Brief regering : Voortgang van de voorwaardelijke toelating van nusinersen

Nr. 639 BRIEF VAN DE MINISTER VOOR MEDISCHE ZORG

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 11 december 2019

Hierbij informeer ik u over de voortgang van de Voorwaardelijke Toelating (hierna:
VT) van nusinersen (Spinraza®).

Het Zorginstituut Nederland heeft mij per brief 2 december 2019 geadviseerd om nusinersen
voor de behandeling van patiënten met 5q spinale spieratrofie (hierna: SMA) die 9,5
jaar en ouder zijn, voor zeven jaar voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket
van de zorgverzekering1. Voorwaarde is wel dat de patiënt deelneemt aan het onderzoek naar de behandeling.

In mijn brief aan de kamer van 13 juni 2019 (Kamerstuk 29 477, nr. 577) heb ik, op advies van het Zorginstituut, nusinersen als potentiële kandidaat aangemerkt
voor VT, waarbij ik heb aangegeven dat het streven is dat de eerste behandelingen
voor de patiënten in deze groep vanaf 1 januari 2020 zullen starten. Partijen (UMC
Utrecht, Vereniging Spierziekten Nederland en Biogen) hebben afgelopen periode hard
gewerkt om dit voor elkaar te krijgen. Er is inmiddels een convenant opgesteld en
ondertekend waarin afspraken zijn opgenomen over het aan VT gekoppelde onderzoek en
over de afwikkeling na afloop van de VT. Na afloop van de VT zal het mogelijk zijn
om duidelijke conclusies te trekken over de effectiviteit van deze behandeling.

Er wordt rekening gehouden met de deelname van 290 patiënten aan het onderzoek. Het
UMC Utrecht spant zich in om deze patiënten zo snel mogelijk te includeren, uiterlijk
binnen twee jaar moeten alle patiënten geïncludeerd zijn. Indien meer patiënten zich
aanmelden, dan kunnen zij deelnemen aan een aanvullend onderzoek en ook worden behandeld.

Conclusie

Ik heb besloten het advies van het Zorginstituut op te volgen om nusinersen voor de
behandeling van patiënten met 5q spinale spieratrofie (SMA) die 9,5 jaar en ouder
zijn, voor zeven jaar voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket en de Regeling
zorgverzekering dienaangaande te wijzigen. Op basis van de kostenprognose genoemd
in de bijlage bij het advies van het Zorginstituut worden de toedieningskosten voor
de periode 2020–2027 voor het hoofdonderzoek gereserveerd dat ten laste van het budget
voor VT zal komen. Over de prijs van het geneesmiddel heb ik separate vertrouwelijke
afspraken gemaakt met de fabrikant.

De Minister voor Medische Zorg,
B.J. Bruins