer geneesmiddelen op de markt met relatief weinig bewijs over de
effectiviteit. Dit hangt onder meer samen met versnelde toelatingsprocedures bij het
EMA3. Daardoor worden geneesmiddelen met beperkt bewijs, zoals een korte follow-up of
ontbreken van een controlegroep, soms toch al toegelaten tot de markt. Het komt voor
dat een geneesmiddel wel een handelsvergunning heeft, maar dat het bewijs (nog) onvoldoende
is om aan het pakketcriterium «effectiviteit» te voldoen, een vereiste voor pakkettoelating.
De VT maakt het mogelijk dat deze geneesmiddelen tijdelijk worden vergoed uit het
basispakket wanneer aan de bijbehorende criteria is voldaan. Daarmee kunnen patiënten
met een vaak ernstige, zeldzame ziekte waarvoor nog geen goede behandeling is, toch
behandeld worden.

Om in aanmerking te komen voor de VT moet een geneesmiddel bijvoorbeeld zijn geregistreerd
door het EMA, er moet sprake zijn van een unmet medical need (onvervulde behandelbehoefte), en het geneesmiddel moet vallen binnen de afbakening
(in de bijlage wordt hier in meer detail op in gegaan). Een andere voorwaarde is dat
de firma gedurende de periode van voorwaardelijke toelating het geneesmiddel moet
aanbieden voor een prijs die passend is bij de onzekerheid over de effectiviteit (in
de VT is dit aangeduid als «een sterk verlaagde prijs»).

Tijdens de VT wordt (aanvullend) onderzoek gedaan naar de effectiviteit van het middel,
zodat aan het einde van het traject, uiterlijk na 14 jaar, een uitspraak gedaan kan
worden over definitieve opname in het basispakket. De kosten van het geneesmiddel,
en de daarmee gepaard gaande behandeling, worden via de VT door zorgverzekeraars vergoed
vanuit de zorgverzekering. Daarvoor is een structureel jaarlijks budget beschikbaar
van circa € 36 miljoen. De firma is verantwoordelijk voor financiering van (de organisatie
van) het onderzoek.

Beleidsmatige evaluatie van de VT

De VT is in oktober 2019 opgesteld en geïntroduceerd als permanente regeling. De regeling
wordt uitgevoerd door het Zorginstituut Nederland (het Zorginstituut).

Elke vijf jaar wordt door het Ministerie van VWS een beleidsmatige evaluatie van de
VT-procedure uitgevoerd. Deze brief is de appreciatie van de eerste beleidsmatige
evaluatie. Deze evaluatie is gericht op de vraag of de doelstellingen van het beleid
worden behaald, of het budget toereikend is om deze doelstellingen te behalen en of
er andere ontwikkelingen zijn die aanleiding geven tot aanpassing van het beleid.

De evaluatie is uitgevoerd door een externe partij, het strategisch adviesbureau SiRM.
De aanbevelingen uit de evaluatie zijn onder meer gebaseerd op interviews met patiëntenorganisaties,
maatschappelijke organisaties, branche- en beroepsverenigingen van onder andere behandelaren
en farmaceutische bedrijven, individuele firma’s, Zorgverzekeraars Nederland (ZN),
het Zorginstituut en medewerkers van het Ministerie van VWS.

De belangrijkste aanbevelingen zijn:

– VWS kan de VT verbreden naar geneesmiddelen die geen weesgeneesmiddel, conditional of exceptional zijn, in gevallen waarbij er onvoldoende prikkels voor firma’s zijn om zelf het voor
Nederland benodigde onderzoek uit te voeren. Bijvoorbeeld omdat het gevraagde onderzoek
specifiek is voor Nederland en niet van bredere waarde voor de firma.

– VWS kan overwegen de looptijd van de VT te maximeren op ~5 jaar en een alternatieve
regeling op te zetten voor (ultra)-weesgeneesmiddelen waarvoor het beantwoorden van de pakketvraag meer dan ~5 jaar vraagt of waar
het niet waarschijnlijk is dat effectiviteit op groepsniveau kan worden aangetoond.

– VWS kan de VT, binnen het TSG, harmoniseren met het Orphan Drug Access Protocol (ODAP) en het Drug Access Protocol (DAP) (dit zijn door zorgverzekeraars geïnitieerde routes voor geneesmiddelen waarbij
onzekerheid bestaat over de effectiviteit).

– VWS kan verkennen of het Zorginstituut een onderbouwd advies kan geven over de «sterk
verlaagde prijs» van een geneesmiddel, die voorwaarde is bij de VT, en om daarvoor
de evidence gap (onzekerheid rondom de effectiviteit) te hanteren als methode.

– VWS kan verkennen of geneesmiddelen voor (sub-)indicaties die in toekomst nauwelijks
meer zullen bestaan (vanwege beschikbaar komen van vroegdiagnostiek) op een andere
manier dan via de VT toegankelijk kunnen worden gemaakt.

– Daarnaast heeft SiRM een aantal aanbevelingen aan VWS om de werking van de VT-regeling
verbeteren, zoals het laten vervallen van de voorwaarde dat de uiteindelijk betaalde
uitgaven publiekelijk beschikbaar worden.

Reactie kabinet op de aanbevelingen

Het kabinet waardeert de aanbevelingen vanuit de evaluatie zeer en neemt deze informatie
mee bij de voorstellen tot aanpassing van het VT-beleid.

Wenselijkheid van voorwaardelijke toelating en early access

Het kabinet herkent het beeld vanuit de evaluatie dat de VT tot op heden weinig impact
heeft gehad. Na vervolgoverleg met het Zorginstituut ziet het kabinet ook dat de eventuele
waarde van de VT nu niet in verhouding lijkt te staan tot de benodigde capaciteit
die het kost. Maar het kabinet herkent ook de vraag van partijen om de mogelijkheid
van (een vorm van) voorwaardelijke toelating. Dit komt bijvoorbeeld naar voren in
de motie Bushoff4 die verzoekt om te onderzoeken of het Zorginstituut de mogelijkheid kan krijgen om
geneesmiddelen voorwaardelijk toe te laten tot de effectiviteit van een middel in
de praktijk is getest, en tijdens de voorwaardelijke toelating de middelen voor een
lager instaptarief beschikbaar te stellen.

Tegelijk wijst de evaluatie ook op de moeilijkheid om het VT-beleid succesvol te maken:
enerzijds is er de behoefte om patiënten met een onvervulde medische behoefte snel
toegang te geven tot veelbelovende geneesmiddelen, anderzijds is de effectiviteit
van deze geneesmiddelen nog niet bewezen en moet die snelle toegang in verhouding
staan tot de regels die gelden voor het reguliere pakketbeheer (bewijslast versus
de prijs) en moeten er dus voorwaarden gesteld worden. Daarbij ligt de uitdaging in
het bedenken van voorwaarden die enerzijds recht doen aan het bredere maatschappelijk
perspectief en het streven van dit kabinet om alleen effectieve zorg te vergoeden
vanuit het basispakket, en anderzijds de VT niet zo onaantrekkelijk maken, dat het
in de praktijk een dode letter blijkt.

Het kabinet wil hier graag verduidelijken dat de VT niet hetzelfde is als een zogenoemde
early access of beschikbaarheidsregeling. Early access regelingen zijn bedoeld om snel na markttoelating vergoeding mogelijk te maken van
geneesmiddelen, vooruitlopend op een beoordeling van de effectiviteit, kosteneffectiviteit
en eventuele (definitieve) prijsonderhandeling. Het kabinet gaat ervanuit dat de motie
Bushoff hiertoe oproept. Ook vanuit de farmaceutische industrie wordt regelmatig gepleit
voor een vorm van early access.

Snelle toegang ondermijnt echter de onderhandelpositie van de overheid omdat er al
een vergoeding is geregeld voordat er een beoordeling van de pakketcriteria heeft
plaatsgevonden. Daarmee leidt het tot hogere prijzen en dus uiteindelijk hogere uitgaven5. Het kabinet ziet ook dat snelle toelating in de praktijk vaak

gepaard gaat met onzekerheid over de effecten. Sterker nog, onderzoek heeft uitgewezen
dat juist van oncologische geneesmiddelen die versneld zijn toegelaten uiteindelijk
de (toegevoegde) waarde niet of nauwelijks viel vast te stellen6. We betalen dan (tijdens de periode van voorwaardelijke toelating) voor geneesmiddelen
waarvan de effectiviteit later onvoldoende blijkt te zijn. Bovendien verwacht het
kabinet dat het in de praktijk vaak niet haalbaar zal zijn om tot het voorgestelde
lager instaptarief te komen7.

Bij de VT moet eerst een onderzoeksvoorstel worden opgesteld en beoordeeld, en moet
over de prijs worden onderhandeld. Dat kost tijd, maar is in het belang van het bredere
maatschappelijke perspectief. In deze brief en bijlage beschrijft het kabinet hoe
invulling wordt gegeven aan de wens om een vorm van voorwaardelijke toelating mogelijk
te maken. Zo geeft het kabinet uitvoering aan de motie Busshoff.

Belangrijkste aanpassingen naar aanleiding van de aanbevelingen

De belangrijkste voorgestelde aanpassing, is het herzien van de afbakening. Daarmee
komt het kabinet deels tegemoet aan de aanbevelingen vanuit de evaluatie.

In het licht van de bredere discussie over passende zorg vindt het kabinet het in
principe niet meer maatschappelijk verantwoord om te betalen voor, vaak dure, geneesmiddelen
waarvan de effectiviteit nog niet is aangetoond. Dit is vaak als gevolg van versnelde
EMA toelating van het geneesmiddel met beperkt bewijs. De VT is dan eigenlijk niet
meer dan een beschikbaarheidsregeling terwijl dat niet het primaire doel van de regeling
is. De firma heeft in principe de verantwoordelijkheid om de bewijslast voor de effectiviteit
van zijn geneesmiddel aan te leveren, ook voor weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals.

Bij onzekerheid over effectiviteit in de praktijk kan, wanneer van toepassing, gekozen
worden voor bestaande opties zoals afspraken over start-stop criteria, een pay-for-performance
component8 of een herbeoordeling.

Het kabinet vindt het voor deze geneesmiddelen dus niet langer nodig om een aparte
route mogelijk te maken9 en stelt daarom voor om de VT niet langer te richten op weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals. Deze geneesmiddelen komen alleen nog in aanmerking wanneer is voldaan aan de hieronder
voorgestelde aangepaste afbakening (en de overige VT-criteria).

In lijn met de evaluatie stelt het kabinet voor de afbakening van de VT aan te passen
naar geneesmiddelen waarvoor het gevraagde onderzoek specifiek is voor Nederland en
niet van bredere waarde voor een firma, en waarvoor de benodigde informatie niet op
een andere wijze kan worden verkregen, zoals een indirecte vergelijking.10 Soms heeft de Nederlandse beroepsgroep namelijk goede redenen om te kiezen voor een
afwijkende standaardbehandeling of subgroep van patiënten. De precieze afbakening
hiervan verdient verdere uitwerking, maar het is onvermijdelijk dat hierbij geneesmiddelen
worden vergoed van firma’s die dit onderzoek in principe zelf kunnen uitvoeren. We
zien echter dat dit niet gebeurt.

Zonder een VT zouden deze geneesmiddelen naar verwachting niet beschikbaar komen voor
patiënten in Nederland. En dat laatste is, bij veelbelovende middelen die voorzien
in een onvervulde behandelbehoefte, wél het doel.

Het kabinet is ook bereid om, zoals aanbevolen, een alternatieve route (los van de
VT) te introduceren voor ultra-weesgeneesmiddelen (waaronder gepersonaliseerde ultraweesgeneesmiddelen)11. Hierover wordt overleg gevoerd met het Zorginstituut. Daarnaast heeft het Zorginstituut
aandacht voor de beoordeling van kosteneffectiviteit van deze geneesmiddelen omdat
dit vaak lastig is bij hele kleine aantallen patiënten. Hierop wordt nader ingegaan
in de weesgeneesmiddelenbrief die tegelijk met deze brief met de Kamer wordt gedeeld.

In de bijlage worden verschillende opties besproken voor het concretiseren van de
«sterk verlaagde prijs», bijvoorbeeld een vast budget voor elke VT. Alle opties hebben
nadelen. Aan de ene kant moet rekening worden gehouden met de prijs voor geneesmiddelen
die op reguliere wijze worden toegelaten tot het verzekerde pakket. Aan de andere
kant moet de vergoeding ook voldoende prikkels geven voor een firma om het middel
aan te bieden voor een VT. Het kabinet probeert tot een haalbare oplossing te komen
met een acceptabel risico voor de maatschappij.

In de bijlage worden de voorstellen tot aanpassing van de VT in meer detail beschreven.
Het kabinet stelt een aantal aanpassingen voor om de VT te verbeteren, zoals een verkorting
van de looptijd.

Samenhang met het Toekomstbestendig stelsel geneesmiddelen (TSG)

De voorgestelde veranderingen in deze brief passen binnen de ontwikkelingen van de
inrichting van het toekomstbestendige stelsel voor de toelating van nieuwe geneesmiddelen
tot het verzekerde pakket, het TSG. Het kabinet zal de Kamer over de voortgang van
TSG nog voor de zomer informeren. Nieuwe geneesmiddelen volgen een toelatingsroute
tot het pakket afhankelijk van de onzekerheden of risico’s die ze meebrengen. Overheid
en zorgpartijen maken samen een keuze voor een passende route. Eén van de routes kan
bestaan uit de VT, wanneer aan de betreffende criteria wordt voldaan.

Het lid Claassen heeft gevraagd om toelichting op het nieuwe systeem van Voorwaardelijke
toelating, mede naar aanleiding van de discussie rond het weesgeneesmiddel Voxzogo12. Het Zorginstituut zal de komende tijd uitwerken wanneer en hoe weesgeneesmiddelen
en ultraweesgeneesmiddelen door het instroomproces van TSG heen lopen. Met deze uitwerking,
en de uitleg over de VT eerder in deze brief (Achtergrond van de VT), komt het kabinet
tegemoet aan de toezegging aan lid Claassen.

Samenhang met het verbeteren van het pakketbeheer

In het IZA is afgesproken dat het mogelijk wordt om zorg die al vergoed wordt, maar
waarbij er signalen zijn dat effectiviteit onzeker is, tijdelijk te blijven vergoeden
onder voorwaarde dat er onderzoek plaatsvindt. Het kabinet is begin dit jaar gestart
met het beleidskader Vergoeding in Onderzoek (ViO) waarmee deze mogelijkheid is gecreëerd13.

Tot slot

Het kabinet is zich ervan bewust dat de aanpassingen die (in de bijlage) worden beschreven
niet volledig tegemoetkomen aan de wens van het veld om de VT uit te breiden en de
route te versoepelen. Het is niet eenvoudig om tot beleid te komen dat tegemoetkomt
aan alle aanbevelingen vanuit verschillende partijen, met soms uiteenlopende belangen.
Het is daarom ook niet uit te sluiten dat het aantal VT-trajecten zal afnemen.

Het kabinet wil de VT zo effectief mogelijk inzetten binnen het TSG en zorgen voor
een goede balans tussen de beschikbaarheid van veelbelovende geneesmiddelen, de noodzaak
van extra onderzoek, de bereidheid van firma’s om hieraan mee te werken en het bredere
maatschappelijk perspectief en betaalbaarheid van de zorg.

Het kabinet blijft zich inzetten voor ontwikkeling en toegang tot innovatieve geneesmiddelen
waaraan een duidelijke, breed gedragen behoefte bestaat vanuit de samenleving.

De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,
S.T.M. Hermans