Brief regering : Reactie op verzoek commissie om aandacht voor bekostiging van onderzoek naar behandelingsmogelijkheden van de ziekte van Huntington

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 27 maart 2019

De vaste commissie voor Volksgezondheid, Welzijn en Sport vraagt in haar brief van
29 januari 2019 om mijn reactie op een brief over de bekostiging van onderzoek naar
behandelingsmogelijkheden van de ziekte van Huntington.

In de Kamerbrief van 31 maart 20171 heeft de toenmalige Staatssecretaris van VWS uw Kamer onder andere geïnformeerd over
het assisteren van onderzoekers bij het vinden van de juiste fondsen en ook een terugkoppeling
gegeven over de gesprekken die plaatshebben gevonden met deskundigen over fundamenteel
(vervolg)onderzoek met betrekking tot de ziekte van Huntington.

Het is jammer dat er nog geen adequate therapie beschikbaar is voor de ziekte, net
zoals dat geldt voor een aantal andere (zeldzame) aandoeningen. In algemene zin zijn
er diverse manieren waarop onderzoek gefinancierd kan worden. De onderzoekers kunnen
financieringsbronnen vinden bij onderzoeksprogramma’s zoals NWO, ZonMw en de Europese
Commissie. Zoals u weet doen ook andere onderzoekers naar bijvoorbeeld ALS of Parkinson
een beroep op dergelijke bronnen. Er zijn nu eenmaal altijd meer ideeën voor onderzoek
dan er beschikbare middelen zijn.

Ik heb contact gehad met het bestuur van het Campagneteam Huntington (hierna: Campagneteam).
Het Campagneteam zet zich in om onderzoeksmiddelen te werven en heeft inmiddels 2,7
miljoen euro opgehaald. Met dit geld zijn diverse onderzoekslijnen gestart in samenwerking
met het LUMC, UMCG en AMC.

Het bestuur heeft mij laten weten dat de eerste onderzoekslijn via het Eurostars-programma
in het voorjaar van 2018 is gestart, in samenwerking met het LUMC en Nederlands biotechbedrijf
ProQR. Eurostars is een Europees innovatieprogramma en geeft projecten financiële
ondersteuning via de nationale overheid van ieder deelnemend land.

Vorig jaar heeft het Campagneteam een «Open call for grant proposals for research
on Huntington’s disease» gelanceerd waarbij dertien nieuwe onderzoeksgroepen een aanvraag
hebben ingediend. Dit resulteerde in drie nieuwe onderzoekslijnen die naar verwachting
dit voorjaar worden gestart.

Het Campagneteam heeft in 2015 eenmalig gebruik gemaakt van de privaat-publieke samenwerking
(PPS)-toeslagregeling die de topsector Life Sciences & Health en Rijksdienst voor
Ondernemend Nederland beschikbaar stelt. De toeslag is gebruikt om de onderzoekslijnen
te starten.

De aanvraag die vorig jaar is ingediend voor de open call van het Nationale Wetenschapsagenda
werd niet gehonoreerd. Voorts bleek dat bij ZonMw er momenteel geen programma is waarbinnen
onderzoek naar de ziekte van Huntington zou kunnen vallen.

Naast het financieren van onderzoek voert het Campagneteam een jaarlijkse campagne
om de bekendheid van de ziekte te vergroten. Ik vind het een goede zaak dat het Campagneteam
de taboe wilt doorbreken om de ziekte meer bespreekbaar te maken binnen families waar
de ziekte voorkomt. Ik blijf in contact met het bestuur van het Campagneteam om het
te helpen waar mogelijk.

Voor het stimuleren van de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten zoals
de ziekte van Huntington is in 2000 de weesgeneesmiddelen-verordening in werking getreden.
Momenteel zijn er twaalf orphan designations toegekend voor de ziekte van Huntington
door de European Medicines Agency. Met een dergelijke toekenning komt de onderzoeker
in aanmerking voor diverse voordelen zoals wetenschappelijk advies en verlaagde tarieven
voor de registratieprocedure.

De meest recente orphan designation is toegekend aan UniQure, een Nederlands biotechbedrijf
dat gentherapie voor de ziekte ontwikkelt. Het bedrijf maakte eerder dit jaar bekend
dat zij van de Amerikaanse autoriteiten toestemming heeft gekregen voor het starten
van klinisch onderzoek bij mensen. Daarnaast zijn er enkele andere grote farmaceutische
bedrijven zoals Roche, Wave Life Sciences en Vaccinex die ook bezig zijn met klinisch
onderzoek naar deze ziekte.

Er zijn dus zeker ontwikkelingen gaande, niet beperkt tot Nederland. Ik spreek de
hoop uit dat alle voornoemde «stapjes» bijdragen aan de ontwikkeling van een geneesmiddel
waarmee de patiënt behandeld kan worden.

Ik ga ervan uit u hiermee voldoende geïnformeerd te hebben.

De Minister voor Medische Zorg, B.J. Bruins