Brief regering : Beleidswijziging voorwaardelijke toelating van geneesmiddelen tot het basispakket van de zorgverzekering

Nr. 857
BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN EN SPORT

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 25 september 2023

Tot het basispakket van de zorgverzekering behoort uitsluitend zorg die bewezen effectief
is. In afwijking daarvan kan zorg tijdelijk en onder voorwaarden tot het basispakket
worden toegelaten. Het huidige beleid voor deze voorwaardelijke toelating (hierna:
VT) is vastgelegd in de brief aan de Tweede Kamer van 22 oktober 2019.1

Het Zorginstituut Nederland (hierna: Zorginstituut) vervult een centrale rol bij de
uitvoering van de VT. Elke twee jaar verricht het Zorginstituut een evaluatie daarvan.
Op basis van de ervaringen in de afgelopen jaren heeft het Zorginstituut de procedure
voor de VT tegen het licht gehouden en in dat kader twee aanpassingen van het beleid
voorgesteld2: een verduidelijking van het criterium unmet medical need en de mogelijkheid om in uitzonderingssituaties de maximale termijn van zeven jaar
om te zetten naar een maximale termijn van veertien jaar. Ik neem deze voorstellen
over en pas het beleid voor VT als volgt aan.

Unmet medical need

Eén van de criteria voor de VT is dat er sprake moet zijn van een unmet medical need (onvervulde behandelbehoefte) volgens de geldende definitie van het Europees Geneesmiddelenbureau
(hierna: EMA). Het EMA definieert een onvervulde behandelbehoefte als een aandoening
waarvoor geen bevredigende methode van diagnose, preventie of behandeling in de Europese
Unie is toegelaten of waarvoor het betrokken geneesmiddel, indien een dergelijke methode
wel bestaat, een aanzienlijk therapeutisch voordeel voor de patiënten zal opleveren.3

Bij de toetsing aan deze voorwaarde gaat het Zorginstituut in eerste instantie uit
van de beoordeling in het European Public Assessment Report (hierna: EPAR) van het EMA.

Of er sprake is van een unmet medical need is echter niet altijd expliciet, voldoende specifiek en voor alle relevante subgroepen
van patiënten in de EPAR beschreven. Ook kan de situatie per land verschillen, afhankelijk
van de beschikbare behandelingen in het betreffende land. Daarom bekijkt het Zorginstituut
de situatie in Nederland op het moment van de aanvraag voor een VT van een geneesmiddel.

Het kan bijvoorbeeld zijn dat een ander geneesmiddel voor de betreffende indicatie
wel is geregistreerd door het EMA, maar nog niet is opgenomen in het basispakket.
Een voorbeeld is dat het andere geneesmiddel niet voldoet aan het wettelijke effectiviteitsvereiste
en daarom niet daadwerkelijk beschikbaar is voor patiënten4. Dan kan er in Nederland nog steeds sprake zijn van een unmet medical need, en dus ruimte voor een VT. Een geneesmiddel dat via de VT wordt vergoed, wordt niet
geacht te voorzien in de behandelbehoefte omdat (nog) niet aan het effectiviteitsvereiste
wordt voldaan. Wellicht ten overvloede wordt opgemerkt dat er dus meerdere behandelingen
voor dezelfde indicatie tegelijkertijd in VT kunnen zijn.

Verder is het mogelijk dat er na publicatie van het EPAR alsnog een geneesmiddel (of
methode) wordt toegelaten die kan voorzien in de behandelbehoefte.

Daarnaast is het mogelijk dat de beroepsgroep van behandelaren van de desbetreffende
aandoening en de relevante patiëntenvereniging aanwijzingen hebben dat er sprake is
van een unmet medical need. Het kan bijvoorbeeld gaan om de waardering van de therapeutische voordelen van een
behandeling bij een subgroep van patiënten.

Het Zorginstituut zal daarom van geval tot geval beoordelen welke behandelopties (doorgaans:
geneesmiddelen) beschikbaar zijn voor een (sub)groep van patiënten met een bepaalde
aandoening, of deze behandelopties voldoen aan het wettelijke effectiviteitsvereiste
en of het nieuwe geneesmiddel mogelijk een klinisch relevant voordeel ten opzichte
van de bestaande behandelopties heeft die reeds worden vergoed vanuit het basispakket.
Op basis van deze beoordeling kan het Zorginstituut concluderen dat er een unmet medical need is, ook wanneer dit niet expliciet, voldoende specifiek en voor alle relevante subgroepen
van patiënten in de EPAR is beschreven, of het basispakket een behandelmethode (geneesmiddel)
voor de desbetreffende aandoening al bevat.

Maximale termijn

Een VT duurt zo kort mogelijk en in principe maximaal zeven jaar. Bij wijze van uitzondering
is een maximale termijn van veertien jaar mogelijk.5 Bij aanvang van de VT wordt bepaald of de maximale termijn van zeven of veertien
jaar van toepassing is. Dit betekent niet dat automatisch een onderzoeksduur van zeven,
respectievelijk veertien, jaar wordt gehanteerd. Er wordt per traject bekeken welke
onderzoeksduur nodig is om de pakketvraag te kunnen beantwoorden. Het is op dit moment
niet mogelijk om later alsnog de termijn van maximaal zeven jaar te verlengen tot
maximaal veertien jaar.

Er kunnen zich echter onvoorziene, aan de betrokkenen niet te verwijten omstandigheden
voordoen waardoor een VT naar verwachting toch niet binnen zeven jaar afgerond zal
kunnen worden. Het kan bijvoorbeeld gaan om een vertraagde of lagere inclusie van
patiënten die deelnemen aan het onderzoek; dit is met name bij weesgeneesmiddelen
een reëel risico vanwege de lage prevalentie of incidentie.

Een tweede voorbeeld is dat er een tweede geneesmiddel voor dezelfde indicatie op
de markt komt, dat nog niet voldoet aan het wettelijke effectiviteitsvereiste en ook
in de VT wordt opgenomen. De inclusie van patiënten bij de VT van het eerste middel
zal dan waarschijnlijk ook vertraging oplopen. In dergelijke gevallen moet het mogelijk
zijn om alsnog de maximale termijn van zeven jaar om te zetten naar een maximale termijn
van veertien jaar. Het Zorginstituut, dat ook de voortgang van elke VT monitort, beoordeelt
of er gegronde redenen zijn voor een dergelijke verlenging en of dan nog wordt voldaan
aan de eisen voor VT en zal daarover een advies uitbrengen.

Tot slot

Deze aanpassingen met betrekking tot de unmet medical need en de maximale termijn verruimen het beleid omtrent VT en gaan per direct in. Dit
wordt als volgt geëffectueerd. In de Regeling zorgverzekering (hierna: Rzv) is opgenomen
welke zorg onder VT valt. Het Zorginstituut adviseert mij over de VT en adresseert
daarbij onder meer de unmet medical need en de maximale termijn met inachtneming van de hierboven geschetste nieuwe beleidslijnen.
Mede op basis van deze adviezen van het Zorginstituut besluit ik vervolgens over een
wijziging van de Rzv om een VT te starten, aan te passen of te beëindigen.

De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,
E.J. Kuipers