Brief regering : Prijsonderhandeling Xenpozyme, Carvykti en Enhertu

Nr. 955
BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN EN SPORT

Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-Generaal

Den Haag, 11 november 2025

Met deze brief stel ik uw Kamer op de hoogte van de prijsonderhandelingen over drie
indicaties van sluisgeneesmiddelen. Ondanks mijn intensieve pogingen om afspraken
te maken over de prijzen van deze geneesmiddelen, is er helaas geen akkoord bereikt
met de leveranciers. Dit betekent dat deze middelen in de sluis blijven staan en vooralsnog
niet worden opgenomen in het basispakket van de zorgverzekering. Het gaat om:

– Xenpozyme (olipudase alfa) voor de behandeling van Acid Sphingomyelinase Deficiency
(hierna: ASMD), ook wel de ziekte van Niemann-Pick genoemd.

– Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) voor de behandeling van multipel myeloom waarbij
de ziekte na drie opeenvolgende eerdere behandelingen is teruggekomen.

– Enhertu (trastuzumab deruxtecan) voor de behandeling van HER2-low borstkanker. Enhertu
blijft wél vergoed voor de behandeling van HER2-positieve borstkanker.

Het valt mij zwaar dat ik deze geneesmiddelen voor deze indicaties op dit moment niet
kan opnemen in het basispakket. Ik begrijp dat dit uiterst teleurstellend is voor
patiënten, hun naasten en behandelaren die hun hoop hebben gevestigd op deze geneesmiddelen.
Aan die gevoelens wil ik niet voorbijgaan. In deze brief wil ik meer uitleg geven
over de dilemma’s die hier hebben mee gespeeld en hoe ik uiteindelijk mijn afwegingen
heb gemaakt.

Besluitvorming nieuwe dure geneesmiddelen

Allereerst wil ik achtergrondinformatie geven over de werkwijze bij besluitvorming
over nieuwe, dure geneesmiddelen. Er worden namelijk veel geneesmiddelen ontwikkeld
en tot de markt toegelaten. Maar vaak is dan nog onzeker hoe goed deze geneesmiddelen
werken, voor wie ze werken en hoelang ze werken. Nieuwe geneesmiddelen kunnen bovendien
heel duur zijn. Daarom kijken we, volgens een vast systeem, goed naar de gezondheidswinst
(in termen van levensduur en kwaliteit van leven) die een geneesmiddel oplevert en
hoe die zich verhoudt tot de kosten. Dat bepaalt wat we in Nederland bereid zijn om
te betalen voor een nieuw geneesmiddel. Als blijkt dat met een geneesmiddel veel gezondheidswinst
behaald kan worden, mag een geneesmiddel ook best wat kosten.

Maar als dat niet zo is, of als dat zeer onzeker is, kunnen die miljoenen euro’s beter
worden uitgegeven aan zorg waar we meer gezondheidswinst voor terugkrijgen. Dat deel
van het zorgbudget kan tenslotte maar één keer uitgegeven worden.

De afweging of een geneesmiddel kan worden opgenomen in het basispakket van de zorgverzekering,
maak ik zeer zorgvuldig en het beleid van mijn voorgangers is het uitgangspunt. Voor
ziekenhuisgeneesmiddelen is in het verleden de zogenoemde «sluis» ontwikkeld, en sinds
2018 van een wettelijke basis voorzien in het Besluit zorgverzekering. Met de sluis
worden geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden toegepast en tot hoge uitgaven
kunnen leiden, tijdelijk uitgesloten van de automatische instroom in het basispakket.
Vanuit het oogpunt van consistent beleid vraag ik vervolgens het Zorginstituut om
advies over de pakketwaardigheid. Het Zorginstituut beoordeelt een geneesmiddel op
basis van de vier pakketcriteria: effectiviteit, kosteneffectiviteit, noodzakelijkheid
en uitvoerbaarheid. Hierna besluit ik of een geneesmiddel in het basispakket wordt
opgenomen. In veel gevallen adviseert het Zorginstituut om te onderhandelen over de
prijs. Dit volgens vaste beoordelingsprocedure en -criteria en de sinds 2008 gehanteerde
referentiewaarden voor de bereidheid te betalen, volgend op een maatschappelijk debat
naar aanleiding van een rapport van de toenmalige Raad voor Volksgezondheid en Zorg.1 Het is vervolgens aan mij als Minister om te kijken of het lukt om het geneesmiddel
beschikbaar te krijgen voor patiënten. Hiervoor is het noodzakelijk dat de leverancier
de prijs verlaagt tot een maatschappelijk aanvaardbaar niveau.

Waarom er soms lastige keuzes gemaakt moeten worden

Het beschikbare zorgbudget komt voort uit premie- en belastingopbrengsten. Dat betekent
dat het gaat om geld van alle Nederlanders. Dankzij deze solidariteit, waarin iedereen
meebetaalt aan de zorg in Nederland, houden we de zorg zoveel mogelijk toegankelijk
en betaalbaar. Het brengt voor mij als Minister de verantwoordelijkheid met zich mee
om het beschikbare geld op een weloverwogen manier te besteden.

Deze verantwoordelijkheid brengt dilemma’s met zich mee. Helaas is een leverancier
niet altijd bereid om tot aanvaardbare afspraken te komen. In zo’n geval kan ik genoodzaakt
zijn om een geneesmiddel op dat moment niet in het basispakket van de zorgverzekering
op te nemen. Ik kan het namelijk niet uitleggen aan alle premiebetalers, als ik besluit
een duur middel dat volgens de experts van het Zorginstituut naar verhouding onvoldoende
gezondheidswinst oplevert, zonder meer te vergoeden. Dat vind ik dan een onverantwoorde
besteding van het zorgbudget. Ik sta daarin niet alleen, want uit een recente burgerraadpleging
dure geneesmiddelen blijkt2 dat burgers vinden dat de overheid, waar nodig, moet weigeren om dure geneesmiddelen
te vergoeden die onvoldoende effectief zijn of waarvan de prijs maatschappelijk onaanvaardbaar
is. Ook de Algemene Rekenkamer heeft aanbevolen om «nee» te zeggen bij een ongunstig
bod van een leverancier.3

De hoge prijzen die leveranciers vragen, zetten de solidariteit in ons zorgstelsel
onder druk. Als we de uitgaven aan deze dure geneesmiddelen niet beheersen, leidt
dat er op termijn toe dat we andere effectieve en doelmatige zorg niet meer kunnen
betalen. Ik moet en wil ook rekening houden met de gevolgen voor de (toekomstige)
patiënten die afhankelijk zijn van die zorg. Ook uw Kamer heeft bij herhaling opgeroepen
om de uitgaven aan geneesmiddelen te beheersen. En ook door mijn voorgangers zijn
om die reden geneesmiddelen buiten het pakket gehouden.

Door kritisch te zijn op de kosteneffectiviteit van geneesmiddelen en daar grenzen
aan te stellen, wordt rekening gehouden met zowel de belangen van de patiënten die
in aanmerking komen voor vergoeding, als de belangen van patiënten met andere aandoeningen
en van premiebetalers. En door het advies van het Zorginstituut hierbij als leidend
te nemen, handel ik consistent. Want dat doe ik, net als mijn voorgangers, bij andere
sluismiddelen ook. Ik besef dat het altijd gaat om patiënten die hun hoop vestigen
op geneesmiddelen en behandelmethoden.

Continuering sluis voor deze drie middelen en indicaties

Ik licht hieronder kort toe hoe het advies van het Zorginstituut voor de drie middelen
en indicaties die in de sluis blijven staan tot stand is gekomen.

Xenpozyme (olipudase alfa)

Olipudase alfa is op 21 juli 2022 in de sluis geplaatst vanwege de verwachte maximale
totale kosten. Het geneesmiddel is hierdoor voorlopig uitgesloten van het basispakket.4 Op 21 augustus 2024 heeft het Zorginstituut een advies uitgebracht over de inzet
dit middel als langdurige enzymvervangingstherapie bij de behandeling van patiënten
met ASMD (Acid Sphingomyelinase Deficiency). Hiervoor zijn de effecten en kosten van
dit middel vergeleken met die van de standaardbehandeling met best ondersteunende
zorg. Het Zorginstituut gaf aan dat olipudase alfa een therapeutische meerwaarde heeft
en mogelijk een effect heeft op de progressie van ASMD (omdat het onduidelijk is welke
patiënten het meest baat hebben van behandeling met olipudase alfa). De vraagprijs
van olipudase alfa is uitzonderlijk hoog. Wanneer een volwassen patiënt een levenslange
behandeling krijgt, dan kunnen de kosten oplopen tot ongeveer € 890.000 per patiënt
per jaar. De totale uitgaven aan dit middel kunnen oplopen tot € 14 miljoen per jaar
in het derde jaar na opname in het basispakket. Het Zorginstituut concludeerde dat
de kosteneffectiviteit zeer ongunstig is. Op basis van de beoordeling van de kosteneffectiviteit
en de maatschappelijke weging adviseerde het Zorginstituut dat de vraagprijs met ten
minste 92% moet dalen om op een maatschappelijk niveau te komen. Op basis van dit
advies ben ik in onderhandeling gegaan met de leverancier. Dit met het streven om
het middel tegen een maatschappelijk aanvaardbare prijs beschikbaar te krijgen.

Carvykti (ciltacabtagene autoleucel)

Ciltacabtagene autoleucel is op 18 juni 2022 in de sluis geplaatst vanwege de verwachte
maximale totale kosten.5 Op 18 februari 2025 heeft het Zorginstituut een advies uitgebracht over de inzet
van dit middel bij patiënten met multipel myeloom waarbij de ziekte na drie opeenvolgende
eerdere behandelingen is teruggekomen. Hiervoor zijn de effecten en kosten van dit
middel vergeleken met die van de standaardbehandeling met chemo-/chemo-immunotherapie.
Het Zorginstituut gaf aan dat dit middel een therapeutische meerwaarde heeft.

Een behandeling kan het leven van patiënten met 29 maanden verlengen, hoewel dit effect
onzeker is. De totale kosten van de behandeling per patiënt per jaar komen uit op
ongeveer € 460.000. De totale uitgaven aan dit middel kunnen oplopen tot € 64 miljoen
per jaar in het derde jaar na opname in het basispakket. Het Zorginstituut concludeerde
dat de verhouding tussen de kosten en baten van dit middel ongunstig is. Op basis
van de beoordeling van de kosteneffectiviteit en de maatschappelijke weging adviseerde
het Zorginstituut dat de vraagprijs met minstens 35% tot 55% moet dalen om op een
maatschappelijk niveau te komen, afhankelijk van vertrouwelijke kortingen op andere
middelen. Op basis van dit advies ben ik in onderhandeling gegaan met de leverancier.
Dit met het streven om het middel tegen een maatschappelijk aanvaardbare prijs beschikbaar
te krijgen.

Enhertu (trastuzumab deruxtecan)

Trastuzumab deruxtecan is op 11 februari 2021 in de sluis geplaatst vanwege de verwachte
maximale totale kosten.6 Het middel is in april 2024 uit de sluis gehaald voor de inzet bij de behandeling
van HER2-positieve borstkanker. Deze patiënten krijgen het geneesmiddel sindsdien
vergoed, en dit blijft ook zo. Voor andere indicaties bleef het middel in de sluis.

Op 28 mei 2025 heeft het Zorginstituut een advies uitgebracht over de inzet van dit
middel bij de behandeling van patiënten met HER2-low borstkanker in een gevorderd
stadium. Hiervoor zijn de effecten en kosten van dit middel vergeleken met die van
de standaardbehandeling met chemotherapie. Het Zorginstituut gaf aan dat behandeling
met trastuzumab-deruxtecan de laatste levensfase van deze patiënten met een half jaar
kan verlengen, vergeleken met de standaardbehandeling chemotherapie. Met de huidige
vraagprijs zijn de behandelingskosten van trastuzumab deruxtecan ongeveer € 104.000
per patiënt. De uitgaven aan dit middel voor deze indicatie kunnen oplopen tot € 46
miljoen per jaar in het derde jaar na opname in het basispakket. Het Zorginstituut
concludeerde dat de behandeling momenteel te duur is voor de gezondheidswinst die
het de patiënt oplevert. Het Zorginstituut adviseerde op basis van de beoordeling
van de kosteneffectiviteit en de maatschappelijke weging, dat de vraagprijs met fors
meer dan 68% moet dalen om op een maatschappelijk niveau te komen. Op basis van dit
advies ben ik in onderhandeling gegaan met de leverancier. Dit met het streven om
het middel tegen een maatschappelijk aanvaardbare prijs beschikbaar te krijgen.

Toelichting op de prijsonderhandelingen

De prijsonderhandelingen die hebben plaatsgevonden met de leveranciers zijn vertrouwelijk.
Ik heb mij daarbij steeds tot het uiterste ingespannen om een akkoord te bereiken
en ben bereid om jaarlijks voor elk geneesmiddel hoge uitgaven toe te staan. Maar
de vertrouwelijke prijs die deze leveranciers vragen blijft onaanvaardbaar hoog en
komt daarmee niet in de buurt van wat ik kan betalen op basis van het advies van het
Zorginstituut. Daarmee volg ik de lijn van mijn voorgangers. Daarom is er helaas geen
akkoord bereikt en blijven deze indicaties van deze drie geneesmiddelen in de sluis
staan. Dat betekent dat zij op dit moment niet worden vergoed vanuit het basispakket.

Ondanks deze zorgvuldige afwegingen, realiseer ik me zeer dat dit grote gevolgen heeft
voor de betrokken patiënten en hun naasten. Velen hebben hun hoop op deze middelen
gevestigd. Het is daarom ontzettend teleurstellend dat vergoeding op dit moment niet
mogelijk is. Dat gaven de patiëntenverenigingen ook als eerste reactie, toen ik hen
over mijn besluit informeerde in een persoonlijk gesprek. Indien deze leveranciers
bereid zijn om alsnog tot aanvaardbare prijsafspraken te komen, zal ik opnieuw kijken
of deze geneesmiddelen kunnen worden opgenomen in het basispakket. Ik roep de leveranciers
dan ook op om in het belang van de patiënt hun standpunt te heroverwegen. Ook staat
voor leveranciers de mogelijkheid open om nieuwe data aan te leveren bij het Zorginstituut
en een herbeoordeling te vragen7. In dat geval zal ik uw Kamer hierover informeren.

De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,
J.A. Bruijn