Antwoord schriftelijke vragen : Antwoord op vragen van het lid Maeijer over de afwijzing van een nieuw medicijn tegen taaislijmziekte

Antwoord van Minister Van Ark (Medische Zorg) (ontvangen 1 juni 2021).

Vraag 1

Bent u bekend met het bericht «Er is nieuw medicijn, maar het kost 194.000 euro per
jaar»?1

Antwoord 1

Ja, ik ben bekend met dit bericht. De informatie is afkomstig uit het advies over
Kaftrio dat het Zorginstituut op 29 april 2021 aan mij heeft uitgebracht2. De kosten van € 194.000 per patiënt per jaar zijn gebaseerd op de huidige openbare
vraagprijzen van Kaftrio en Kalydeco. Kalydeco is een geneesmiddel van dezelfde fabrikant
dat in vaste combinatie met Kaftrio gebruikt dient te worden.

Vraag 2

Wanneer werd het medicijn Kaftrio tegen taaislijmziekte goedgekeurd voor de Europese
markt en in welke landen wordt het inmiddels vergoed?

Antwoord 2

Kaftrio heeft op 21 augustus 2020 een handelsvergunning gekregen voor de Europese
markt. In de onderstaande tabel staat welke landen Kaftrio vergoeden. De informatie
in deze tabel komt uit het Pharmaceutical pricing and reimbursement information (PPRI)
netwerk. Dit is een internationale organisatie van overheden die zich bezighoudt met
de prijzen en vergoeding van geneesmiddelen, voornamelijk in Europa.

Onderstaande tabel geeft, voor zover bekend, informatie over vergoeding van Kaftrio
in Europese landen. In het Verenigd Koninkrijk, Denemarken, Ierland en Oostenrijk
heeft de overheid of hebben zorgverzekeraars vertrouwelijke afspraken gemaakt over
de prijs die voor het geneesmiddel wordt betaald. In Griekenland is het geneesmiddel
niet op de markt, maar wordt het middel per patiënt geïmporteerd en vergoed. Zowel
in Denemarken als in Ierland heeft de overheid al vóór markttoelating van Kaftrio
prijsafspraken gemaakt met de fabrikant over haar totaalaanbod van geneesmiddelen
voor taaislijmziekte.

Tabel Vergoeding Kaftrio in Europese landen (maart 2021).

Land

Vergoed?

Toelichting

België

Nee

Beoordeling voor vergoeding gaande

Bulgarije

Nee

Niet op de markt

Cyprus

Nee

Denemarken

Ja

Op basis van een vertrouwelijke prijsovereenkomst

Duitsland

Ja

Griekenland

Ja

Niet op de markt, het middel wordt per patiënt geïmporteerd en vergoed

Hongarije

Nee

Fabrikant heeft geen vergoedingsaanvraag ingediend

Ierland

Ja

Op basis van een vertrouwelijke prijsovereenkomst

Kroatië

Nee

Fabrikant heeft geen vergoedingsaanvraag ingediend

Letland

Nee

Litouwen

Nee

Malta

Nee

Beoordeling voor vergoeding gaande

Oostenrijk

Ja

Portugal

Nee

Beoordeling voor vergoeding gaande

Slovenië

Nee

Niet op de markt

Spanje

Nee

Fabrikant heeft geen vergoedingsaanvraag ingediend

Tsjechië

Nee

Fabrikant heeft geen vergoedingsaanvraag ingediend

Verenigd Koninkrijk

Ja

Gedurende 4 jaar worden er gegevens verzameld over de behandeluitkomsten, die als
basis dienen voor een definitieve beoordeling

Zweden

Nee

Beoordeling voor vergoeding gaande

Vraag 3

Klopt het dat Kaftrio een veelbelovend middel is waar zo’n 1000 patiënten in Nederland
baat bij kunnen hebben?

Antwoord 3

Het Zorginstituut schat dat er momenteel op basis van de huidige geregistreerde indicaties
in Nederland maximaal 806 patiënten met taaislijmziekte in aanmerking komen voor behandeling
met Kaftrio in vaste combinatie met Kalydeco. Het totaalaantal patiënten zal de komende
twee jaren toenemen tot ongeveer 1300 op basis van verwachte indicatie-uitbreidingen
voor Kaftrio.

Vraag 4

Waarom wordt een patiënt in Nederland een goed werkend medicijn onthouden?

Antwoord 4

Het Zorginstituut oordeelt positief over de werking van Kaftrio in combinatie met
Kalydeco in het eerste jaar van gebruik. Het Zorginstituut geeft tevens aan dat de
kosteneffectiviteit zeer ongunstig is, en dat de vraagprijs een groot beslag legt
op het totale Nederlandse zorgbudget. Hierdoor dreigt verdringing van andere zorg.
De gevraagde prijs is onverklaarbaar hoog, vindt het Zorginstituut. Het Zorginstituut
adviseert daarom om Kaftrio niet op te nemen in het basispakket, tenzij er wordt voldaan
aan een aantal voorwaarden, waaronder een prijsreductie en het maken van afspraken
rond gepast gebruik van het middel.

Vraag 5

Hoeveel mag een goed werkend medicijn volgens u kosten voordat u het toelaat tot het
basispakket?

Antwoord 5

Dat verschilt per medicijn, het Zorginstituut adviseert mij hier zo nodig over. In
dit geval oordeelt het Zorginstituut dat de kosteneffectiviteit van Kaftrio zeer ongunstig
is. Dat betekent dat de extra kosten en effecten van Kaftrio niet in verhouding staan
met de kosten en gezondheidswinst van de huidige standaardbehandeling. Ik zal met
de fabrikant van Kaftrio in onderhandeling gaan over de prijs, zodat de extra kosten
in verhouding komen te staan met de gezondheidsuitkomsten.

In de «Voortgangsbrief algemeen geneesmiddelenbeleid 2021»3 heb ik aangegeven dat we voor patiënten streven naar tijdige toegang tot effectieve
geneesmiddelen tegen aanvaardbare kosten. Er is behoefte om als publieke sector, samen
met Europese partners, op voorspelbare en consistente wijze te kunnen beoordelen of
een prijs maatschappelijk aanvaardbaar is. Hiervoor is een concreet afwegingskader
nodig. De uitwerking hiervan heeft mijn volle aandacht, als onderdeel van mijn beleid
voor het toegankelijk maken van effectieve geneesmiddelen tegen aanvaardbare kosten.

Vraag 6, 7 en 8

Vindt u het acceptabel dat patiënten jaren moeten wachten op de uitkomst van onderhandelingen,
terwijl ze ondertussen elke dag achteruit gaan?

Waarom zorgt u er niet voor dat, terwijl de prijsonderhandelingen lopen, dit medicijn
al wel toegankelijk is voor patiënten?

Kunt u ervoor zorgen (op welke manier dan ook) dat dit medicijn binnen zes maanden
bij de patiënten terecht komt die er baat bij hebben?

Antwoord 6, 7 en 8

Ik kan me goed voorstellen dat het voor patiënten onverdraaglijk is om te zien dat
er een effectief geneesmiddel is voor hun ziekte, en dat de fabrikant een zodanig
hoge prijs vraagt waardoor opname in het basispakket niet direct mogelijk is. Dergelijke
hoge prijsstellingen belemmeren een duurzame toegang van nieuwe geneesmiddelen voor
patiënten met taaislijmziekte, maar ook voor patiënten met andere aandoeningen. Vanwege
hoge en vaak niet gemotiveerde prijzen van nieuwe geneesmiddelen ben ik genoodzaakt
om te onderhandelen over de vergoedingsprijs. Zo maken we deze dure medicijnen betaalbaar
en kunnen we het ons veroorloven om ze duurzaam toegankelijk te maken voor patiënten.
Een overheidsinterventie met een beoordeling en een onderhandeling is helaas een noodzakelijk
kwaad dat tijd kost en daarmee op de korte termijn op gespannen voet staat met het
patiëntbelang. Dat steekt mij ook. Echter, ik ben van mening dat niet deze interventie
maar de hoge prijzen van de fabrikanten een drempel vormen voor directe patiënttoegang.
De fabrikant van Kaftrio is dus wat mij betreft medeverantwoordelijk voor de situatie
dat patiënten moeten wachten op toegang tot het geneesmiddel. Ik wijs er ook op dat
er niets de fabrikant in de weg staat om in de tussentijd het middel beschikbaar te
stellen aan patiënten, zoals fabrikanten dat vaker doen. Ik ga met de fabrikant in
gesprek over het tijdens de onderhandelingen ter beschikking stellen van Kaftrio aan
patiënten.

Vraag 9 en 10

Deelt u de mening dat medicijnen de samenleving ook veel opleveren omdat mensen mobieler
blijven, minder pijn hebben, minder afhankelijk van anderen, ziekenhuisopnames worden
voorkomen en mensen aan het werk kunnen blijven in plaats van dat ze thuiszitten met
een uitkering?

Bent u bereid, om behalve naar de kosten van een medicijn te kijken, ook eens de baten
te laten uitrekenen?

Antwoord 9 en 10

Ja, ik deel de mening dat medicijnen, behalve voor patiënten, ook de maatschappij
veel kunnen opleveren. Om mij hierover te informeren kijkt het Zorginstituut bij alle
geneesmiddelen met een kostenprognose van meer dan 10 miljoen euro per jaar systematisch
naar de verhouding tussen baten en kosten. Om deze zogenoemde kosteneffectiviteit
te kunnen vaststellen, past het Zorginstituut gevalideerde methoden toe. Onder de
baten van een geneesmiddel vallen ook maatschappelijke gevolgen en opbrengsten van
de behandeling. Dat is dus breder dan alleen het therapeutische effect en de verbetering
van de kwaliteit van leven voor individuele patiënten. Ook bij Kaftrio heeft het Zorginstituut
deze analyse uitgevoerd en verwerkt in het advies. Het Zorginstituut concludeerde
overigens dat de kosteneffectiviteit van Kaftrio op basis van de huidige vraagprijs
zeer ongunstig is.