Brief regering : Beleidsmatige evaluatie voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals

Nr. 942
BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN EN SPORT

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 3 juli 2025

Het Ministerie van VWS heeft het strategisch adviesbureau SiRM gevraagd de beleidsmatige
evaluatie van de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals (VT) uit te voeren. Hierbij stuur ik u het rapport van de evaluatie dat SiRM op 27 juni
jl. met mij heeft gedeeld.

De procedure voor voorwaardelijke toelating van weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals (VT) is in oktober 2019 door het Zorginstituut en de Minister van Volksgezondheid,
Welzijn en Sport (VWS) opgesteld en geïntroduceerd1. Patiënten met een vaak ernstige zeldzame ziekte waarvoor nog geen goede behandeling
is, kunnen via deze procedure onder voorwaarden in aanmerking komen voor vergoeding
van veelbelovende geneesmiddelen, die vanwege onvoldoende bewijs nog niet voldoen
aan de stand van de wetenschap en praktijk (effectiviteit). Gedurende de VT wordt
(aanvullend) onderzoek gedaan naar de effectiviteit van het middel, zodat aan het
einde van het traject een uitspraak gedaan kan worden over opname in het basispakket.

Elke vijf jaar wordt door het Ministerie van VWS een beleidsmatige evaluatie van de
VT-procedure uitgevoerd. Dit is de eerste beleidsmatige evaluatie. Deze evaluatie
is gericht op de vraag of de doelstellingen van het beleid worden behaald, of het
budget toereikend is om deze doelstellingen te behalen en of er andere ontwikkelingen
zijn die aanleiding geven tot aanpassing van het beleid.

In de komende periode zal ik de conclusies en aanbevelingen uit het rapport bestuderen
en onderzoeken of en hoe de VT aangepast kan worden zodat het bijdraagt aan de juiste
balans tussen de beschikbaarheid van veelbelovende geneesmiddelen, de noodzaak van
aanvullend onderzoek, het bredere maatschappelijk perspectief en de betaalbaarheid
van de zorg, en de bereidheid van firma’s om hieraan mee te werken.

Ik zal mijn appreciatie van het rapport later dit jaar met u delen als ik u informeer
over de stand van zaken van het traject Toekomstig Stelsel Geneesmiddelen.2

De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,
D.E.M.C. Jansen