Brief regering : Reactie op verzoek commissie over o.a. de petitie “Vergoed Voxzogo voor kinderen met achondroplasie, laat onze kinderen groeien”

Nr. 954
BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN EN SPORT

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 11 november 2025

Bij het commissiedebat Hulp- en geneesmiddelenbeleid op 1 oktober 2025 heb ik u toegezegd
om u zo snel mogelijk te informeren over de uitkomsten van het gesprek tussen het
Zorginstituut en de fabrikant van het geneesmiddel vosoritide (merknaam: Voxzogo).

De vaste commissie voor Volksgezondheid, Welzijn en Sport heeft mij ook verzocht om
te reageren op de petitie «Vergoed Voxzogo voor kinderen met achondroplasie, laat
onze kinderen groeien» die op 23 september door de commissie in ontvangst is genomen.

In september hebben de leden Thiadens en Claassen van de PVV mij via een motie opgeroepen
om samen met de fabrikant, eventuele toekomstige fabrikanten en de ouderwerkgroep
Voxzogo een pilot te starten voor Voxzogo of anders overbruggingsafspraken te maken
met andere Europese landen1.

Deze brief is een reactie op beide verzoeken en de motie.

Eerder heb ik u op de hoogte gebracht van mijn gesprekken met de firma en het Zorginstituut.2, 3 Ik heb u laten weten dat het Zorginstituut heeft aangegeven een zogenaamde scoping-bijeenkomst
te willen organiseren na indiening van een proefdossier door de firma. Bij een scoping-bijeenkomst
kunnen patiënten en de beroepsgroep onder andere aangeven welke uitkomsten voor hen
van belang zijn.

Inmiddels heeft het Zorginstituut gesproken met de firma. Zoals eerder vermeld kunnen
de baten van dit geneesmiddel naar verwachting pas op lange termijn worden aangetoond.
Het is de vraag of het geneesmiddel op dit moment voldoet aan het wettelijke criterium
voor pakkettoelating de Stand van de Wetenschap en Praktijk (SWP), oftewel of het
voldoende bewezen effectief is.

Het Zorginstituut heeft de firma geïnformeerd over de mogelijkheid van een voorwaardelijke
toelating en laten weten bereid te zijn om samen met de firma in overleg te gaan om
dit met patiënten en de beroepsgroep te bespreken, in het geval dat het Zorginstituut
na een beoordeling concludeert dat dit geneesmiddel niet voldoet aan SWP.

De procedure voor voorwaardelijke toelating van weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals (VT) is in oktober 2019 door het Zorginstituut en de Minister van Volksgezondheid,
Welzijn en Sport (VWS) opgesteld en geïntroduceerd4. Patiënten met een vaak ernstige zeldzame ziekte waarvoor nog geen goede behandeling
is, kunnen via deze procedure onder voorwaarden in aanmerking komen voor vergoeding
van veelbelovende geneesmiddelen, die vanwege onvoldoende bewijs nog niet voldoen
aan SWP. Gedurende de VT wordt (aanvullend) onderzoek gedaan naar de effectiviteit
van het middel, zodat aan het einde van het traject een uitspraak gedaan kan worden
over opname in het basispakket.

Op dit moment heeft de firma nog geen proefdossier ingediend.

Ik begrijp de wanhoop en frustratie van ouders en familieleden heel goed. Maar ik
wil hier nogmaals het belang benadrukken van de bestaande procedures en beoordelingssystematiek.
Ik kan daarom niet volledig tegemoetkomen aan de motie van de leden Thiadens en Claassen.
Ik vind het onwenselijk om zonder beoordeling over te gaan tot vergoeding direct na
markttoelating («early access»). Ik vind het belangrijk dat de pakketwaardigheid eerst wordt beoordeeld door het
Zorginstituut, voordat een geneesmiddel wordt vergoed uit het basispakket.

Binnen de bestaande routes doe ik wat binnen mijn mogelijkheden ligt om dit geneesmiddel
beschikbaar te krijgen voor patiënten, en ik kijk daarbij ook naar de mogelijkheid
van een voorwaardelijke toelating. Maar daarvoor moet er wel eerst een beoordeling
plaatsvinden. Hiermee doe ik de motie gestand.

Ik zal u opnieuw informeren nadat het overleg tussen het Zorginstituut, patiënten,
de beroepsgroep en de firma heeft plaatsgevonden en de firma heeft besloten over het
vervolg.

De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,
J.A. Bruijn