Brief regering : Sluiskandidaten eerste helft 2021

Nr. 664 BRIEF VAN DE MINISTER VOOR MEDISCHE ZORG

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 8 oktober 2020

Met deze brief informeer ik u over de behandelingen met geneesmiddelen die op basis
van de Horizonscan Geneesmiddelen van het Zorginstituut Nederland (Zorginstituut)
aangemerkt zijn als kandidaat voor de pakketsluis. Het gaat in deze brief om behandelingen
met geneesmiddelen waarvan de registraties voor Europese markttoelating verwacht worden
in het eerste en tweede kwartaal van 2021. Tevens informeer ik u over de stand van
zaken van eerder aangekondigde sluiskandidaten.

Inzet van de pakketsluis

Sinds 1 juli 2018 zijn de criteria voor de inzet van de sluis wettelijk verankerd
door een wijziging van het Besluit zorgverzekering. Alleen geneesmiddelen met een
hoge prijs of groot financieel risico worden dan in de sluis geplaatst. Een geneesmiddel
komt in aanmerking voor de pakketsluis indien:

• met de verstrekking van het geneesmiddel voor de behandeling van één nieuwe indicatie
of meerdere nieuwe indicaties het verwachte macrokostenbeslag € 40 miljoen of meer
per jaar bedraagt. In dit geval worden alle nieuwe indicaties in de sluis geplaatst;

• de kosten van verstrekking van het geneesmiddel voor de behandeling van een nieuwe
indicatie per patiënt per jaar € 50.000 of meer bedragen en het verwachte macrokostenbeslag
van die verstrekkingen € 10 miljoen of meer per jaar bedraagt. In dit geval wordt
alleen de desbetreffende indicatie in de sluis geplaatst.

Sluiskandidaten eerste helft 2021

Op basis van de meest recente publicatie van de Horizonscan Geneesmiddelen (10 juni
2020) van het Zorginstituut noem ik negen geneesmiddelen waarvan registratie mogelijk
is in de periode tot en met juni 2021 en die in aanmerking kunnen komen voor plaatsing
in de sluis (tabel 1). In bijlage 1 is per geneesmiddel een korte toelichting gegeven.

Tabel 1. Sluiskandidaten eerste helft 2021 (bron: Horizonscan Zorginstituut)

Geneesmiddel (merknaam)

Registratie verwacht in

Nieuwe indicatie(s)

Carfilzomib (Kyprolis)

Januari 2021

Multipel myeloom (ziekte van Kahler)

Idecabtagene vicleucel

Januari 2021

Multipel myeloom (ziekte van Kahler)

Pertuzumab/trastuzumab (Phesgo)

Februari 2021

HER2-positieve borstkanker

Selpercatinib (Retevmo)

Maart 2021

• Gevorderde en uitgezaaide longkanker met een RET-fusie

• Schildklierkanker met een RET-fusie

Tucatinib (Tukysa)

Maart 2021

HER2-positieve borstkanker

Selumetinib (Koselugo)

April 2021

Neurofibromatose in adolescenten (Ziekte van Von Recklinghausen)

Lisocabtagene maraleucel

Mei 2021

Verschillende typen lymfeklierkanker

Risdiplam (Evrysdi)

Eerste helft 2021

Erfelijke spierziekte (SMA – spinale musculaire atrofie)

Pralsetinib (Gavreto)

Eerste helft 2021

Gevorderde en uitgezaaide longkanker met een RET-fusie

Deze negen geneesmiddelen komen op basis van de nu beschikbare informatie in aanmerking
voor een sluisprocedure. De definitieve beslissing over het in de sluis plaatsen van
deze geneesmiddelen neem ik zodra de Committee for Medicinal Products for Human Use
(CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positieve opinie heeft uitgebracht.
Dat is doorgaans één à twee maanden voordat de Europese Commissie beslist over de
markttoelating («registreert»). Als een middel in de sluis wordt geplaatst, volgt
een beoordeling op pakketwaardigheid door het Zorginstituut. De fabrikant wordt daarbij
gevraagd een dossier in te dienen bij het Zorginstituut zodat deze beoordeling kan
plaatsvinden.

Het is mogelijk dat nieuwe informatie beschikbaar komt waardoor een geneesmiddel in
de sluis wordt geplaatst dat niet vooraf als sluiskandidaat is aangemerkt of waardoor
een aangekondigde sluiskandidaat toch niet in de sluis geplaatst wordt. Indien dit
het geval is, informeer ik u daarover in het voorjaar van 2021 in de volgende kamerbrief
over sluiskandidaten.

Terugblik

Op 25 maart 2020 heb ik u geïnformeerd over acht sluiskandidaten voor de tweede helft
van 2020 (Kamerstuk 29 477, nr. 650). Tabel 2 geeft een overzicht van de status van deze acht middelen en de status van
zes sluiskandidaten waarover ik u in eerdere brieven heb geïnformeerd (Kamerstuk 29 477, nr. 618; Kamerstuk 29 477, nr. 561).

Tabel 2. Status aangekondigde sluiskandidaten

Geneesmiddel (merknaam)

Indicatie(s)

In de sluis geplaatst

Overige informatie

Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)

Erfelijke spierziekte (SMA – spinale musculaire atrofie)

Ja

Geregistreerd.

Nog geen beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut.

Selinexor (Xpovio)

Multipel myeloom (ziekte van Kahler)

Nee, verwacht in het vierde kwartaal van 2020

De CHMP heeft nog geen uitspraak gedaan.

Imlifidase (Idefirix)

Preventie van orgaanafstoting na een niertransplantatie

Afgevallen als sluiskandidaat

Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria.

Entrectinib (Rozlytrek)

• Solide tumoren met een fusie van het TRK-gen

• Longkanker met ROS1-mutatie

Ja, enkel voor de longkanker indicatie

Geregistreerd. Nog geen beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut.

Encorafenib (Braftovi)

Darmkanker met BRAF-V600E-mutatie

Afgevallen als sluiskandidaat

Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria.

Binimetinib (Mektovi)

Darmkanker met BRAF-V600E-mutatie

Afgevallen als sluiskandidaat

De EMA heeft geen handelsvergunning verstrekt voor deze indicatie.

Luspatercept (Reblozyl)

• Beenmergziekte waarbij de productie van bloedcellen ernstig is verstoord (myelodysplastisch
syndroom)

• Erfelijke bloedziekte waarbij geen of te weinig hemoglobine wordt aangemaakt (beta-thalassemie)

Afgevallen als sluiskandidaat

Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria.

OTL-200

Behandeling van een stofwisselingsziekte in de hersenen

(metachromatische leukodystrofie)

Nee, verwacht in het vierde kwartaal van 2020

De CHMP heeft nog geen uitspraak gedaan.

Crizanlizumab (Adakveo)

Preventie van afsluiting van bloedvaten bij sikkelcelanemie

Ja

De CHMP heeft uitspraak gedaan, de Europese Commissie heeft nog geen handelsvergunning
verstrekt.

Valoctocogene roxaparvovec (Roctavian)

Behandeling van ernstige hemofilie A

Nee, verwacht in de eerste helft van 2021

De CHMP heeft nog geen uitspraak gedaan.

Olaparib (Lynparza)

Onderhoudsbehandeling pancreaskanker

Afgevallen als sluiskandidaat

Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria.

Olaparib (Lynparza)

• Vervolgbehandeling prostaatkanker

• Onderhoudsbehandeling eierstokkanker

Nee, verwacht in het vierde kwartaal van 2020

De CHMP heeft nog geen uitspraak gedaan.

Brexucabtagene autoleucel, voorheen genaamd: KTE-X19 (Tecartus)

Vervolgbehandeling van een vorm van lymfklierkanker (mantelcellymfoom)

Nee, verwacht in het vierde kwartaal van 2020

De CHMP heeft nog geen uitspraak gedaan.

Niraparib (Zejula)

Onderhoudsbehandeling eierstokkanker

Nee, verwacht in het vierde kwartaal van 2020

De CHMP heeft nog geen uitspraak gedaan.

Belantamab mafodotin (Blenrep)

Multipel myeloom (ziekte van Kahler)

Afgevallen als sluiskandidaat

Op basis van de beschikbare gegevens voldoet het geneesmiddel niet meer aan de sluiscriteria.

Givosiran (Givlaari)

Behandeling van een stofwisselingsziekte (acute hepatische porfyrie)

De sluis wordt opgeheven.

Bij nadere bestudering door het Zorginstituut blijkt het een extramuraal geneesmiddel.

Daarnaast zijn recent nog twee middelen in de sluis geplaatst die na de brief van
25 maart 2020 in de Horizonscan naar voren zijn gekomen (tabel 3).

Tabel 3. Recent geïdentificeerde middelen die in de sluis geplaatst zijn

Geneesmiddel (merknaam)

Geregistreerd

Indicatie (uitbreiding)

Glasdegib (Daurismo)

Juni 2020

Behandeling van een vorm van bloedkanker (acute myeloïde leukemie)

Acalabrutinib (Calquence)

Juli 2020

Start- of vervolgbehandeling van een vorm van bloedkanker (chronische lymfatische
leukemie)

Ik zal u uiterlijk in het voorjaar van 2021 informeren over de sluiskandidaten die
naar verwachting in de tweede helft van 2021 geregistreerd worden. Ik zal dan ook
weer een overzicht geven van de stand van zaken van de eerder aangekondigde sluiskandidaten.

De Minister voor Medische Zorg, T. van Ark

Bijlage 1: Korte toelichting sluiskandidaten

• carfilzomib

De indicatie voor carfilzomib zal naar verwachting begin 2021 uitgebreid worden als
combinatiebehandeling met daratumumab en dexamethason voor de vervolgbehandeling van
multipel myeloom (de ziekte van Kahler). Naar schatting van het Zorginstituut komen
er ongeveer 251 patiënten per jaar in aanmerking voor deze behandeling. De behandeling
duurt gemiddeld langer dan een jaar en kost ongeveer € 150.000 per patiënt per jaar.

• idecabtagene vicleucel

Idecabtagene vicleucel is een CAR-T (celtherapie) en zal op de markt komen voor patiënten
met multipel myeloom (de ziekte van Kahler) die al minimaal drie behandelingen gehad
hebben. Het Zorginstituut schat in dat er per jaar 70 patiënten in aanmerking komen
voor behandeling. Het gaat om een éénmalige behandeling. De prijs is nog onbekend,
maar zal naar verwachting overeenkomstig zijn met de reeds beschikbare CAR-Ts in andere
ziektegebieden. De prijs van deze CAR-Ts ligt rond de € 325.000.

• pertuzumab/trastuzumab

Pertuzumab/trastuzumab is een vaste dosis combinatie van pertuzumab en trastuzumab
die op de markt zal komen voor de behandeling van volwassen patiënten met vroege en
uitgezaaide HER2-positieve borstkanker. Het middel zal op de markt komen voor dezelfde
indicaties waar nu de combinatie van de individuele middelen gebruikt wordt. In 2019
werden meer dan 1.900 patiënten behandeld met pertuzumab in combinatie met trastuzumab.
Gebaseerd op de Amerikaanse prijs zal een jaar behandeling met pertuzumab/trastuzumab
€ 125.000 per patiënt kosten.

• selpercatinib

Selpercatinib zal op de markt komen voor gevorderde en uitgezaaide longkanker met
een RET-fusie en voor schildklierkanker met een RET-fusie. Volgens het Zorginstituut
komen er maximaal 127 patiënten met longkanker en 20 patiënten met schildklierkanker
in aanmerking voor behandeling met selpercatinib. De gemiddelde behandelduur is minimaal
17 maanden. De Nederlandse prijs is onbekend. Gebaseerd op de Amerikaanse prijs kost
een jaar behandeling met selpercatinib ongeveer € 195.000 per patiënt.

• tucatinib

Tucatinib zal in combinatie met trastuzumab en capecitabine op de markt komen voor
de behandeling van patiënten met gevorderde en uitgezaaide HER-2 positieve borstkanker
die al twee eerdere behandelingen gehad hebben. Volgens het Zorginstituut komen er
maximaal 230 patiënten in aanmerking voor behandeling met tucatinib. De gemiddelde
behandelduur is minimaal 7,3 maanden. Gebaseerd op de Amerikaanse prijs kost een behandeling
van 7,3 maanden met tucatinib ongeveer € 120.000 per patiënt.

• selumetinib

Selumetinib zal op de markt komen voor de behandeling van adolescenten met neurofibromatose
type 1 (de ziekte van Von Recklinghausen) die goedaardige gezwellen hebben die ontstaan
zijn in het omhulsel van de zenuwen en die niet weggehaald kunnen worden. Volgens
het Zorginstituut zijn er ongeveer 500 adolescenten met neurofibromatose type 1.

Uit de literatuur blijkt dat ongeveer 30–50% van de patiënten te maken krijgt met
deze goedaardige gezwellen. Hoeveel patiënten precies in aanmerking komen voor selumetinib
is niet bekend. De gemiddelde behandelduur wordt geschat op minimaal 30 maanden. De
Nederlandse prijs is onbekend. Gebaseerd op de Amerikaanse prijs kost een jaar behandeling
met selumetinib ongeveer € 125.000 per patiënt.

• lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel is een CAR-T en zal op de markt komen voor drie verschillende
typen lymfeklierkanker – diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL), primair mediastinaal
grootcellig B-cel-lymfoom (PMBCL) en folliculair lymfoom (FL) – voor patiënten die
al minimaal twee eerdere behandelingen gehad hebben. Uit een eerdere beoordeling van
het Zorginstituut van een CAR-T (axicabtagene ciloleucel) met een deels overlappende
indicatie, blijkt dat er maximaal 245 patiënten per jaar in aanmerking komen voor
behandeling van DLBCL en PMBCL. Het verwachte patiëntenaantal zal nog toenemen doordat
lisocabtagene maraleucel ook voor de indicatie folliculair lymfoom op de markt zal
komen. De prijs is nog onbekend, maar zal naar verwachting rond de € 325.000 liggen,
overeenkomstig met de reeds beschikbare CAR-T in dit ziektegebied.

• risdiplam

Risdiplam zal op de markt komen voor patiënten met de spierziekte SMA. Als risdiplam
voor alle patiënten met SMA op de markt zal komen zullen er maximaal 327 patiënten
behandeld worden. Indien het middel alleen voor type 1 en type 2 op de markt komt
zal het maximaal aantal patiënten 190 zijn. Het betreft een chronische behandeling.
Gebaseerd op de Amerikaanse prijs zal een jaar behandeling met risdiplam, afhankelijk
van het gewicht van de patiënt, maximaal € 285.000 kosten.

• pralsetinib

Pralsetinib zal op de markt komen voor gevorderde en uitgezaaide longkanker met een
RET-fusie. Volgens het Zorginstituut komen er maximaal 128 patiënten in aanmerking
voor behandeling met pralsetinib. De gemiddelde behandelduur is onbekend maar zal
naar verwachting overeenkomen met die van selpercatinib. De Nederlandse prijs is onbekend.
Gebaseerd op de Amerikaanse prijs kost een jaar behandeling met pralsetinib ongeveer
€ 195.000 per patiënt.