Brief regering : Procesmatige evaluatie en voortgangsrapportage van de voorwaardelijke toelating (VT) voor weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals, en beëindiging van de VT voor Translarna

Nr. 933
BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN EN SPORT

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 12 mei 2025

Hierbij stuur ik u de volgende drie documenten die ik de afgelopen periode heb ontvangen
van het Zorginstituut:

• Evaluatie voorwaardelijke toelating (VT) weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals, 11 februari 2025 (zie bijlage 1)

Dit is de tweede procesmatige evaluatie, de eerste is op 17 augustus 2022 met uw Kamer
gedeeld1.

• Voortgangsrapportage VT over het jaar 2024, 27 februari 2025 (zie bijlage 2).

Dit is de derde voortgangsrapportage. De voortgangrapportage over het jaar 2023 is
op 4 september 2024 met uw Kamer gedeeld2. De voortgangsrapportage bevat ook een vooruitblik. Daarin wordt vermeld dat de voorgestelde
gecombineerde VT voor de geneesmiddelen Evrysdi en Spinraza helaas niet door zal gaan.

• Advies over de vroegtijdige beëindiging van het VT van Translarna, 17 april 2025 (zie
bijlage 3).

Voorwaardelijke Toelating

De procedure voor voorwaardelijke toelating (VT) van weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals is in oktober 2019 door het Zorginstituut en het Ministerie van Volksgezondheid,
Welzijn en Sport opgesteld en geïntroduceerd als permanente regeling. Patiënten met
een vaak ernstige zeldzame ziekte waarvoor nog geen goede behandeling is, kunnen via
deze procedure in aanmerking komen voor vergoeding van en daarmee toegang tot veelbelovende
geneesmiddelen, die vanwege onvoldoende bewijs nog niet voldoen aan de stand van de
wetenschap en praktijk (effectiviteit).

Eén van de voorwaarden is dat het geneesmiddel is geregistreerd door het Europees
Geneesmiddelenbureau (EMA), met de status van weesgeneesmiddel, conditional of exceptional. Gedurende de VT wordt (aanvullend) onderzoek gedaan naar de effectiviteit van het
middel, zodat aan het einde van het traject een uitspraak gedaan kan worden over opname
in het basispakket. Voor de VT geldt een jaarlijks budget van circa € 36 miljoen.

Procesmatige evaluatie

De uitvoering van de VT-procedure wordt elke twee jaar geëvalueerd door het Zorginstituut.
Op die manier kan tijdig worden bijgestuurd, mochten er uitvoeringsaspecten zijn die
een optimale werking van de VT in de weg staan. De voortgang van de lopende VT-trajecten
is geen onderdeel van deze evaluatie, deze worden besproken in de voortgangsrapportage,
die ook via deze brief met uw Kamer wordt gedeeld.

Het Zorginstituut concludeert opnieuw dat er behoefte is aan een procedure voor voorwaardelijke
toelating, maar constateert ook dat er verbeterpunten zijn. Uit de evaluatie volgen
aanbevelingen voor het Zorginstituut, zoals versnelling van het opstellen van het
convenant, en een aantal aanbevelingen voor vervolgacties door VWS.

• Onderzoeken of en hoe het selectiecriterium «het betreft een geneesmiddel dat is geregistreerd
door het EMA en de status heeft van weesgeneesmiddel, conditional of exceptional voor de benoemde indicatie in het dossier voor voorwaardelijke toelating» aangepast
zou moeten worden om geneesmiddelen waarvoor een VT gewenst is, ook daadwerkelijk
in de VT te kunnen laten instromen.

• Samen met het Zorginstituut en Zorgverzekeraars Nederland (ZN) de mogelijkheden te
verkennen voor een gemeenschappelijke procedure voor voorwaardelijke toelating waarbij
de sterke punten van zowel het Orphan Drug Access Protocol (ODAP), het Drug Access
Protocol (DAP) als de VT worden benut.

• Registratiehouders vragen om meer transparantie over de budgetoverwegingen die meewegen
bij het overeenkomen van een verlaagde prijs gedurende VT.

• Verder geeft het Zorginstituut opnieuw bij VWS de noodzaak en behoefte aan van een
onafhankelijke financiering van patiëntenorganisaties, beroepsgroepen en dataverzameling
in trajecten zoals de VT.

De aanbevelingen voor het Ministerie van VWS zijn meer beleidsmatig van aard en zullen
worden meegenomen in de lopende beleidsmatige evaluatie van de VT-procedure. Dit is besproken met het Zorginstituut. De beleidsmatige
evaluatie door VWS dient elke vijf jaar te worden uitgevoerd. Dit jaar vindt de eerste
evaluatie plaats. In de beleidsevaluatie van VWS wordt beoordeeld of de doelstellingen
van het beleid worden behaald, of het budget toereikend is om deze doelstellingen
te behalen en of er andere ontwikkelingen zijn die aanleiding geven tot aanpassing
van het beleid. De resultaten van de beleidsmatige evaluatie worden in de zomer verwacht.

Voortgangsrapportage

Het Zorginstituut brengt jaarlijks een voortgangsrapport uit, waarin ook wordt geadviseerd
over eventuele aanpassing of beëindiging van een VT-traject. Deze voortgangsrapprotrage
betreft de volgende VT trajecten: Natpar (rhPTH 1–84) en Translarna (ataluren). Ook
geeft het Zorginstituut een vooruitblik.

Natpar

Natpar was voorwaardelijk toegelaten voor patiënten met chronische hypoparathyreoïdie.
Het Zorginstituut heeft eerder geadviseerd om het VT-traject van Natpar voortijdig
te beëindigen vanwege een productiestop3. Mijn voorganger heeft dit advies opgevolgd en de VT per 1 mei 2024 beëindigd. Behandelaren
en patiënten hebben voldoende extra tijd gekregen om over te stappen naar een alternatief.
Deze informatie is eerder ook al met uw Kamer gedeeld4.

Translarna

De voortgangsrapportage over Translarna bevat informatie die grotendeels al eerder
met uw Kamer is gedeeld. Translarna is sinds 2021 voorwaardelijk toegelaten voor patiënten
met de ziekte van Duchenne. Het benodigde onderzoek voor een uitspraak over pakketopname
bestaat uit een internationale studie. Deze studie is beoordeeld door het wetenschappelijk
comité (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Eerder heb ik u al laten
weten dat de CHMP heeft geadviseerd de handelsvergunning van Translarna niet te vernieuwen
vanwege gebrek aan werkzaamheid5.

Vooruitblik

In de vooruitblik laat het Zorginstituut weten dat de eerder door hen voorgestelde
gecombineerde VT (Evrysdi en Spinraza) voor patiënten met spinale musculaire atrofie
(SMA) helaas niet door zal gaan. Inmiddels is het Zorginstituut in gesprek met de
registratiehouder van Evrysdi om de mogelijkheden te verkennen voor een losstaand
VT-traject voor patiënten die ouder zijn dan 25 jaar en niet behandeld kunnen worden
met Spinraza. Zoals ik u eerder heb laten weten6 ben ik me zeer bewust van het belang van deze behandeling voor patiënten. Ik zal
me hier, binnen mijn mogelijkheden, voor blijven inzetten.

Het Zorginstituut hoopt dit jaar te kunnen adviseren over een VT voor Libmeldy, een
geneesmiddel voor de zeldzame en erfelijke stofwisselingsziekte metachromatische leukodystrofie
(MLD), mits de betreffende partijen tot overeenstemming komen over het convenant waarin
het onderzoek wordt beschreven. Verder wordt per 1 april op advies van het Zorginstituut
gestart met een VT voor Revestive, een geneesmiddel voor patiënten met kortedarmsyndroom.

Voortijdige beëindiging VT Translarna

Na afronding van de voortgangsrapportage heeft het Zorginstituut mij laten weten dat
de Europese Commissie (EC) het negatieve advies van de CHMP heeft overgenomen (zie
bijlage 3). Dit betekent dat Translarna van de Europese markt wordt gehaald.

Daarmee is het ook niet langer mogelijk het middel aan Nederlandse patiënten te verstrekken
en zal de VT worden beëindigd. Patiënten en behandelaars zijn hierop voorbereid, maar
ik begrijp dat deze uitkomst toch teleurstellend is.

Tot slot

Ik zal mij de samen met het Zorginstituut en andere relevante partijen inzetten om
de aanbevelingen uit bijgevoegde procesmatige evaluatie op te pakken. Ik kijk ook
uit naar de aanbevelingen uit de lopende beleidsmatige VT evaluatie en vertrouw erop
dat de vervolgacties zullen leiden tot verdere verbetering van het toelatingsproces
van geneesmiddelen met onzekerheid over stand van de wetenschap en praktijk.

De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, M-F. Agema