Brief regering : Aankondiging sluiskandidaten 2e helft 2020

Nr. 650 BRIEF VAN DE MINISTER VOOR MEDISCHE ZORG

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 25 maart 2020

Met deze brief informeer ik u over de behandelingen met geneesmiddelen die op basis
van de Horizonscan Geneesmiddelen van het Zorginstituut Nederland (Zorginstituut)
aangemerkt zijn als kandidaat voor de pakketsluis. Het gaat in deze brief om behandelingen
met geneesmiddelen waarvan de registraties voor markttoelating verwacht worden in
het derde en vierde kwartaal van 2020. Tevens informeer ik u over de stand van zaken
van eerder aangekondigde sluiskandidaten.

Inzet van de pakketsluis

Sinds 1 juli 2018 zijn de criteria voor de inzet van de sluis wettelijk verankerd
door een wijziging van het Besluit zorgverzekering. Alleen geneesmiddelen met een
hoge prijs of groot financieel risico worden dan in de sluis geplaatst. Een geneesmiddel
komt in aanmerking voor de pakketsluis indien:

• met de verstrekking van het geneesmiddel voor de behandeling van één nieuwe indicatie
of meerdere nieuwe indicaties het verwachte macrokostenbeslag € 40 miljoen of meer
per jaar bedraagt. In dit geval worden alle nieuwe indicaties in de sluis geplaatst;

• de kosten van verstrekking van het geneesmiddel voor de behandeling van een nieuwe
indicatie per patiënt per jaar € 50.000 of meer bedragen en het verwachte macrokostenbeslag
van die verstrekkingen € 10 miljoen of meer per jaar bedraagt. In dit geval wordt
alleen de desbetreffende indicatie in de sluis geplaatst.

Sluiskandidaten tweede helft 2020

Op basis van de meest recente publicatie van de Horizonscan Geneesmiddelen (10 december
2019) van het Zorginstituut noem ik acht geneesmiddelen waarvan registratie mogelijk
is in de periode tot en met december 2020 en die in aanmerking kunnen komen voor plaatsing
in de sluis (tabel 1). In bijlage 1 is per geneesmiddel een korte toelichting gegeven.

Tabel 1. Sluiskandidaten tweede helft 2020 (bron Horizonscan Zorginstituut)

Geneesmiddel

Registratie verwacht in

Nieuwe indicatie(s)

Luspatercept

• Juli 2020

• Juli 2020

• Erfelijke bloedziekte waarbij geen of te weinig hemoglobine wordt aangemaakt (beta-thalassemie)

• Beenmergziekte waarbij de productie van bloedcellen ernstig is verstoord (myelodysplastisch
syndroom)

OTL-200

Augustus 2020

Behandeling van een stofwisselingsziekte in de hersenen

(metachromatische leukodystrofie)

Crizanlizumab

September 2020

Preventie van afsluiting van bloedvaten bij sikkelcelanemie

Valoctocogene roxaparvovec

September 2020

Behandeling van ernstige hemofilie A

Olaparib

• Eerste helft 2020

• Oktober 2020

• Oktober 2020

• Onderhoudsbehandeling pancreaskanker

• Vervolgbehandeling prostaatkanker

• Onderhoudsbehandeling eierstokkanker

KTE-X19

December 2020

Vervolgbehandeling van een vorm van lymfklierkanker (mantelcellymfoom)

Niraparib

Tweede helft 2020

Onderhoudsbehandeling eierstokkanker

Belantamab mafodotin

Tweede helft 2020

Behandeling van ziekte van Kahler (multiple myeloom)

Voor deze acht geneesmiddelen geldt dat zij op basis van de nu beschikbare informatie
in aanmerking komen voor een sluisprocedure. De definitieve beslissing over het in
de sluis plaatsen van deze geneesmiddelen neem ik zodra de Committee for Medicinal
Products for Human Use (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positieve
opinie heeft uitgebracht. Dat is doorgaans één á twee maanden voordat de Europese
Commissie een handelsvergunning afgeeft («geregistreerd»). Als het middel in de sluis
wordt geplaatst, volgt een beoordeling door het Zorginstituut.

Het is mogelijk dat nieuwe informatie beschikbaar komt waardoor een geneesmiddel in
de sluis wordt geplaatst dat niet vooraf als sluiskandidaat is aangemerkt of waardoor
een sluiskandidaat toch niet in de sluis geplaatst wordt. Indien dit het geval is,
informeer ik u daarover in het najaar van 2020 in de volgende kamerbrief over sluiskandidaten.

Terugblik

Op 11 oktober 2019 heb ik u geïnformeerd over vijf sluiskandidaten voor de eerste
helft van 2020 (Kamerstuk 29 477, nr. 618). Tabel 2 geeft een overzicht van de status van deze vijf middelen en de status van
vier sluiskandidaten waarover ik u in eerdere brieven heb geïnformeerd (Kamerstuk
29 477, nr. 561; Kamerstuk 29 477, nr. 521).

Tabel 2. Status aangekondigde sluiskandidaten

Geneesmiddel

Indicatie(s)

In de sluis geplaatst

Overige informatie

Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)

Erfelijke spierziekte waarbij de spieren steeds zwakker worden (SMA – spinale musculaire
atrofie)

Nee, verwacht in het tweede kwartaal 2020

De CHMP heeft nog geen

uitspraak gedaan.

Avelumab (Bavencio)

Nierkanker

Ja

Geregistreerd.

In beoordeling bij het Zorginstituut.

Polatuzumab vedotin (Polivy)

Lymfeklierkanker

Ja

Geregistreerd.

Nog geen beoordelingsdossier aangeleverd bij het Zorginstituut.

ATIR101

Aanvullende behandeling bij stamceltransplantaties bij patiënten met bloedkanker

Afgevallen als sluiskandidaat

De leverancier heeft het registratiedossier teruggetrokken bij EMA.

Selinexor (XPOVIO)

Multiple myeloom (ziekte van Kahler)

Nee, verwacht in het eerste kwartaal van 2020

 

Imlifidase (IdeS)

Preventie van orgaanafstoting na een niertransplantatie

Nee, verwacht in het tweede kwartaal van 2020

 

Entrectinib (Rozlytrek)

Tumoren met een fusie van het TRK-gen

Longkanker met ROS1-mutatie

Nee, verwacht in het derde kwartaal van 2020

 

Encorafenib (Braftovi)

Darmkanker met BRAF-V600E-mutatie

Nee, verwacht in 2020

 

Binimetinib (Mektovi)

Darmkanker met BRAF-V600E-mutatie

Nee, verwacht in 2020

 

Daarnaast zijn recent nog twee middelen in de sluis geplaatst die later in de Horizonscan
naar voren zijn gekomen (tabel 3).

Tabel 3. Recent geïdentificeerde middelen die in de sluis geplaatst zijn

Geneesmiddel

Geregistreerd

Indicatie (uitbreiding)

Givosiran (Givlaari)

Maart 2020

Behandeling van een stofwisselingsziekte (acute hepatische porfyrie)

Trastuzumab emtansine (Kadcyla)

December 2019

Behandeling bovenop de standaardbehandeling voor HER2 positieve borstkanker

Esketamine (Spravato)

December 2019

Therapie resistente depressie

Ik zal u uiterlijk in het najaar van 2020 informeren over de sluiskandidaten die naar
verwachting in de eerste helft van 2021 geregistreerd worden. Ik zal dan ook weer
een overzicht geven van de stand van zaken van de eerder aangekondigde sluiskandidaten.

De Minister voor Medische Zorg, M.J. van Rijn

Bijlage 1: Korte toelichting sluiskandidaten

• luspatercept

Luspatercept zal op markt komen om het aantal bloedtransfusies te verminderen bij
een erfelijke bloedziekte waarbij geen of weinig hemoglobine wordt aangemaakt (beta-thalassemie)
en een beenmergziekte waarbij de productie van bloedcellen ernstig is verstoord (myelodysplastisch syndroom). Het Zorginstituut Nederland schat in dat er ongeveer
75 patiënten met beta thalassemie zijn in Nederland. Hier komen per jaar 2–5 nieuwe
patiënten bij. Het Zorginstituut Nederland schat in dat het myelodysplastisch syndroom
elk jaar bij 40 tot 50 nieuwe patiënten wordt vastgesteld. De behandeling met luspatercept
is chronisch zolang er effect is en kost, gebaseerd op de Amerikaanse prijs, ongeveer
€ 175.000 per jaar per patiënt. De behandelkosten zijn afhankelijk van de dosering
en het gewicht van de patiënt.

• OTL-200

De gentherapie OTL-200 zal op de markt komen voor de behandeling van een stofwisselingsziekte
in de hersenen, metachromatische leukodystrofie (MLD). Het Zorginstituut Nederland
schat in dat er in Nederland per jaar 4–5 pasgeborenen worden gediagnosticeerd met
MLD. De prijs van OTL-200 is nog onbekend, maar zal gezien het een gentherapie betreft
aanzienlijk zijn.

• crizanlizumab

Crizanlizumab zal voor de preventie van afsluiting van bloedvaten bij volwassenen
met sikkelcelanemie op de markt komen. Naar schatting van het Zorginstituut Nederland
komen er maximaal 225 patiënten in aanmerking voor behandeling met crizanlizumab.
Gebaseerd op de Amerikaanse prijs zal, afhankelijk van het gewicht van de patiënt,
een jaar behandeling met crizanlizumab tussen de € 71.000 en € 101.000 kosten.

• valoctocogene roxaparvovec

De gentherapie valoctocogene roxaparvovec komt op de markt voor patiënten met een
matige/ernstige ziektestaat van de bloedstollingsziekte hemofilie A. Alleen volwassen
patiënten die nog geen remmende antistoffen tegen stollingsfactor VIII of tegen de
vector AAV-5 hebben en niet besmet zijn met hepatitis B of C komen in aanmerking voor
behandeling met valoctocogene roxaparvovec. Op basis van de Horizonscan zijn dit 70–110 patiënten.
De prijs van het middel zal mogelijk tussen de € 1.8 miljoen en 2.7 miljoen per behandeling
bedragen.

• olaparib

Er worden in 2020 diverse indicatie uitbreidingen verwacht voor olaparib, namelijk
onderhoudsbehandeling van pancreaskanker, vervolgbehandeling van prostaatkanker en
onderhoudsbehandeling van eierstokkanker. De onderhoudsbehandeling van eierstokkanker
is de grootste indicatie uitbreiding. Hiervoor zal olaparib, na behandeling met platinum
bevattende chemotherapie, in combinatie met bevacizumab worden gebruikt. Het ZIN schat
in dat er maximaal 625 patiënten in aanmerking komen voor deze tweejarige onderhoudsbehandeling.
Een jaar behandeling met olaparib kost € 65.000 voor deze indicatie.

• KTE-X19

De CAR-T-celtherapie KTE-X19 komt op de markt als vervolgbehandeling voor patiënten
met een vorm van lymfklierkanker (mantelcellymfoom). Het Zorginstituut Nederland schat
in dat er 150–200 patiënten in aanmerking komen voor behandeling met KTE-X19. De kosten
van KTE-X19 zullen € 327.000 euro bedragen voor een eenmalige infusie. Het middel
bevat hetzelfde gen-construct als de CAR-T-celtherapie axicabtagene ciloleucel (Yescarta),
wegens een extra stap in het productieproces wordt dit middel als een nieuw medicijn
beoordeeld.

• niraparib

Niraparib zal in de tweede helft van 2020 op de markt komen voor de onderhoudsbehandeling
van eierstokkanker na platinum bevattende chemotherapie. Er worden nog diverse indicatie
uitbreidingen verwacht voor andere soorten kanker. Niraparib is nu al op de markt
voor baarmoederkanker die is teruggekeerd na platinum bevattende chemotherapie. Het
Zorginstituut Nederland schat in dat er maximaal 625 patiënten in aanmerking komen
voor deze onderhoudsbehandeling. Een jaar behandeling met niraparib kost € 80.000
tot € 120.000.

• belantamab mafodotin

Belantamab mafodotin zal op de markt komen voor patiënten met multipel myeloom (de
ziekte van Kahler) die al minimaal drie eerdere behandelingen gehad hebben. Het Zorginstituut
Nederland schat in dat er elk jaar ongeveer 125–165 patiënten in aanmerking komen
voor behandeling met dit middel. De gemiddelde behandelduur en de prijs is nog onbekend.
Gebaseerd op de Amerikaanse prijs van een middel dat in dezelfde behandellijn wordt
toegepast (selinexor) zal een jaar behandeling € 236.000 kosten.