Brief regering : Reactie op verzoek commissie op de petitie 'Geef ALS-patiënten toegang tot medicijnen, ze hebben namelijk geen enkel alternatief'

Nr. 796
BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN EN SPORT

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 16 januari 2023

In uw brief van 10 november 2022 vraagt u mij om een reactie op de petitie «Geef ALS
patiënten het recht om medicijnen te proberen!».

De indieners van de petitie vragen aandacht voor het zo snel mogelijk kunnen beschikken
over potentieel waardevolle geneesmiddelen voor de behandeling van amyotrofe laterale
sclerose (ALS) ziekte, liefst nog voordat geneesmiddelen in Europa zijn geregistreerd.
In deze brief ga ik in op het pleidooi uit de petitie.

ALS is een progressieve neurologische aandoening met een gemiddelde levensverwachting
van circa vijf jaar na het ontstaan van de eerste tekenen. Voor de ziekte is helaas
nog geen goede behandeling mogelijk. Ik heb veel begrip voor het verlangen van patiënten
en hun naasten om toegang te krijgen tot behandelingen, hoe onzeker en in welk vroeg
stadium van ontwikkeling dan ook.

Het ontwikkelen en op de markt brengen van een werkend geneesmiddel is een langdurig
proces met grote belangen voor fabrikanten, premiebetalers en bovenal patiënten. Tijd
die ALS patiënten vaak niet hebben.

Daarom vind ik het belangrijk om waar dit binnen wet- en regelgeving mogelijk is waardevolle
geneesmiddelen in het algemeen, maar voor patiënten in een ernstige situatie in het
bijzonder, zo snel mogelijk toegankelijk te maken.

Daarbij gelden in Nederland enkele belangrijke randvoorwaarden die voortkomen uit
wet- en regelgeving. Om geneesmiddelen voor patiënten breed beschikbaar te maken,
moet er enige duidelijkheid zijn over veiligheid en effectiviteit, de plaats in de
behandeling en de kosteneffectiviteit. Alleen dan is in de handel brengen en vergoeding
op grond van de Zorgverzekeringswet mogelijk.

De petitie roept allereerst op om geneesmiddelen die ontwikkeld worden en waarbij
de eerste onderzoeksresultaten positief zijn, ondanks de afwezigheid van een markttoelating
door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), beschikbaar te stellen voor patiënten.

Voor geneesmiddelen geldt dat zij alleen verhandeld mogen worden wanneer er sprake
is van een markttoelating. Daarop geldt voor schrijnende gevallen wel een uitzondering.
Als het gaat om een ernstige aandoening waarvoor geen alternatief geneesmiddel op
de markt is en het nog niet geregistreerde geneesmiddel in de toekomst een handelsvergunning
zou kunnen worden verleend, zijn er twee mogelijkheden:

1. Een behandelend arts kan een zogeheten artsenverklaring bij de Inspectie Gezondheidszorg
en Jeugd (IGJ) indienen.1

Dit maakt het mogelijk om niet in Nederland geregistreerde geneesmiddelen voor individuele
patiënten voor te schrijven.

2. De fabrikant van een geneesmiddel kan een verzoek bij het College ter Beoordeling
van Geneesmiddelen (CBG) indienen om in aanmerking te komen voor het «gebruik in schrijnende
gevallen» oftewel het «compassionate use programma»2.

Dit maakt het mogelijk om een nog niet geregistreerd geneesmiddel dat wel in de toekomst
een handelsvergunning zou kunnen worden verleend, te verstrekken aan individuele patiënten.

Daarmee kunnen geneesmiddelen ook al in de onderzoeksfase worden toegediend aan ALS-patiënten.
De vergoeding van deze geneesmiddelen kan echter niet plaatsvinden op grond van de
Zorgverzekeringswet, omdat zij noch geregistreerd zijn, noch in dit stadium beoordeeld
kunnen worden op therapeutische meerwaarde en kosteneffectiviteit.

Ten tweede roept de petitie op om bij de EMA te pleiten voor het al tijdelijk goedkeuren
van ALS-medicatie op grond van fase-2 studies, opdat patiënten al vooruitlopend op
fase 3-studies toegang kunnen krijgen tot geneesmiddelen.

Hoewel ik de behoefte aan een snelle goedkeuring erg goed begrijp, vind ik het ook
belangrijk dat er enige duidelijkheid over de baten-risicobalans en de waarde voor
de patiënt is op het moment dat de handelsvergunning wordt verstrekt. Zoals ik het
hierboven heb aangegeven, bestaan er routes om al voorafgaand aan EMA-registratie
toegang te verlenen tot in ontwikkeling zijnde geneesmiddelen.

Daarnaast zijn er bij de EMA diverse routes die tot een versnelde toelating van belangrijke
geneesmiddelen kunnen leiden.

Voor geneesmiddelen die belangrijk zijn voor de publieke gezondheid, in het bijzonder
bij een grote therapeutische innovatie, bestaat «accelerated access», een versnelde
beoordelingsprocedure3. Ook kent de EMA een conditionele markttoelatingsroute, de «conditional approval».
Dit is specifiek bedoeld voor (wees-)geneesmiddelen die een grote onvervulde medische
noodzaak kunnen dienen. De EMA keurt deze dan op minder data voorlopig goed. In voorkomende
gevallen komt dit neer op een voorlopige markttoelating op grond van fase 2-data.

Hoewel ik van mening ben dat deze routes voldoende ruimte bieden voor een snelle beoordeling,
blijf ik in internationaal verband streven naar korte markttoelatingsprocedures in
gevallen waar dit essentieel is voor patiënten.

Ten derde pleit de petitie voor het direct beschikbaar stellen en vergoeden van ALS
geneesmiddelen zodra zij de «weesgeneesmiddelstatus» toegekend krijgen door de EMA.

Ik veronderstel dat het hier gaat om de situatie die ontstaat zodra een weesgeneesmiddel
door de EMA wordt geregistreerd en daarmee ook in Nederland kan worden verhandeld.
Daarmee zijn geneesmiddelen direct beschikbaar voor patiënten, maar in bepaalde gevallen
nog niet vergoed.

In het belang van de Nederlandse patiënt en premiebetaler moeten we goed bezien of
nieuwe dure geneesmiddelen effectief zijn en in hoeverre de kosten ervan acceptabel
zijn. Dit kan ook betekenen dat een onderhandeling over de prijs van een geneesmiddel
noodzakelijk is. Dat neemt niet weg dat deze procedures zo efficiënt en kort mogelijk
moeten zijn.

Het CBG en het Zorginstituut bieden de mogelijkheid om al tijdens de markttoelatingsfase
ook een parallelle beoordeling van de therapeutische meerwaarde en kosteneffectiviteit
uit te voeren. Dat kan het proces sterk versnellen. Bij het beoordelen van een weesgeneesmiddel
houdt het Zorginstituut in de praktijk ook rekening met de bijzondere omstandigheden
en de vaak beperkte voorhanden data.

In die gevallen waarin geneesmiddelen voldoen aan de zogeheten sluiscriteria, is een
financieel arrangement aangewezen. Gedurende die periode vindt weliswaar nog geen
bekostiging op grond van de Zorgverzekeringswet plaats, maar kunnen fabrikanten de
kosten voor de behandeling van patiënten op zich nemen. Fabrikanten nemen deze verantwoordelijkheid
in mijn ervaring ook.

We hebben de plicht om patiënten zo snel mogelijk duidelijkheid te geven over de vergoeding
van een nieuw geneesmiddel. Het is de verantwoordelijkheid van alle partijen, waaronder
het Ministerie van VWS en de fabrikant om daarbij oog te houden voor de ernst van
de aandoening waarvoor een geneesmiddel is ontwikkeld. Ik ben van mening dat ons systeem
voldoende mogelijkheden biedt om ook ALS-patiënten snel duidelijkheid en toegang te
geven tot waardevolle geneesmiddelen. Wel blijf ik werken aan het verbeteren van de
doorlooptijden van onze beoordelingsprocedures. Om goed zicht te houden op de doorlooptijd
van dure geneesmiddelen, kom ik later dit jaar met een dashboard voor de doorlooptijden
van (sluis-)geneesmiddelen.

Tot slot roept de petitie op tot verkorte beoordelingsprocedures voor potentiële ALS
medicatie met gelijke beoordelingscriteria tussen de EMA en de Amerikaanse Food and
Drug Administration (FDA).

Er is structureel overleg tussen marktautoriteiten EMA en de FDA over een groot aantal
onderwerpen4
5. Fabrikanten kunnen bij beide instanties al in een vroeg stadium gebruik maken van
gezamenlijk wetenschappelijk advies. Dat helpt bij het voorbereiden op de beoordelingsprocedures.
De dossiervereisten van de EMA en de FDA zijn in veel gevallen identiek en er vindt
actief overleg plaats over beoordelingsprocedures van bepaalde individuele geneesmiddelen.
De uitkomsten van de beoordelingsprocedures zijn dan ook over het algemeen vergelijkbaar6. Ondanks vergelijkbare criteria zijn er in enkele gevallen interpretatieverschillen
over de effectiviteit van geneesmiddelen, of leveren fabrikanten verschillende data
aan, waardoor de uitkomst van een markttoelatingsprocedure afwijkt. Het is niet altijd
mogelijk om deze verschillen te voorkomen.

Wel zal ik het CBG vragen om waar dit zinvol en voor de patiënt waardevol is, in EMA-verband
te blijven pleiten voor goede afstemming van wereldwijd gehanteerde markttoelatingsprocedures
en -criteria.

De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,
E.J. Kuipers