Antwoord schriftelijke vragen : Antwoord op vragen van het lid Claassen over het bericht "Daratumumab ter beoordeling opnieuw bij ZIN"

Antwoord van Minister Hermans (Volksgezondheid, Welzijn en Sport) (ontvangen 4 september
2026).

Vraag 1

Bent u bekend met het bericht «Daratumumab ter beoordeling opnieuw bij ZIN» en kunt
u een appreciatie geven van de daarin geschetste gang van zaken rond de beoordeling
van daratumumab voor de indicatie AL-amyloïdose?1

Antwoord 1

Ja, het kabinet is daarmee bekend. Het kabinet heeft uiteraard begrip voor het ongeduld
van zowel patiënten als behandelaars, en vindt ook dat doorlooptijden van vergoedingsprocedures
niet langer dan nodig zouden moeten zijn. Tegelijk zijn de kosten van dit middel per
behandeling € 131.847,06, en is het macrokostenbeslag € 15,7 miljoen in jaar 3 na
introductie. Dergelijke uitgaven en kosten moeten wel verantwoord zijn, en dus in
verhouding staan tot de gezondheidswinst die een behandeling met dit geneesmiddel
oplevert. Het kabinet heeft geen reden om te twijfelen aan de reden van Zorginstituut
Nederland, dat de Minister van VWS onafhankelijk adviseert over de pakketwaardigheid
van sluisgeneesmiddelen, om extra informatie te vragen voor een goed oordeel over
de kosteneffectiviteit.

Vraag 2

Kunt u een volledig en gedetailleerd tijdspad geven van de beoordelingsprocedure van
daratumumab voor AL-amyloïdose bij het Zorginstituut Nederland, inclusief alle momenten
waarop aanvullende gegevens zijn opgevraagd bij de fabrikant, en kunt u toelichten
waarom dit traject, mede gelet op de Europese goedkeuring vijf jaar geleden, nog altijd
niet tot een definitief besluit heeft geleid?

Antwoord 2

Daratumumab heeft voor de indicatie AL-amyloïdose op 21 juni 2021 een Europese marktregistratie
verkregen. Verreweg de meeste tijd tussen de marktregistratie en een positief pakketadvies
is de tijd die de leverancier heeft genomen voor indiening van het eerste vergoedingsdossier
bij het Zorginstituut: ongeveer drie jaar. Daarnaast heeft de beoordeling langer geduurd
dan gebruikelijk. De reden hiervan is dat er twee beoordelingen nodig zijn gebleken.
Het tijdsverloop van de eerste beoordeling is als volgt.

Datum ontvangst dossier

4 juni 2024

Datum compleet dossier

22 juli 2024

Datum start consultatie

18 oktober 2024

Datum reactie leverancier consultatie

6 november 2024

Datum advies

16 januari 2025

Dat betekent dat de eerste beoordeling in totaal, dus vanaf het moment van compleet
verklaren tot aan het uitbrengen van het advies, 178 dagen heeft geduurd. Om dit in
perspectief te plaatsen: het streven is om een beoordeling van intramurale geneesmiddelen
binnen 120 dagen afgerond te hebben.2 Het Zorginstituut wijst er daarbij op dat de leverancier in dit geval tijdens de
beoordeling tijd heeft aangevraagd voor het aanleveren van extra informatie (een zogeheten
klokstop). Deze klokstop betrof 29 dagen, waarmee de netto beoordelingstijd uitkomt
op 178–29=149 dagen.

Het Zorginstituut heeft in het advies van 16 januari 2025 geconcludeerd dat daratumumab
in combinatie met cyclofosfamide bortezomib en dexamethason (Dara-CyBorD) voor de
behandeling van AL-amyloïdose voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk.
De aangeleverde informatie door de leverancier gaf echter onvoldoende inzicht of de
prijs van Dara-CyBorD kosteneffectief was. Daarom luidde het advies van het Zorginstituut
om Dara-CyBorD niet op te nemen in het basispakket van de zorgverzekering.

Uiteindelijk heeft de leverancier een aanvraag voor een herbeoordeling gedaan. De
herbeoordeling betrof enkel het farmaco-economisch dossier. Het tijdsverloop hiervan
was als volgt.

Datum ontvangst dossier

18 september 2025

Datum compleet dossier

10 november 2025

Datum start consultatie

18 december 2025 (gerekend vanaf 1 januari i.v.m. Kerstvakantie)

Datum reactie leverancier consultatie

27 maart 2026

Datum advies

5 augustus 2026

Dat betekent dat de tweede beoordeling in totaal, dus vanaf het moment van compleet
verklaren tot aan het uitbrengen van het advies, 283 dagen heeft geduurd. In dit geval
bedroeg de klokstop 85 dagen.

Vraag 3

Hoe beoordeelt u de uitspraak van medisch specialist prof. dr. Monique Minnema (UMC
Utrecht), die tijdens de vergadering van de Adviescommissie Pakket (ACP) heeft ingesproken
en heeft aangegeven niet te begrijpen waarom de beoordeling van dit dossier zo lang
duurt, en die stelt dat een gerandomiseerde fase III-studie op alle punten voordeel
voor de patiënt laat zien?

Antwoord 3

Het Zorginstituut heeft in januari 2025 geconcludeerd dat Dara-CyBorD voldoet aan
de stand van wetenschap en praktijk en dus effectief is. Maar dat wil nog niet zeggen
dat het geneesmiddel ook kosteneffectief is. Daartoe is informatie nodig over de verhouding
tussen de gezondheidswinst en de kosten van het middel. In het eerste dossier was
deze informatie onvoldoende. De herbeoordeling betrof enkel de beoordeling van de
kosteneffectiviteit, dat het middel effectief is stond immers al vast. Het kabinet
begrijpt nogmaals het ongeduld, en wijst er in dat verband op dat de leverancier de
tijd tussen registratie en vergoeding had kunnen verkorten door eerder een dossier
in te dienen en al bij de eerste beoordeling een model aan te leveren dat meer in
lijn was met de studieresultaten.

Vraag 4

Klopt het dat, zoals gesteld wordt door de patiëntenorganisatie, ieder jaar uitstel
van toelating van daratumumab voor AL-amyloïdose naar schatting 16 tot 20 patiënten
het leven kost? Welke afweging maakt u tussen de tijd die gemoeid is met de beoordelings-
en onderhandelingsprocedure en dit door patiëntenorganisaties en behandelaren gestelde
gezondheidsverlies?

Antwoord 4

Het kabinet merkt ten eerste op dat Dara-CyBorD het leven van patiënten weliswaar
kan verlengen, maar geen genezing brengt. Ten tijde van de eerste beoordeling was
er nog geen klinisch relevant effect op de overleving aangetoond. De laatste publicatie
over de effectiviteit van DaraCyBorD laat zien dat na 5 jaar ongeveer 10% minder patiënten
overleden zijn ten opzichte van de vergelijkende behandeling.

Desalniettemin begrijpt het kabinet dat de vraag gesteld kan worden in hoeverre gezondheidsverlies
als gevolg van vertraagde toegang wordt meegewogen en zo ja, of dat dan moet opwegen
tegen de gezondheidswinst die een snelle vergoeding van een geneesmiddel zou opleveren.
Deze afweging wordt niet gemaakt. Wel is het zo dat het betalen van een niet-kosteneffectieve
prijs, dat wil zeggen een prijs waarvoor we – op het geheel bezien – onvoldoende gezondheidswinst
terugkrijgen, ook schade zou toebrengen, aan patiënten elders of in de toekomst. Omdat
met dat geld, dat we nu eenmaal maar één keer kunnen uitgeven, elders meer gezondheid
had kunnen worden gewonnen. Het kabinet wijst in dit verband op de studie die het
onderzoeksbureau Equalis in 2023 in opdracht van het Zorginstituut heeft gedaan naar
de sluis. Equalis stelt dat de sluis tot een netto gezondheidswinst leidt, ondanks
het gezondheidsverlies als gevolg van een latere toelating.3 Tot slot hecht het kabinet eraan om te benadrukken dat de inzet van zowel de beoordelaars
bij het Zorginstituut als de onderhandelaars bij het Ministerie van VWS erop gericht
is om patiënten zo snel als mogelijk toegang te geven tot effectieve geneesmiddelen.

Vraag 5

Bent u van mening dat het proces van beoordeling, besluitvorming en prijsonderhandeling
voor weesgeneesmiddelen zoals daratumumab bij een zeldzame, ernstige aandoening als
AL-amyloïdose sneller kan en moet verlopen dan nu het geval is? Welke concrete stappen
bent u bereid te zetten om het Zorginstituut Nederland en/of de onderhandelingen met
de fabrikant te versnellen?

Antwoord 5

Het kabinet vindt uiteraard dat patiënten zo snel mogelijk toegang moeten krijgen
tot een effectief middel, zoals in dit geval door het Zorginstituut is vastgesteld.
Het kabinet zie ook dat ontwikkelingen zoals enerzijds steeds hogere prijzen voor
innovatieve geneesmiddelen, en anderzijds steeds meer onzekerheid over de (kosten)effectiviteit
door beperktere data een uitdaging betekent voor het pakketbeheer. Dat is de reden
dat het kabinet werkt aan een Toekomstbestendig Stelsel Geneesmiddelen (TSG), waarover
het kabinet uw Kamer regelmatig informeert.

Binnen dit stelsel is het uitgangspunt: snel als het kan, uitgebreid als het moet.
De kern van TSG is een betere risicobeheersing en een betere voorspelbaarheid over
de te volgen procedure.

Vraag 6

Bent u bereid om, gelet op de urgentie die door zowel de patiëntenorganisatie als
de behandelend specialisten wordt benadrukt, op korte termijn in overleg te treden
met het Zorginstituut Nederland en de fabrikant om te bezien of het besluitvormingsproces
over daratumumab voor AL-amyloïdose kan worden versneld en de Kamer daarover zo spoedig
mogelijk te informeren?

Antwoord 6

Zoals bij vraag 2 bericht, heeft de Minister van VWS op 5 augustus 2026 het advies
van het Zorginstituut ontvangen4. Het Zorginstituut adviseert dat een prijsonderhandeling nodig is voor pakkettoelating.
Het kabinet hoopt nu zo snel mogelijk met de leverancier tot een prijsafspraak te
komen zodat de behandeling kan instromen in het basispakket. Daar is alle tijd en
inzet nu op gericht.