Schriftelijke vragen : Het verlagen van R&D en het beschikbaar maken van nieuwe geneesmiddelen voor patiënten voor wie geen behandeling bestaat

Vraag 1

Bent u op de hoogte van het advies van Gupta waarin drie manieren worden genoemd om
R&D-kosten van geneesmiddelen te verlagen1, en de reactie van myTomorrows waarin wordt voorgesteld om bepaalde middelen in fase
3 onderzoek beschikbaar te stellen en te vergoeden voor patiënten voor wie geen andere
behandeling mogelijk is?2 Wat is uw reactie op deze beide publicaties?

Vraag 2

Wat is uw reactie op de stelling dat wanneer een arts een geneesmiddel in ontwikkeling
voorschrijft aan een individuele patiënt voor wie geen andere behandeling mogelijk
is, en de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd hier toestemming voor verleent, er sprake
is van een medische noodzaak? Zo ja, geldt dat een medisch noodzakelijke behandeling
vergoed moet worden uit de basisverzekering?

Vraag 3

Welke mogelijkheden ziet u voor het verruimen van vergoedingsmogelijkheden voor medische
behandelingen met geneesmiddelen in ontwikkeling voor patiënten zonder alternatieven?
Welke voorwaarden voor een vergoeding, zoals bijvoorbeeld afspraken ten aanzien van
prijs, dataverzameling en publicatie, zijn daarbij mogelijk toe te passen?

Vraag 4

Wat is uw mening over de aanpak van myTomorrows waarin vergoeding van bepaalde geneesmiddelen
in ontwikkeling gepaard gaat met openbare «real-world data» en «real-world evidence»
en er derhalve informatie over de effectiviteit van het geneesmiddel eerder voorhanden
is? Wat is volgens u de (meer)waarde van deze informatie?

Vraag 5

Kunt u voorbeelden geven van geneesmiddelen die na introductie op de markt (na fase
3) toch niet effectief bleken en de (dan onnodige) kosten die daarmee gepaard gingen?

Vraag 6

Bent u op de hoogte van het feit dat de Amerikaanse toezichthouder FDA «real-world
evidence» gebruikt voor de toelating van geneesmiddelen voor bepaalde indicaties?
Wat betekent dat voor uw beleid in deze?

Vraag 7

Wat kan volgens u het effect zijn van het vergoeden van geneesmiddelen in ontwikkeling
na fase 2 onder bepaalde voorwaarden, op de kosten van de ontwikkeling van nieuwe
geneesmiddelen alsmede de prijssetting?

Vraag 8

Wat kan volgens u het effect zijn van het vergoeden van weesgeneesmiddelen in ontwikkeling
na fase 2 onder bepaalde voorwaarden, op de kosten van de ontwikkeling van nieuwe
weesgeneesmiddelen alsmede de prijssetting?

Vraag 9

Bent u nog steeds van mening dat het (tijdelijk) vergoeden van geneesmiddelen in ontwikkeling
(buiten de patiëntenpopulatie in fase 3 onderzoek) geen nieuw businessmodel is, ook
niet als daarmee «real world en real patient»-data en bewijs verzameld wordt over
de effectiviteit van een geneesmiddel voor een ernstige ziekte waarvoor nog geen behandeling
voorhanden is? Zo ja waarom?

Vraag 10

Bent u het eens met de stelling dat met name toename van concurrentie invloed zal
hebben op de prijs van een geneesmiddel, met andere woorden dat er nauwelijks een
relatie bestaat tussen de onderzoekskosten en de uiteindelijke prijssetting van een
geneesmiddel?

Vraag 11

Bent u het eens dat vergoeden van medicijnen in ontwikkeling van met name kleinere
bedrijven tot vergroting van de concurrentie zal leiden aangezien ze dan zelfstandig
(zonder overname) hun geneesmiddel naar de markt kunnen brengen? Zou u overwegen om
dit een voorwaarde te laten zijn om in aanmerking te komen voor vergoeding?

Vraag 12

Zijn er voorwaarden te bedenken, zoals bijvoorbeeld prijsafspraken over het geneesmiddel
voor én na toelating, waaronder u geneesmiddelen in ontwikkeling wel zou willen vergoeden,
bijvoorbeeld wanneer er grote effecten op harde eindpunten te verwachten zijn en de
«real-world data» waardevolle inzichten geeft («real-world evidence»)? Zo ja, welke?

Vraag 13

Deelt u de mening dat de huidige regelingen onvoldoende ruimte bieden om onder bepaalde
voorwaarden («unmet need» patiënt, data, prijs, grootte bedrijf) medicijnen in ontwikkeling
te vergoeden? Zo nee waarom niet? Zo ja, wat gaat u daar aan doen?

Vraag 14

Welke verantwoordelijkheid en rol ziet u voor de overheid inzake het stimuleren en
initiëren van nieuwe mogelijkheden voor het verlagen van R&D-kosten alsmede prijssetting
en het zo snel mogelijk beschikbaar maken van nieuwe geneesmiddelen, met name voor
patiënten voor wie geen behandeling bestaat?