Brief regering : Reactie op de motie van het lid Maeijer over voor het zomerreces met de fabrikant van Voxzogo om tafel gaan om te komen tot indiening van het dossier bij het Zorginstituut (Kamerstuk 29689-1338)

29 477
Geneesmiddelenbeleid

Nr. 1357
BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN EN SPORT

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 16 juli 2026

Zoals toegezegd in het tweeminutendebat Pallas van 2 juli 2026, informeert het kabinet
de Kamer hierbij over de reactie van de leverancier van het geneesmiddel Voxzogo,
BioMarin, op de oproep vanuit het Ministerie van VWS om het besluit om voor Voxzogo
geen vergoedingsdossier in te dienen te heroverwegen. Dit naar aanleiding van de aangenomen
motie Maeijer van 18 juni jl. die het kabinet hierom verzocht1.

De leverancier heeft gereageerd door te berichten dat hij «de reguliere vergoedingsroute
een te restrictief kader» vindt omdat deze «de meerwaarde van behandelingen voor kinderen
met zeldzame genetische aandoeningen, zoals achondroplasie, aanzienlijk onderschat».
Volgens BioMarin is dit de reden om te besluiten om op dit moment geen vergoedingsaanvraag
voor Voxzogo in Nederland in te dienen.

BioMarin stelt dat hij in gesprekken met het Zorginstituut relevante onderzoeksresultaten
heeft gedeeld, die zouden aantonen dat Voxzogo «bijdraagt aan de algehele gezondheid
en het welzijn – waaronder verbeteringen in lichaamsverhoudingen en levenskwaliteit»,
van patiënten met achondroplasie. Dat kan zo zijn, maar zonder dossier kan het Zorginstituut
niet beoordelen of de aannames en probabilistische analyses van BioMarin standhouden.
Het kabinet heeft al eerder gezegd het frustrerend te vinden dat de stellingname van
BioMarin over de onderwaardering die het gevolg zou zijn van het Nederlandse vergoedingssysteem
nu niet getoetst kan worden. Het kabinet heeft begrepen dat in de landen waar een
kosteneffectiviteitsanalyse is uitgevoerd als onderdeel van de zogenoemde Health Technology
Assessment (HTA), de kosteneffectiviteit (zeer) ongunstig is beoordeeld. Dit heeft
in deze landen gevolgen gehad voor de besluitvorming over vergoeding.

Het kabinet waardeert de aanhoudende aandacht van de Kamer voor deze casus, maar het
kabinet stelt vast dat de leverancier helaas toch bij zijn eerdere standpunt blijft
en niet verder inzicht biedt in zijn beweegredenen. Dit betekent dat er geen vergoeding
mogelijk is van Voxzogo. Deze situatie is uitermate teleurstellend, met name voor
patiënten met achondroplasie (en hun naasten), die nu geen behandelmogelijkheid hebben
in Nederland.

Hoezeer het kabinet ook meeleeft met deze patiënten, wijst het kabinet tenslotte nog
op het volgende. De pakketcriteria, zoals stand wetenschap en praktijk (effectiviteit)
en kosteneffectiviteit, zijn er niet voor niets. Uit oogpunt van consistent pakketbeheer,
dat erop gericht is om de (uiteindelijk) gelimiteerde financiële middelen zo rechtvaardig
mogelijk te verdelen over alle patiënten, waarbij de gezondheidswinst in verhouding tot de (meer)kosten centraal
staat, kan het kabinet daarop geen uitzonderingen maken. Als we voor Voxzogo een uitzondering
zouden maken, moeten we dat immers ook voor andere, vergelijkbare middelen doen. Het
is immers en gelukkig niet zo dat de ene patiëntengroep meer waard wordt geacht dan
de andere, maar wel dat de ene behandeling meer waard is dan de andere – afhankelijk
van de gezondheidswinst die de behandeling biedt in verhouding tot de kosten. Het
kabinet vindt het niet uit te leggen aan alle huidige en toekomstige patiënten, die ook premiebetalers zijn, als het besluit een
duur middel met een beperkte of zeer onzekere kosteneffectiviteit zonder meer te vergoeden,
of uitzonderingen te maken die de juridische houdbaarheid van het hele stelsel op
de tocht zetten. Dan riskeren we dat we de solidariteit uithollen die het fundament
vormt van het basispakket van de zorgverzekering.

Het kabinet sluit af met de hoop uit te spreken dat andere geneesmiddelen voor de
behandeling van achondroplasie snel kunnen worden toegelaten tot de markt en dat de
leveranciers van deze middelen snel, dat kan ook al in een zogeheten parallelle procedure2, een vergoedingsdossier indienen bij het Zorginstituut.

De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,
S.T.M. Hermans