Brief regering : Aankondiging sluiskandidaten tweede helft 2021
29 477 Geneesmiddelenbeleid
Nr. 698 BRIEF VAN DE MINISTER VOOR MEDISCHE ZORG
Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal
Den Haag, 18 maart 2021
Met deze brief informeer ik u over de behandelingen met geneesmiddelen die op basis
van de Horizonscan Geneesmiddelen van het Zorginstituut Nederland (Zorginstituut)
aangemerkt zijn als kandidaat voor de pakketsluis. Het gaat in deze brief om behandelingen
met geneesmiddelen waarvan de registraties voor Europese markttoelating verwacht worden
in het derde en vierde kwartaal van 2021. Tevens informeer ik u over de stand van
zaken van eerder aangekondigde sluiskandidaten.
Inzet van de pakketsluis
De pakketsluis heeft als doel om nieuwe, dure geneesmiddelen die in het ziekenhuis
gebruikt worden (intramurale geneesmiddelen) op betaalbare wijze toegankelijk te maken
en te houden binnen het basispakket. De open instroom van dure intramurale geneesmiddelen
in het basispakket wordt met de sluis beperkt. Terwijl het geneesmiddel in de sluis
is geplaatst, kan eventuele opname in het basispakket worden beoordeeld door het Zorginstituut.
Daardoor is het mogelijk om eerst te bezien of er voldoende waarborgen zijn voor een
verantwoorde introductie van het betreffende geneesmiddel in de medische praktijk,
zodat de toegankelijkheid voor patiënten en de betaalbaarheid van de zorg ook voor
de lange termijn gewaarborgd wordt. Sinds 1 juli 2018 zijn de criteria voor de inzet
van de sluis wettelijk verankerd door een wijziging van het Besluit zorgverzekering.
Een geneesmiddel komt in aanmerking voor de pakketsluis indien:
• met de verstrekking van het geneesmiddel voor de behandeling van één nieuwe indicatie
of meerdere nieuwe indicaties het verwachte macrokostenbeslag € 40 miljoen of meer
per jaar bedraagt. In dit geval worden alle nieuwe indicaties in de sluis geplaatst;
• de kosten van verstrekking van het geneesmiddel voor de behandeling van een nieuwe
indicatie per patiënt per jaar € 50.000 of meer bedragen en het verwachte macrokostenbeslag
van die verstrekkingen € 10 miljoen of meer per jaar bedraagt. In dit geval wordt
alleen de desbetreffende indicatie in de sluis geplaatst.
Sluiskandidaten tweede helft 2021
Op basis van de meest recente publicatie van de Horizonscan Geneesmiddelen van het
Zorginstituut (8 december 2020) noem ik twaalf geneesmiddelen waarvan registratie
mogelijk is in de periode tot en met december 2021 en die in aanmerking kunnen komen
voor plaatsing in de sluis (tabel 1). In Bijlage 1 is per geneesmiddel een korte toelichting
gegeven.
Tabel 1. Sluiskandidaten tot en met tweede helft 2021
Geneesmiddel (merknaam)
Registratie verwacht in
Nieuwe indicatie(s)
Cabozantinib (Cabometyx)
Mei 2021
Nierkanker
Azacitidine (Onureg)
Juni 2021
Acute myeloïde leukemie
(AML, leukemie)
Tafasitamab
Juni 2021
• Diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL, lymfeklierkanker)
Cemiplimab (Libtayo)
Juli 2021
• Longkanker
• Huidkanker (basaalcelcarcinoom)
Isatuximab (Sarclisa)
Juli 2021
Ziekte van Kahler
(multipel myeloom)
Zanubrutinib
Juli 2021
Ziekte van Waldenström
(lymfeklierkanker)
Vosoritide
September 2021
Achondroplasie (dwerggroei)
Aducanumab
Oktober 2021
Alzheimer-dementie
Autoloog tumorcel lysaat (Sitoiganap)
Oktober 2021
Hersenkanker
Avalglucosidase alfa
Oktober 2021
Ziekte van Pompe (stofwisselingsziekte)
Pegcetacoplan
Oktober 2021
Paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (zeldzame bloedziekte)
Lenadogene nolparvovec (Lumevoq)
December 2021
Ziekte van Leber (zeldzame oogaandoening)
Deze twaalf geneesmiddelen komen op basis van de nu beschikbare informatie in aanmerking
voor een sluisprocedure. De definitieve beslissing over het in de sluis plaatsen van
deze geneesmiddelen neem ik nadat de Committee for Medicinal Products for Human Use
(CHMP) van het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) een positieve opinie heeft
uitgebracht. Dat is doorgaans één à twee maanden voordat de Europese Commissie beslist
over de markttoelating («registratie»). Als een middel in de sluis wordt geplaatst,
volgt een beoordeling op pakketwaardigheid door het Zorginstituut. De fabrikant wordt
daarbij gevraagd een dossier in te dienen bij het Zorginstituut zodat deze beoordeling
kan plaatsvinden.
Het is mogelijk dat nieuwe informatie beschikbaar komt waardoor een geneesmiddel in
de sluis wordt geplaatst dat niet vooraf als sluiskandidaat is aangemerkt of waardoor
een aangekondigde sluiskandidaat toch niet in de sluis geplaatst wordt. Indien dit
het geval is, informeer ik u daarover in het najaar van 2021 in de volgende kamerbrief
over sluiskandidaten.
Terugblik
Op 8 oktober 2020 heb ik u geïnformeerd over negen sluiskandidaten voor de eerste
helft van 2021 (Kamerstuk 29 477, nr. 664). Tabel 2 geeft een overzicht van de status van deze negen middelen en de status
van zes sluiskandidaten waarover ik u in eerdere brieven heb geïnformeerd (Kamerstuk
29 477, nrs. 650, 618 en 561).
Tabel 2. Status aangekondigde sluiskandidaten
Geneesmiddel (merknaam)
Indicatie(s)
In de sluis geplaatst
Overige informatie
Carfilzomib (Kyprolis)
Multipel myeloom
Ja
Geregistreerd. Het Zorginstituut heeft advies uitgebracht.
Idecabtagene vicleucel
Multipel myeloom
Nee, verwacht in het tweede kwartaal van 2021
De CHMP heeft nog geen uitspraak gedaan.
Pertuzumab/
trastuzumab (Phesgo)
HER2-positieve borstkanker
Ja
Geregistreerd. In behandeling bij het Zorginstituut.
Selpercatinib (Retevmo)
Longkanker en schildklierkanker met een RET-fusie
Nee
Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria.
Tucatinib (Tukysa)
HER2-positieve borstkanker
Ja
Geregistreerd.
Nog geen dossier aangeleverd bij het Zorginstituut.
Selumetinib (Koselugo)
Neurofibromatose in adolescenten
Nee, verwacht in het tweede kwartaal van 2021
De CHMP heeft nog geen uitspraak gedaan.
Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi)
Verschillende typen lymfeklierkanker
Nee, verwacht in het tweede kwartaal van 2021
De CHMP heeft nog geen uitspraak gedaan.
Risdiplam (Evrysdi)
Spinale musculaire atrofie (SMA)
Nee, verwacht in het eerste kwartaal van 2021
De CHMP heeft nog geen uitspraak gedaan.
Pralsetinib (Gavreto)
Longkanker met een RET-fusie
Nee, verwacht in het tweede kwartaal van 2021
De CHMP heeft nog geen uitspraak gedaan.
Selinexor (Nexpovio)
Multipel myeloom
Nee
Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria.
OTL-200 (Libmeldy)
Metachromatische leukodystrofie (een zeldzame stofwisselingsziekte)
Ja
Geregistreerd. Nog geen dossier aangeleverd bij het Zorginstituut.
Valoctocogene roxaparvovec (Roctavian)
Behandeling van hemofilie A
Nee, verwachte registratiedatum onbekend.
De CHMP heeft nog geen uitspraak gedaan.
Olaparib (Lynparza)
Vervolgbehandeling bij prostaatkanker en onderhoudsbehandeling bij eierstokkanker
Nee
Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria.
Brexucabtagene autoleucel, voorheen: KTE-X19 (Tecartus)
Vervolgbehandeling van een vorm van lymfklierkanker (mantelcellymfoom)
Ja
Geregistreerd.
Nog geen dossier aangeleverd bij het Zorginstituut.
Niraparib (Zejula)
Onderhoudsbehandeling bij eierstokkanker
Ja
Geregistreerd. In behandeling bij het Zorginstituut.
Daarnaast is er recent één geneesmiddel in de sluis geplaatst die na de brief van
8 oktober 2020 in de Horizonscan naar voren is gekomen en daarom niet eerder is aangekondigd
in een Kamerbrief over sluiskandidaten (tabel 3).
Tabel 3. Recent geïdentificeerde middelen die in de sluis geplaatst zijn
Geneesmiddel (merknaam)
Geregistreerd
Indicatie (uitbreiding)
Trastuzumab deruxtecan (Enhertu)
December 2020
HER2-positieve borstkanker
Ik zal u uiterlijk in het najaar van 2021 informeren over de sluiskandidaten die naar
verwachting in de eerste helft van 2022 geregistreerd worden. Ik zal dan ook weer
een overzicht geven van de stand van zaken van de eerder aangekondigde sluiskandidaten.
De Minister voor Medische Zorg, T. van Ark
Bijlage 1: Korte toelichting sluiskandidaten
Cabozantinib (Cabometyx)
De indicatie voor cabozantinib in combinatie met nivolumab zal naar verwachting in
mei 2021 uitgebreid worden als startbehandeling van gevorderde en gemetastaseerde
nierkanker. Naar schatting van het Zorginstituut komen er jaarlijks maximaal 416 patiënten
in aanmerking voor deze behandeling. De behandelduur zal naar verwachting minimaal
14 maanden bedragen. Een behandeling met cabozantinib kost ongeveer € 68.000 per patiënt
per jaar.
Azacitidine (Onureg)
Onureg is een nieuwe orale toedieningsvorm van het reeds geregistreerde intraveneuze
geneesmiddel azacitidine. Dit geneesmiddel zal naar verwachting in juni 2021 op de
markt komen als onderhoudsbehandeling voor volwassen patiënten met een bepaald type
leukemie, acute myeloïde leukemie (AML), bij wie er geen leukemiecellen meer in het
bloed of beenmerg te zien zijn na behandeling met intensieve chemotherapie. Het Zorginstituut
schat dat jaarlijks 58 patiënten in aanmerking komen voor deze behandeling. De behandelduur
zal naar verwachting minimaal 12 maanden bedragen. De Nederlandse prijs is nog onbekend.
Uitgaande van de Amerikaanse prijs zal een behandeling met Onureg ongeveer € 220.000
per patiënt bedragen.
Tafasitamab
Tafasitamab is een immunotherapie die naar verwachting in juni 2021 op de markt zal
komen als combinatietherapie met lenalidomide van volwassen patiënten met een bepaald
type lymfeklierkanker, diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL), die niet gereageerd
hebben op eerdere behandeling en niet in aanmerking komen voor een beenmergtransplantatie.
Het Zorginstituut schat dat er jaarlijks maximaal 250 patiënten in aanmerking komen
voor behandeling met tafasitamab. Uitgaande van een behandelduur van circa 9 maanden
en de Amerikaanse prijs zal de behandeling ongeveer € 136.000 per patiënt bedragen.
Cemiplimab (Libtayo)
De indicatie voor cemiplimab zal naar verwachting in juli 2021 uitgebreid worden als
startbehandeling van gevorderde of gemetastaseerde longkanker met PD-L1 expressie
in meer dan 50% van de tumorcellen. Ook wordt dan een indicatie uitbreiding verwacht
als vervolgbehandeling voor patiënten met een bepaald type huidkanker (gevorderd basaalcelcarcinoom).
Het Zorginstituut schat dat er respectievelijk maximaal 1.150 en 10 patiënten in aanmerking
komen voor behandeling van bovenstaande indicaties. Een jaar behandelen met cemiplimab
kost ongeveer € 92.000. De behandelduur voor beide indicaties is nog onbekend.
Isatuximab (Sarclisa)
De indicatie voor isatuximab zal naar verwachting in juli 2021 uitgebreid worden als
combinatiebehandeling met carfilzomib en dexamethason voor de vervolgbehandeling van
de ziekte van Kahler (multipel myeloom). Naar schatting van het Zorginstituut komen
er ongeveer 129 patiënten per jaar in aanmerking voor deze behandeling. De behandeling
duurt gemiddeld langer dan een jaar en kost ongeveer € 99.000 per patiënt per jaar.
Zanubrutinib
Zanubrutinib zal naar verwachting in juli 2021 op de markt komen als vervolgbehandeling
voor patiënten met een bepaald type lymfeklierkanker (ziekte van Waldenström) en als
startbehandeling voor patiënten met deze ziekte die niet in aanmerking komen voor
chemo-immunotherapie. Naar schatting van het Zorginstituut komen er jaarlijks maximaal
214 patiënten in aanmerking voor deze behandeling. In 2022 zal de indicatie voor zanubrutinib
naar verwachting uitgebreid worden als combinatiebehandeling met rituximab voor de
startbehandeling van patiënten met een ander type lymfeklierkanker (mantelcellymfoom).
Naar schatting van het Zorginstituut komen er jaarlijks maximaal 30 patiënten met
mantelcellymfoom in aanmerking voor deze behandeling. De behandelduur en de Nederlandse
prijs van zanubrutinib zijn onbekend. Gebaseerd op de Amerikaanse prijs kost een jaar
behandeling ongeveer € 136.000 per patiënt.
Vosoritide
Vosoritide zal naar verwachting in september 2021 op de markt komen voor kinderen
(vanaf 2 jaar) met de groeistoornis achondroplasie (dwerggroei). Het Zorginstituut
schat in dat er jaarlijks 7 nieuwe patiënten in aanmerking komen voor behandeling
met vosoritide. Daarnaast komen er mogelijk 50 tot 135 reeds gediagnostiseerde patiënten
in aanmerking. De behandeling dient voortgezet te worden totdat de groeischijven gesloten
zijn. De behandelduur zal ongeveer 14 jaar bedragen. De Nederlandse prijs is nog niet
bekend. Gebaseerd op de verwachte Amerikaanse prijs zal een behandeling met vosoritide
jaarlijks ongeveer € 200.000 per patiënt bedragen.
Aducanumab
Aducanumab zal naar verwachting in oktober 2021 op de markt komen voor patiënten met
Alzheimer-dementie. De exacte indicatiestelling is nog onduidelijk, maar het patiëntenaantal
zal naar verwachting hoog zijn. Volgens het Zorginstituut zijn er in Nederland 160.000
tot 190.000 patiënten met Alzheimer, waarvan 30.000 op dit moment medicatie gebruiken.
De behandelduur met aducanumab is chronisch. De Nederlandse prijs is nog onbekend.
Gebaseerd op de verwachte Amerikaanse prijs zal een jaar behandeling met aducanumab
ongeveer € 40.000 per patiënt bedragen.
Autoloog tumorcel lysaat (Sitoiganap)
Autoloog tumorcel lysaat is een geavanceerde immunotherapie die naar verwachting in
oktober 2021 op de markt zal komen voor patiënten met een terugkerende hersentumor
(glioom). Bij deze therapie worden de door middel van chirurgie verkregen tumorcellen
van de patiënt bewerkt om vervolgens geïnjecteerd te worden in de hersentumor. Het
Zorginstituut schat dat er jaarlijks maximaal 750 patiënten in aanmerking komen voor
deze behandeling. De behandeling bestaat uit meerdere injecties die over een periode
van ongeveer 12 maanden worden toegediend. De prijs is nog niet bekend, maar de therapie
zal naar verwachting minimaal zo duur zijn als andere therapieën waarbij eigen cellen
van de patiënt worden bewerkt. De kosten daarvan bedragen ongeveer € 323.500 per behandeling.
Avalglucosidase alfa
Avalglucosidase alfa zal naar verwachting in oktober 2021 op de markt komen voor patiënten
met de ziekte van Pompe (zeldzame stofwisselingsziekte). Patiënten met deze ziekte
worden nu behandeld met alglucosidase alfa. Het Zorginstituut verwacht dat alle patiënten
die nu alglucosidase alfa krijgen zullen overstappen op avalglucosidase alfa. In 2019
werden er 136 patiënten behandeld met alglucosidase alfa. Een jaar behandelen met
alglucosidase alfa kost ongeveer € 467.000 en behandeling is chronisch. De verwachting
is dat de prijs en behandelduur van avalglucosidase alfa in dezelfde orde van grootte
zullen liggen.
Pegcetacoplan
Pegcetacoplan zal naar verwachting in oktober 2021 op de markt komen voor patiënten
met de zeldzame bloedziekte paroxismale nachtelijke hemoglobinurie. Volgens het Zorginstituut
zullen er maximaal 80 patiënten met pegcetacoplan behandeld worden. Het betreft een
chronische behandeling. De prijs van pegcetacoplan is nog onbekend maar de behandeling
zal naar verwachting circa € 340.000 tot € 400.000 per patiënt per jaar bedragen,
overeenkomstig met de reeds beschikbare behandeloptie voor deze ziekte. Naar verwachting
zal pegcetacoplan ook voor de behandeling van de spierziekte amyotrofische laterale
sclerose (ALS) op de markt komen, hierdoor zal het patiëntenaantal nog toenemen.
Lenadogene nolparvovec (Lumevoq)
Lenadogene nolparvovec is een gentherapie die naar verwachting in december 2021 op
de markt zal komen voor patiënten met de zeldzame oogaandoening opticusneuropathie
van Leber. Naar verwachting van de beroepsgroep zullen er 2 tot 5 reeds gediagnosticeerde
patiënten in aanmerking komen voor behandeling en daarnaast per jaar 5 tot 10 nieuwe
patiënten. De behandeling betreft een eenmalige toediening. De prijs is nog onbekend,
maar de prijs van de behandeling zal naar verwachting minimaal zo duur zijn als een
andere gentherapie voor een zeldzame oogaandoening, namelijk € 690.000 per patiënt.
Ondertekenaars
-
Eerste ondertekenaar
T. van Ark, minister voor Medische Zorg